Skutki uboczne Strimvelis

Jak każdy lek, Strimvelis może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Bezpieczeństwo stosowania oceniono u 33 uczestników z medianą czasu trwania obserwacji wynoszącą 12 lat dla pacjentów leczonych w badaniach klinicznych i 1,5 roku dla pacjentów leczonych w warunkach komercyjnych.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Katar lub uczucie zatkanego nosa (alergiczny nieżyt nosa)
• Świszczący oddech, trudności w oddychaniu (astma)
• Zapalenie i świąd skóry (atopowe zapalenie skóry, wyprysk)
• Zwiększona temperatura ciała (gorączka)
• Niedoczynność tarczycy
• Wysokie ciśnienie krwi (nadciśnienie tętnicze)*
• Zmniejszenie liczby czerwonych lub białych krwinek (anemia, neutropenia)*
• Zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych*
• Dodatni wynik badania krwi na obecność przeciwciał przeciwjądrowych oraz przeciwciał przeciw mięśniom gładkim

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić u nie więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Czerwone lub fioletowe punkty na skórze, krwawienie pod skórą (autoimmunologiczna małopłytkowość)
• Zapalenie tarczycy (autoimmunologiczne zapalenie tarczycy)
• Osłabienie i ból stóp lub dłoni spowodowane uszkodzeniem nerwów (zespół Guillaina-Barrégo)
• Zapalenie wątroby (autoimmunologiczne zapalenie wątroby)
• Zmniejszenie liczby komórek krwi (autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna, autoimmunologiczna niedokrwistość aplastyczna)
• Dodatni wynik badania krwi na obecność przeciwciał przeciw cytoplazmie neutrofilów
• Nowotwór krwi zwany białaczką

*Działania niepożądane oznaczone gwiazdką mogą być związane z terapią kondycjonującą z zastosowaniem busulfanu.

Ważne ostrzeżenie dotyczące białaczki: Na 33 pacjentów z ADA-SCID stosujących Strimvelis zgłoszono jeden przypadek wystąpienia białaczki limfoidalnej z komórek T, która wystąpiła 4,7 roku po leczeniu. Objawy białaczki obejmują gorączkę, duszność, bladość, poty nocne, zmęczenie, obrzęk węzłów chłonnych, częste zakażenia, podatność na występowanie krwawień lub zasinień albo występowanie niewielkich czerwonych albo fioletowych plamek pod skórą. W przypadku wystąpienia któregokolwiek z tych objawów u dziecka należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Reakcje autoimmunologiczne: U pacjentów z ADA-SCID może wystąpić reakcja autoimmunologiczna (odpowiedź immunologiczna organizmu skierowana przeciwko własnym komórkom i tkankom). W badaniach klinicznych u 67% pacjentów poddanych leczeniu występowały autoprzeciwciała albo inne objawy autoimmunizacji. Większość z nich wystąpiła w okresie od 3 miesięcy do 3 lat obserwacji i całkowicie ustąpiła, z wyjątkiem niedoczynności tarczycy i dodatnich wyników testów w kierunku przeciwciał przeciwjądrowych.