Dawkowanie Strimvelis - jak stosować?

Zalecany zakres dawek produktu Strimvelis wynosi od 2 do 20 × 10⁶ komórek CD34+ na kg masy ciała. Jeżeli produkt zawiera mniej niż 2 × 10⁶ komórek CD34+/kg, wówczas lekarz prowadzący podejmuje decyzję o zastosowaniu produktu na podstawie indywidualnej oceny stosunku korzyści do ryzyka. W badaniach klinicznych zaobserwowano przypadek niepowodzenia leczenia u pacjenta, który otrzymał dawkę poniżej tego progu.

Produkt Strimvelis należy podać wyłącznie raz. Jest to leczenie jednorazowe, którego skutki mają utrzymywać się przez całe życie. Lek jest przeznaczony wyłącznie do podania w infuzji dożylnej. Szybkość infuzji nie powinna być większa niż 5 ml/kg/h, a czas podawania produktu powinien wynosić około 20 minut.

Terapia kondycjonująca przed leczeniem: Zaleca się dożylne podawanie busulfanu w dawce 0,5 mg/kg masy ciała co 6 godzin przez dwie kolejne doby, począwszy od trzeciej doby przed podaniem Strimvelis. Całkowita dawka busulfanu wynosi 4 mg/kg, podzielona na 8 dawek po 0,5 mg/kg. Po podaniu pierwszej dawki każdego dnia należy oznaczyć stężenie busulfanu w osoczu poprzez seryjne próbki krwi.

Premedykacja: Zaleca się podanie dożylne leku przeciwhistaminowego 15-30 minut przed rozpoczęciem infuzji produktu Strimvelis, w celu zmniejszenia prawdopodobieństwa reakcji związanej z podaniem infuzji.

Przygotowanie pacjenta: Wymagany jest rezerwowy zasób komórek macierzystych CD34+, zawierający co najmniej 1 × 10⁶ komórek CD34+ na kg masy ciała. Komórki te należy pobrać od pacjenta co najmniej 3 tygodnie przed leczeniem produktem Strimvelis. Pacjent musi być w stanie oddać wystarczającą liczbę komórek CD34+ w celu uzyskania co najmniej 4 × 10⁶ oczyszczonych komórek CD34+/kg do wyprodukowania produktu.

Nie ustalono bezpieczeństwa ani skuteczności produktu u dzieci w wieku poniżej szóstego miesiąca życia ani w wieku powyżej 6 lat i 7 miesięcy. Produkt nie jest przeznaczony do stosowania u pacjentów w wieku powyżej 65 lat. Nie przewiduje się konieczności dostosowania dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby.