Dawkowanie Pheburane - jak stosować?

Dawkowanie Pheburane jest ściśle indywidualne i powinno być określone przez lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego. Dawka dobowa jest dostosowywana do masy ciała lub powierzchni ciała pacjenta, jego tolerancji białka oraz dziennego spożycia białka niezbędnego do prawidłowego wzrostu i rozwoju.

Typowe dawki dobowe w doświadczeniu klinicznym:

• Noworodki, niemowlęta i dzieci o masie ciała poniżej 20 kg: 450–600 mg/kg mc./dobę
• Dzieci o masie ciała powyżej 20 kg, młodzież i dorośli: 9,9–13,0 g/m² pc./dobę

Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności fenylomaślanu sodu w dawkach większych niż 20 g/dobę.

Dawkowanie Pheburane 483 mg/g granulat:

Całkowitą dawkę dobową należy podzielić na równe części i podawać podczas każdego posiłku lub karmienia (np. 4–6 razy na dobę u małych dzieci). Granulat można połykać bezpośrednio, popijając napojem (woda, soki owocowe, gotowy pokarm dla niemowląt bez białka) lub wysypać na łyżkę z pokarmem stałym (ziemniaki puree, mus jabłkowy). Ważne jest szybkie spożycie, aby skutecznie zamaskować smak leku. Do dozowania należy używać wyłącznie skalibrowanej łyżki miarowej dołączonej do opakowania (umożliwia dozowanie do 3 g z podziałką co 250 mg). Ze względu na powolne rozpuszczanie, granulatu nie należy podawać przez zgłębnik nosowo-żołądkowy ani gastrostomijny.

Dawkowanie Pheburane 350 mg/ml roztwór doustny:

Roztwór należy przyjmować podczas posiłków, dzieląc całkowitą dawkę dobową na równe części (4–6 razy na dobę u małych dzieci). Do odmierzania dawki należy używać wyłącznie dołączonej strzykawki dozującej ze strzykawką oznaczoną CE i adapterem butelki (PIBA). Strzykawka ma zakres od 0,5 g do 3 g z podziałką co 0,25 g (odzwierciedla gramy fenylomaślanu sodu). Odmierzoną ilość roztworu należy wlać do szklanki zawierającej co najmniej 20 ml wody. Opcjonalnie można dodać 1–2 krople polewy smakowej (czarna porzeczka lub cytrynowo-miętowa), delikatnie wymieszać i wypić. Roztwór doustny można również podawać przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub gastrostomijny (rurki o średnicy 2 mm/7–8 French i większe) – w tym przypadku nie dodaje się polewy smakowej. Po podaniu zgłębnik należy przepłukać jednokrotnie odpowiednią ilością letniej wody: 20 ml u dorosłych, 3 ml u dzieci poniżej 20 kg i noworodków.

Monitorowanie i zalecenia dietetyczne:

Podczas leczenia konieczne są regularne badania krwi – stężenia amoniaku, argininy, niezbędnych aminokwasów (zwłaszcza rozgałęzionych), karnityny oraz białek powinny być utrzymywane w prawidłowych granicach. Stężenie glutaminy w osoczu należy utrzymywać poniżej 1000 µmol/l. Pheburane musi być stosowany wraz z dietą ograniczającą białko, a w zależności od typu niedoboru enzymatycznego – z suplementacją cytruliny lub argininy:

• Niedobór syntetazy karbamoilofosforanowej lub transkarbamylazy ornitynowej: cytrulina lub arginina 0,17 g/kg mc./dobę (lub 3,8 g/m² pc./dobę)
• Niedobór syntetazy argininobursztynianowej: arginina 0,4–0,7 g/kg mc./dobę (lub 8,8–15,4 g/m² pc./dobę)

Leczenie zazwyczaj trwa przez całe życie, chyba że zostanie przeprowadzona ortotopowa transplantacja wątroby.