Miglustat Gen.Orph - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Miglustat Gen.Orph?

Miglustat Gen.Orph to produkt leczniczy stosowany w leczeniu dwóch rzadkich chorób metabolicznych – choroby Gauchera typu I oraz choroby Niemanna-Picka typu C. Substancją czynną leku jest miglustat, który działa poprzez hamowanie enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidu, odpowiedzialnego za produkcję określonych lipidów w organizmie.

W przypadku choroby Gauchera typu I o przebiegu łagodnym i umiarkowanym u dorosłych, lek stosuje się gdy enzymatyczna terapia zastępcza nie jest możliwa do przeprowadzenia. Choroba Gauchera typu I charakteryzuje się gromadzeniem substancji zwanej glukozyloceramidem w komórkach układu immunologicznego, co prowadzi do powiększenia wątroby i śledziony, zmian we krwi oraz choroby kości. Miglustat Gen.Orph stanowi alternatywę terapeutyczną dla pacjentów, którzy nie mogą być leczeni standardową enzymatyczną terapią zastępczą.

W chorobie Niemanna-Picka typu C lek jest wskazany do leczenia postępujących objawów neurologicznych u dorosłych oraz dzieci. Jest to schorzenie, w którym tłuszcze, takie jak glikosfingolipidy, odkładają się w komórkach mózgu, prowadząc do zaburzeń neurologicznych. Objawy mogą obejmować spowolniony ruch gałek ocznych, zaburzenia równowagi, problemy z połykaniem, zaburzenia pamięci oraz napady drgawkowe.

Mechanizm działania leku opiera się na blokowaniu syntazy glukozyloceramidu, co stanowi podstawę terapii polegającej na redukcji substratów w obydwu chorobach. Poprzez hamowanie pierwszej fazy syntezy większości glikosfingolipidów, miglustat zmniejsza ich nadmierne gromadzenie w tkankach, co ma pozytywny wpływ na przebieg choroby. W chorobie Gauchera typu I zmniejsza się odkładanie substancji w narządach wewnętrznych, co może prowadzić do poprawy parametrów hematologicznych i zmniejszenia objętości zajętych narządów. W chorobie Niemanna-Picka typu C lek może spowolnić postęp objawów neurologicznych.

Należy podkreślić, że decyzja o zastosowaniu leku powinna być podejmowana przez lekarza doświadczonego w leczeniu tych rzadkich chorób. Leczenie wymaga regularnego monitorowania skuteczności oraz bezpieczeństwa terapii. W przypadku choroby Niemanna-Picka typu C ocena skuteczności powinna być przeprowadzana co najmniej co 6 miesięcy, a kontynuacja leczenia wymaga ponownego zatwierdzenia po upływie roku terapii.

Aktualna ulotka leku Miglustat Gen.Orph

Jaki jest skład Miglustat Gen.Orph, jakie substancje zawiera?

Każda kapsułka twarda preparatu Miglustat Gen.Orph zawiera 100 mg miglustatu jako substancję czynną. Lek dostępny jest w postaci twardych kapsułek żelatynowych o rozmiarze 4 i długości około 14 mm, z białym, nieprzezroczystym wieczkiem i korpusem.

Oprócz substancji czynnej, kapsułki zawierają następujące substancje pomocnicze:

• karboksymetyloskrobia sodowa (typ A)
• powidon (K30)
• magnezu stearynian

Otoczka kapsułki składa się z żelatyny oraz tytanu dwutlenku (E171). Produkt zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na kapsułkę, co oznacza, że jest uznawany za wolny od sodu.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Miglustat Gen.Orph?

W przypadku zażycia większej liczby kapsułek niż zalecana, należy natychmiast powiadomić lekarza. Nie zidentyfikowano specyficznych ostrych objawów przedawkowania. W czasie badań klinicznych miglustat podawano w dawkach do 3000 mg na dobę przez okres do sześciu miesięcy pacjentom zakażonym wirusem HIV – zaobserwowane działania niepożądane obejmowały granulocytopenię, zawroty głowy oraz parestezje. Leukopenię i neutropenię zaobserwowano także u pacjentów, którym podawano dawkę 800 mg na dobę lub większą.

W razie przedawkowania zaleca się ogólną opiekę medyczną. Nie ma specyficznego antidotum. Należy skontaktować się z najbliższym ośrodkiem medycznym lub pogotowiem ratunkowym, informując o ilości zażytych kapsułek i czasie ich przyjęcia.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Miglustat Gen.Orph – czy mogę spożywać alkohol?

Miglustat Gen.Orph można przyjmować z pokarmem lub bez pokarmu. Jednakże u pacjentów, u których wystąpi biegunka, lekarz może zalecić zmianę diety w celu zmniejszenia spożycia laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier trzcinowy). Etiologia biegunki jest prawdopodobnie związana z jelitowym hamowaniem aktywności jelitowych disacharydaz, takich jak sacharaza-izomaltaza, co prowadzi do zmniejszenia wchłaniania disacharydów z pokarmu.

Z praktyki klinicznej wynika, że wywołane przez miglustat działania dotyczące układu pokarmowego ustępowały po indywidualnej zmianie diety – w szczególności po zmniejszeniu spożycia sacharozy, laktozy i innych węglowodanów. Dodatkowo zalecane może być przyjmowanie leku między posiłkami zamiast w trakcie posiłków.

W dokumentacji produktu nie wskazano bezpośrednich przeciwwskazań do spożywania alkoholu podczas stosowania leku. Niemniej jednak ze względu na możliwe działania niepożądane ze strony układu nerwowego (zawroty głowy) oraz układu pokarmowego, należy zachować ostrożność. Alkohol może nasilać niektóre działania niepożądane leku. Zaleca się konsultację z lekarzem prowadzącym w zakresie ograniczeń dietetycznych.

Czy można stosować Miglustat Gen.Orph w okresie ciąży i karmienia piersią?

Pacjentka nie powinna przyjmować leku Miglustat Gen.Orph, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę. Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczne działanie na matkę oraz zarodek i płód, w tym zmniejszoną przeżywalność zarodka i płodu. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Miglustat przenika przez barierę łożyskową.

Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować środki antykoncepcyjne podczas leczenia tym lekiem. W czasie przyjmowania leku Miglustat Gen.Orph nie należy karmić piersią, gdyż nie wiadomo, czy miglustat przenika do mleka kobiecego.

Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję podczas zażywania leku Miglustat Gen.Orph oraz przez 3 miesiące po jego odstawieniu. Należy przerwać stosowanie leku i stosować skuteczne metody antykoncepcyjne przez następne 3 miesiące przed podjęciem próby zapłodnienia. Badania na szczurach wykazały, że miglustat wywiera niekorzystne działania na parametry nasienia (ruchliwość i morfologię) prowadzące do zmniejszenia płodności.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)