Skutki uboczne Miglustat Gen.Orph

Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych miglustatu były biegunka, wzdęcia, ból brzucha, zmniejszenie masy ciała i drżenie. Najczęściej zgłaszanym ciężkim działaniem niepożądanym była neuropatia obwodowa.

Bardzo częste działania niepożądane (mogące wystąpić częściej niż u 1 pacjenta na 10):

• zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu
• drżenie
• biegunka, wzdęcia z oddawaniem wiatrów, bóle brzucha

Częste działania niepożądane (mogące wystąpić maksymalnie u 1 pacjenta na 10):

• małopłytkowość (zmniejszona liczba płytek krwi)
• depresja, bezsenność, osłabienie libido
• neuropatia obwodowa, ataksja, zanik pamięci, parestezje (mrowienie lub drętwienie), niedoczulica (osłabione wrażenia dotykowe), ból głowy, zawroty głowy
• nudności, wymioty, wzdęcia brzucha/dyskomfort, zaparcie, niestrawność
• skurcze mięśni, osłabienie mięśni
• zmęczenie, astenia, dreszcze i złe samopoczucie
• nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego

Szczególnie istotne działania niepożądane: U niektórych pacjentów wystąpiło mrowienie lub drętwienie rąk i nóg. Mogły to być objawy neuropatii obwodowej, w związku z działaniami niepożądanymi leku lub w związku z istniejącymi chorobami. Lekarz wykona badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia, aby to ocenić. U około 37% pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 58% pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C zanotowano drżenie w trakcie leczenia, zazwyczaj rozpoczynające się w pierwszym miesiącu leczenia.

U 55% pacjentów zgłaszano zmniejszenie masy ciała, najczęściej obserwowane między 6. i 12. miesiącem leczenia. U większości pacjentów jedno lub więcej działań niepożądanych występuje zazwyczaj na początku leczenia lub w pewnych odstępach w trakcie leczenia. Większość przypadków jest łagodna i dość szybko ustępuje.

Po wprowadzeniu produktu do obrotu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych miglustatem zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna. U pacjentów z przewlekłą biegunką i bólem brzucha, którzy nie reagują na leczenie lub w przypadku pogorszenia stanu klinicznego, należy wziąć pod uwagę możliwość wystąpienia tej choroby.