Naglazyme - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Naglazyme?

Naglazyme jest produktem leczniczym przeznaczonym do długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z mukopolisacharydozą typu VI (MPS VI), zwaną również zespołem Maroteaux-Lamy'ego. Schorzenie to należy do grupy rzadkich chorób metabolicznych, w których występuje niedobór lub całkowity brak enzymu 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy.

U osób dotkniętych MPS VI niedobór tego kluczowego enzymu lizosomalnego uniemożliwia prawidłowy rozkład glikozoaminoglikanów, w szczególności siarczanu dermatanu. W konsekwencji substancje te gromadzą się w różnych komórkach i tkankach organizmu, prowadząc do pojawienia się charakterystycznych objawów choroby. Akumulacja glikozoaminoglikanów powoduje postępujące uszkodzenie wielonarządowe, obejmujące układ kostno-stawowy, serce, drogi oddechowe oraz inne struktury.

Mechanizm działania preparatu Naglazyme opiera się na dostarczeniu do organizmu brakującego enzymu w postaci rekombinowanej. Galsulfaza, będąca substancją czynną leku, jest wytwarzana metodami inżynierii genetycznej z wykorzystaniem hodowli komórek jajnika chomika chińskiego (CHO). Po podaniu dożylnym enzym jest wychwytywany przez komórki za pośrednictwem receptorów fosforanu mannozy-6, co umożliwia jego transport do lizosomów, gdzie może wykonywać swoją funkcję katalityczną.

Terapia enzymatyczna preparatem Naglazyme ma na celu odtworzenie aktywności enzymatycznej wystarczającej do hydrolizy nagromadzonego substratu oraz zapobieganie dalszej jego akumulacji w tkankach. Badania kliniczne wykazały, że leczenie poprawia wytrzymałość pacjentów mierzoną 12-minutowym testem marszu, zwiększa zdolność do wchodzenia po schodach oraz zmniejsza stężenie glikozoaminoglikanów w moczu. Szczególnie istotne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia, przed pojawieniem się nieodwracalnych zmian narządowych.

Preparat jest wskazany u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu VI, niezależnie od wieku. W badaniach klinicznych uczestniczyli pacjenci w wieku od 5 do 29 lat, a także przeprowadzono badanie z udziałem czworga pacjentów poniżej pierwszego roku życia. U młodszych dzieci leczenie może zapobiegać rozwojowi niektórych objawów, choć nie wszystkie manifestacje choroby mogą zostać całkowicie zahamowane, w tym postępująca dysplazja szkieletowa czy zmętnienie rogówki.

Aktualna ulotka leku Naglazyme

Jaki jest skład Naglazyme, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna: Galsulfaza – rekombinowana ludzka 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy. Każdy mililitr koncentratu zawiera 1 mg galsulfazy, co oznacza, że standardowa fiolka o objętości 5 ml zawiera 5 mg substancji czynnej. Galsulfaza jest glikoproteiną o masie cząsteczkowej około 56 kD, zawierającą 495 aminokwasów oraz 6 miejsc glikozylacji typu N.

Substancje pomocnicze:

• Sodu chlorek
• Sodu diwodorofosforan jednowodny
• Disodu fosforan siedmiowodny
• Polisorbat 80
• Woda do wstrzykiwań

Każda fiolka o objętości 5 ml zawiera 0,8 mmol (18,4 mg) sodu, co należy uwzględnić u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie. Produkt ma postać przejrzystego lub lekko opalizującego roztworu, bezbarwnego do bladożółtego.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Naglazyme?

W przypadku przedawkowania preparatu Naglazyme należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub personelem medycznym prowadzącym infuzję. Kilku pacjentów otrzymało całkowitą dawkę stanowiącą w przybliżeniu dwukrotność zalecanej prędkości wlewu bez wystąpienia widocznych zdarzeń niepożądanych, co sugeruje stosunkowo szerokie okno bezpieczeństwa.

Ponieważ produkt podawany jest wyłącznie w warunkach szpitalnych lub klinicznych pod nadzorem wykwalifikowanego personelu medycznego, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Lekarz prowadzący infuzję monitoruje dawkę i prędkość podania, dostosowując je do indywidualnych potrzeb pacjenta. W razie podejrzenia przedawkowania zespół medyczny podejmie odpowiednie działania, które mogą obejmować przerwanie infuzji oraz obserwację pacjenta pod kątem ewentualnych objawów niepożądanych.

Nie istnieje specyficzne antidotum w przypadku przedawkowania galsulfazy. Leczenie ma charakter objawowy i wspomagający, zgodnie z przyjętymi standardami postępowania w przypadku reakcji na podanie dożylne białkowych produktów leczniczych.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Naglazyme – czy mogę spożywać alkohol?

W dostępnej dokumentacji produktu nie podano specyficznych ograniczeń dotyczących diety ani spożywania napojów alkoholowych podczas leczenia preparatem Naglazyme. Nie przeprowadzono badań oceniających interakcje między galsulfazą a pokarmami lub alkoholem.

Ze względu na to, że galsulfaza jest białkiem podawanym dożylnie, która ulega wychwytowi przez komórki i degradacji w lizosomach, bezpośrednie interakcje z pokarmami przyjmowanymi doustnie są mało prawdopodobne. Niemniej jednak pacjenci powinni przestrzegać ogólnych zaleceń dotyczących zdrowej, zbilansowanej diety.

Należy pamiętać, że produkt zawiera sód – każda fiolka o objętości 5 ml zawiera 0,8 mmol (18,4 mg) sodu, a dodatkowo lek jest rozcieńczany w roztworze chlorku sodu do infuzji. Pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie (np. z nadciśnieniem tętniczym, chorobami serca) powinni uwzględnić tę informację w planowaniu swojego całodziennego spożycia sodu.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących diety podczas leczenia preparatem Naglazyme należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym lub dietetykiem.

Czy można stosować Naglazyme w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Nie ma dostępnych danych klinicznych dotyczących stosowania preparatu Naglazyme u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach (szczurach i królikach otrzymujących dawki do 3 mg/kg na dobę) nie wykazały bezpośredniego ani pośredniego szkodliwego wpływu na ciążę lub rozwój zarodka/płodu. Pomimo tych wyników produktu Naglazyme nie wolno stosować w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne. Decyzję o zastosowaniu leku u kobiety w ciąży powinien podjąć lekarz po dokładnym rozważeniu potencjalnych korzyści dla matki i możliwego ryzyka dla płodu.

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy galsulfaza jest wydzielana z mlekiem kobiecym. Z uwagi na brak danych dotyczących bezpieczeństwa dla niemowląt karmionych piersią należy zaprzestać karmienia piersią podczas leczenia preparatem Naglazyme. Lekarz prowadzący powinien pomóc w podjęciu decyzji, uwzględniając znaczenie leczenia dla matki oraz potencjalne ryzyko dla dziecka.

Płodność: Badania wpływu na reprodukcję przeprowadzone na szczurach i królikach otrzymujących lek w dawce do 3 mg/kg na dobę nie wykazały zaburzeń płodności ani szkodliwego działania na płód spowodowanych przyjmowaniem preparatu Naglazyme. Nie zbadano jednak wpływu na płodność u ludzi.

Przed zastosowaniem każdego leku w okresie ciąży lub karmienia piersią należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)