Elaprase - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Elaprase?

Elaprase to lek stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu dzieci i dorosłych z zespołem Huntera, znanym również jako mukopolisacharydoza typu II (MPS II). Jest to rzadka, dziedziczna choroba metaboliczna, w której aktywność enzymu o nazwie sulfataza-2-iduronianu w organizmie jest znacznie obniżona lub całkowicie nieobecna. Niedobór tego enzymu prowadzi do stopniowego gromadzenia się w komórkach węglowodanów zwanych glikozaminoglikanami (GAG), które w prawidłowych warunkach są rozkładane.

U pacjentów z zespołem Huntera nagromadzone glikozaminoglikany powodują zaburzenia funkcjonowania komórek i prowadzą do uszkodzenia różnych narządów i tkanek. GAG gromadzą się najczęściej w śledzionie, wątrobie, płucach, sercu oraz tkance łącznej, powodując powiększenie narządów (organomegalię), problemy oddechowe, zaburzenia pracy serca oraz ograniczenia ruchomości stawów. U części pacjentów glikozaminoglikany gromadzą się także w układzie nerwowym, co prowadzi do postępujących zaburzeń neurologicznych i rozwoju umysłowego.

Elaprase zawiera sulfatazę iduronianu jako substancję czynną – jest to rekombinowany ludzki enzym wytwarzany metodą inżynierii genetycznej w ludzkich liniach komórkowych. Działanie leku polega na zastąpieniu brakującego enzymu, co umożliwia rozkład zgromadzonych glikozaminoglikanów w lizosomach komórkowych. Podanie egzogennego enzymu prowadzi do poprawy funkcjonowania narządów i zmniejszenia objawów choroby, takich jak zwiększone wydalanie GAG z moczem, powiększenie wątroby i śledziony, czy ograniczenie wydolności oddechowej.

Lek jest podawany w postaci infuzji dożylnej raz w tygodniu jako długotrwała terapia zastępcza. Enzymatyczna terapia zastępcza produktem Elaprase ma na celu nie tylko zatrzymanie progresji choroby, ale również poprawę jakości życia pacjentów poprzez zmniejszenie obciążenia narządów wewnętrznych, zwiększenie wytrzymałości fizycznej i poprawę funkcji oddechowej. Wskazaniem do stosowania leku jest potwierdzony niedobór aktywności enzymu sulfatazy-2-iduronianu oraz obecność charakterystycznych objawów klinicznych zespołu Huntera.

Warto podkreślić, że Elaprase został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach ze względu na rzadkość występowania choroby, co oznacza, że pełne dane kliniczne są ograniczone, jednak prowadzony jest ciągły monitoring bezpieczeństwa i skuteczności leczenia. Heterozygotyczne pacjentki (nosicielki mutacji) nie brały udziału w badaniach klinicznych, a lek jest przeznaczony głównie dla pacjentów płci męskiej, u których zespół Huntera manifestuje się klinicznie.

Aktualna ulotka leku Elaprase

Jaki jest skład Elaprase, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Elaprase jest sulfataza iduronianu – oczyszczona postać ludzkiego enzymu lizosomalnego sulfatazy-2-iduronianu, wytwarzana techniką rekombinacji DNA w ciągłej linii komórek ludzkich. Każda fiolka zawiera 6 mg sulfatazy iduronianu w 3 ml roztworu, co oznacza, że stężenie substancji czynnej wynosi 2 mg/ml. Sulfataza iduronianu jest glikoproteiną składającą się z 525 aminokwasów i zawiera 8 miejsc N-glikozylacji z kompleksowymi, hybrydowymi i oligosacharydowymi łańcuchami o wysokiej zawartości mannozy. Ciężar cząsteczkowy sulfatazy iduronianu wynosi około 76 kD.

Substancje pomocnicze zawarte w leku Elaprase to:

• Polisorbat 20 – substancja pomocnicza ułatwiająca rozpuszczanie i stabilizację białka w roztworze
• Sodu chlorek – składnik buforu izotonicznego
• Disodu fosforan siedmiowodny – składnik buforu fosforanowego utrzymujący odpowiednie pH roztworu
• Sodu diwodorofosforan jednowodny – kolejny składnik buforu fosforanowego
• Woda do wstrzykiwań – rozpuszczalnik

Preparat zawiera również 0,482 mmol sodu (równoważnik 11,1 mg) w każdej fiolce, co odpowiada około 0,6% maksymalnej zalecanej przez WHO dobowej dawki sodu dla dorosłych. Informacja ta jest istotna dla pacjentów stosujących dietę niskosodową.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Elaprase?

Dostępne są ograniczone informacje dotyczące przedawkowania leku Elaprase. Zgromadzone dowody sugerują, że przedawkowanie może zwiększać ryzyko wystąpienia reakcji rzekomoanafilaktycznej – ciężkiej reakcji alergicznej, która może zagrażać życiu pacjenta.

W przypadku przedawkowania należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym leczenie. Pacjent powinien pozostać pod ścisłą obserwacją medyczną. Jeśli wystąpią objawy reakcji anafilaktycznej lub rzekomoanafilaktycznej (takie jak trudności w oddychaniu, obrzęk twarzy lub gardła, gwałtowny spadek ciśnienia krwi, sinica), należy niezwłocznie przerwać infuzję i rozpocząć odpowiednie leczenie ratunkowe zgodnie z aktualnymi standardami postępowania w stanach zagrożenia życia.

Ze względu na mechanizm działania leku (enzymatyczna terapia zastępcza) i jego podawanie dożylne pod nadzorem medycznym, ryzyko przedawkowania w praktyce klinicznej jest niewielkie, jednak wymaga zachowania szczególnej czujności, zwłaszcza u pacjentów z ciężkimi reakcjami na lek w wywiadzie.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Elaprase – czy mogę spożywać alkohol?

W dokumentacji medycznej produktu Elaprase nie wymieniono specyficznych interakcji z jedzeniem ani alkoholem. Nie przeprowadzono formalnych badań dotyczących interakcji leku z pożywieniem lub napojami alkoholowymi.

Ze względu na mechanizm działania sulfatazy iduronianu, która po podaniu dożylnym jest wychwytywana przez receptory komórkowe i metabolizowana w lizosomach, nie oczekuje się, aby spożywanie posiłków lub alkoholu wpływało bezpośrednio na skuteczność terapii. Lek nie jest metabolizowany przez układ cytochromu P450 w wątrobie, który jest odpowiedzialny za większość interakcji lekowych związanych z dietą i alkoholem.

Niemniej jednak, ze względu na ogólny stan zdrowia pacjentów z zespołem Huntera oraz możliwe uszkodzenie wątroby i innych narządów w przebiegu choroby, zaleca się umiarkowanie w spożywaniu alkoholu oraz przestrzeganie zaleceń dietetycznych dostosowanych do indywidualnego stanu zdrowia. Przed wprowadzeniem zmian w diecie lub spożywaniem alkoholu podczas leczenia należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym.

Czy można stosować Elaprase w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Brak jest danych lub istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania sulfatazy iduronianu u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego lub pośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję, jednak ze względu na brak wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u ludzi, w celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania produktu Elaprase w okresie ciąży, chyba że potencjalna korzyść dla matki wyraźnie przewyższa możliwe ryzyko dla płodu.

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy sulfataza iduronianu przenika do mleka ludzkiego. Dostępne dane dotyczące zwierząt wykazały przenikanie sulfatazy iduronianu do mleka, co sugeruje możliwość wystąpienia tego zjawiska również u ludzi. Nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków i niemowląt karmionych piersią. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać podawanie leku Elaprase, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Płodność: Nie obserwowano żadnego wpływu sulfatazy iduronianu na płodność samców podczas badań reprodukcji prowadzonych na szczurach. Brak jest szczegółowych danych dotyczących wpływu na płodność u ludzi.

Ze względu na rzadkość występowania zespołu Huntera u kobiet (choroba jest związana z chromosomem X i manifestuje się głównie u mężczyzn), doświadczenie kliniczne dotyczące stosowania leku w ciąży jest bardzo ograniczone. Heterozygotyczne pacjentki nie brały udziału w badaniach klinicznych. Decyzję o zastosowaniu leku w ciąży lub podczas karmienia piersią należy podjąć indywidualnie po konsultacji z lekarzem specjalistą.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)