Cystadane - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Cystadane?

Cystadane zawiera bezwodną betainę i jest przeznaczony do leczenia wspomagającego homocystynurii. Jest to choroba dziedziczna, w której organizm nie może prawidłowo przetwarzać aminokwasu metioniny, co prowadzi do nadmiernego gromadzenia homocysteiny w organizmie. Lek stosuje się w połączeniu z innymi metodami terapeutycznymi, takimi jak witamina B6 (pirydoksyna), witamina B12 (kobalamina), folany oraz specjalna dieta.

Homocystynuria może być spowodowana różnymi defektami enzymatycznymi. Cystadane jest wskazany w leczeniu niedoboru beta-syntazy cystationinowej (CBS), niedoboru reduktazy 5,10-metylenotetrahydrofolanowej (MTHFR) oraz zaburzeń metabolizmu koenzymu kobalaminy (cbl). W każdej z tych postaci choroby dochodzi do nieprawidłowego przekształcania homocysteiny w cysteinę, co skutkuje jej nadmiernym nagromadzeniem.

W prawidłowych warunkach metionina, która występuje w białkach pokarmowych takich jak mięso, ryby, mleko, ser i jajka, jest przekształcana w homocysteinę, a następnie w cysteinę. U pacjentów z homocystynurią ten proces jest zaburzony. Nadmierne stężenie homocysteiny prowadzi do szeregu powikłań, w tym tworzenia zakrzepów w żyłach, osłabienia kości, zaburzeń szkieletu oraz odkładania kryształków w soczewce oka. Nieleczona homocystynuria może prowadzić do przemieszczenia soczewki oka i utrwalonych zmian chorobowych.

Mechanizm działania bezwodnej betainy polega na pełnieniu funkcji dawcy grupy metylowej w reakcji remetylacji homocysteiny do metioniny. Dzięki temu lek zmniejsza stężenie homocysteiny w osoczu o 20-30% wartości sprzed rozpoczęcia leczenia. Siła działania wzrasta wraz z bezwzględnym nasileniem hiperhomocysteinemii, co oznacza, że im wyższe początkowe stężenie homocysteiny, tym bardziej widoczne efekty terapeutyczne.

Leczenie preparatem Cystadane powinien nadzorować lekarz z doświadczeniem w leczeniu chorych na homocystynurię. Terapia ma na celu utrzymanie całkowitego stężenia homocysteiny w osoczu poniżej 15 µM lub jak najbliżej tej wartości. W badaniach obserwacyjnych u 75% pacjentów otrzymujących bezwodną betainę uzyskano poprawę kliniczną pod względem objawów sercowo-naczyniowych i zaburzeń neurorozwojowych, przy czym większość pacjentów otrzymywała również inne preparaty wspomagające.

Początek działania bezwodnej betainy występuje w ciągu kilku dni od rozpoczęcia leczenia, a stan stacjonarny ustala się w ciągu jednego miesiąca. Lek stosuje się długotrwale jako element kompleksowej terapii homocystynurii, która obejmuje także modyfikację diety i suplementację witaminami. Wczesne rozpoznanie choroby i rozpoczęcie leczenia są kluczowe dla zapobiegania nieodwracalnym powikłaniom.

Aktualna ulotka leku Cystadane

Jaki jest skład Cystadane, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest bezwodna betaina. Jeden gram proszku doustnego zawiera 1 g bezwodnej betainy. Preparat nie zawiera substancji pomocniczych – jest to czysty proszek substancji czynnej.

Cystadane ma postać białego, krystalicznego, sypkiego proszku. Lek jest dostępny w butelkach wykonanych z HDPE, zabezpieczonych przed otwarciem przez dzieci. Każda butelka zawiera 180 g proszku. W opakowaniu znajdują się również trzy miarki służące do odmierzania 100 mg, 150 mg lub 1 g bezwodnej betainy.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Cystadane?

W przypadku nieumyślnego zastosowania zbyt dużej dawki leku Cystadane należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Do tej pory nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania podczas stosowania tego leku.

Należy pamiętać, że u pacjentów z niedoborem CBS nadmierne dawki mogą prowadzić do zwiększenia stężenia metioniny we krwi, co z kolei może być związane z obrzmieniem mózgu. Dlatego szczególnie w tej grupie pacjentów ważne jest przestrzeganie zalecanego dawkowania i regularne kontrolowanie parametrów biochemicznych.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Cystadane – czy mogę spożywać alkohol?

Jeżeli pacjent zażywa mieszaninę aminokwasów lub leki takie jak wigabatryna lub analogi GABA (stosowane w leczeniu padaczki), powinien zachować 30-minutową przerwę pomiędzy zażyciem bezwodnej betainy a tymi preparatami. Jest to istotne w celu ograniczenia ryzyka potencjalnych interakcji lekowych, które wynikają z danych pochodzących z badań in vitro.

Proszek Cystadane można rozpuszczać w wodzie, soku, mleku, preparacie żywieniowym lub pokarmie. Nie ma szczególnych ograniczeń dietetycznych związanych z samym lekiem, jednak pacjenci z homocystynurią często wymagają stosowania specjalnej diety ubogometioninowej, którą należy konsultować z lekarzem lub dietetykiem.

W dokumentacji leku nie zawarto konkretnych informacji dotyczących interakcji z alkoholem. Należy jednak pamiętać, że alkohol może wpływać na metabolizm wielu substancji oraz funkcjonowanie wątroby, dlatego spożywanie alkoholu powinno być omówione z lekarzem prowadzącym, szczególnie w kontekście ogólnego stanu zdrowia pacjenta i współistniejących schorzeń.

Czy można stosować Cystadane w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Z danych otrzymanych z ograniczonej liczby zastosowań produktu w okresie ciąży nie wynika szkodliwe działanie bezwodnej betainy na przebieg ciąży lub stan zdrowia płodu/noworodka. Do chwili obecnej brak jest innych istotnych danych epidemiologicznych. Nie wykonywano badań dotyczących reprodukcji u zwierząt.

Podawanie kobietom ciężarnym bezwodnej betainy w skojarzeniu z pirydoksyną, folianami, lekami przeciwzakrzepowymi i leczeniem dietetycznym, z dokładną kontrolą stężenia homocysteiny, może być korzystne dla matki i płodu. Niemniej jednak preparatu Cystadane nie wolno stosować w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy bezwodna betaina przenika do mleka kobiecego. Należy jednak zauważyć, że cholina, metaboliczny prekursor betainy, osiąga znaczne stężenia w mleku kobiecym. Ze względu na brak wystarczających danych należy zachować ostrożność, przepisując leczenie preparatem Cystadane kobietom w okresie karmienia piersią.

Jeżeli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, podejrzewa ciążę lub planuje zajście w ciążę, powinna poinformować o tym lekarza przed zażyciem tego leku. Lekarz zadecyduje, czy można podawać lek podczas ciąży i w okresie karmienia, biorąc pod uwagę potencjalne korzyści dla matki i ryzyka dla dziecka.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)