Luxturna - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Luxturna?

Luxturna to innowacyjny preparat stosowany w terapii genowej, przeznaczony dla pacjentów dorosłych i dzieci, którzy utracili wzrok z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki. Lek znajduje zastosowanie w przypadkach, gdy utrata widzenia została spowodowana przez mutacje w genie RPE65.

Mutacje genu RPE65 prowadzą do zaburzenia wytwarzania przez organizm istotnego białka, które jest niezbędne w procesie widzenia. Brak tego białka skutkuje postępującą utratą wzroku, która może prowadzić do całkowitej ślepoty. Preparat ten stosuje się wyłącznie wtedy, gdy przeprowadzone badania genetyczne potwierdziły, że przyczyną utraty wzroku u pacjenta są właśnie mutacje w genie RPE65.

Mechanizm działania Luxturna polega na dostarczeniu prawidłowej kopii genu RPE65 bezpośrednio do komórek siatkówki – warstwy w tylnej części oka, która odpowiada za wykrywanie światła. Substancja czynna, woretygen neparwowek, jest zmodyfikowanym wirusem, który służy jako nośnik dla prawidłowego genu. Wirus ten został tak opracowany, że nie wywołuje chorób u ludzi, a jedynie przenosi materiał genetyczny. Po podaniu preparatu do siatkówki, komórki otrzymują zdolność do produkcji brakującego białka, co umożliwia przywrócenie lub poprawę funkcji widzenia.

Terapia genowa stosowana w Luxturna jest przeznaczona dla pacjentów z potwierdzoną genetycznie dystrofią siatkówki związaną z mutacjami genu RPE65, niezależnie od wieku, pod warunkiem że zachowano wystarczającą liczbę żywych komórek siatkówki, które mogą odpowiedzieć na leczenie.

Aktualna ulotka leku Luxturna

Jaki jest skład Luxturna, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Woretygen neparwowek – każdy mililitr koncentratu zawiera 5 × 10¹² genomów wektora (vg)
• Pojedyncza dawka rozcieńczonego roztworu zawiera 1,5 × 10¹¹ genomów wektora woretygenu neparwowek w dostępnej objętości 0,3 ml

Substancje pomocnicze w koncentracie:

• Sodu chlorek
• Sodu diwodorofosforan jednowodny (stosowany do ustalenia odpowiedniego pH)
• Disodu wodorofosforan dwuwodny (stosowany do ustalenia odpowiedniego pH)
• Poloksamer 188
• Woda do wstrzykiwań

Substancje w rozpuszczalniku:

• Sodu chlorek
• Sodu diwodorofosforan jednowodny (w celu ustalenia pH)
• Disodu wodorofosforan dwuwodny (w celu ustalenia pH)
• Poloksamer 188
• Woda do wstrzykiwań

Preparat zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, dlatego uznawany jest za produkt wolny od sodu. Lek ten zawiera organizmy modyfikowane genetycznie.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Luxturna?

Ponieważ Luxturna jest podawany przez lekarza w trakcie zabiegu chirurgicznego w ściśle kontrolowanych warunkach, podanie dawki większej niż zalecana jest mało prawdopodobne.

W przypadku gdyby doszło do przedawkowania, lekarz będzie leczył objawy według potrzeb. Należy niezwłocznie poinformować lekarza lub pielęgniarkę o wszelkich problemach ze wzrokiem, które mogą wystąpić po zabiegu. Personel medyczny będzie monitorował stan pacjenta i podejmował odpowiednie działania terapeutyczne w zależności od objawów.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Luxturna – czy mogę spożywać alkohol?

W ulotce leku Luxturna nie zawarto szczególnych zaleceń dotyczących ograniczeń w diecie ani spożywania alkoholu w związku z podaniem tego preparatu.

Ponieważ jednak przed zabiegiem i po nim pacjent przyjmuje leki immunomodulujące (zazwyczaj prednizon lub jego odpowiednik), należy przestrzegać zaleceń dotyczących stosowania tych preparatów. Kortykosteroidy mogą wymagać pewnych modyfikacji w diecie lub ograniczenia spożycia alkoholu.

Zaleca się skonsultowanie z lekarzem prowadzącym wszelkich wątpliwości dotyczących diety i stylu życia w okresie okołooperacyjnym oraz podczas stosowania leczenia immunomodulującego towarzyszącego terapii genowej.

Czy można stosować Luxturna w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Wpływ Luxturna na ciążę i nienarodzone dziecko nie jest znany. Nie przeprowadzono odpowiednich badań oceniających bezpieczeństwo stosowania tego preparatu u kobiet w ciąży. Jako środek ostrożności nie należy stosować Luxturna w okresie ciąży.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna poinformować o tym lekarza lub pielęgniarkę przed rozpoczęciem leczenia. Lekarz pomoże rozważyć potencjalne korzyści i ryzyka związane z zastosowaniem terapii w tej sytuacji.

Karmienie piersią:

Nie badano stosowania Luxturna u kobiet karmiących piersią. Nie wiadomo, czy lek lub jego składniki przenikają do mleka matki.

Jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią, powinna poinformować o tym lekarza prowadzącego. Lekarz pomoże podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy też zrezygnować z leczenia Luxturna, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki.

Płodność:

Nie przeprowadzono badań oceniających wpływ Luxturna na płodność u ludzi. Dostępne dane w tym zakresie są ograniczone.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)