Etranakogen dezaparwoweku

Etranakogen dezaparwoweku – lista leków

🔍 Filtruj leki

Etranakogen dezaparwoweku – opinie pacjentów

Nie ma jeszcze opinii o lekach z tą substancją. Jeśli stosujesz lub stosowałeś któryś z leków z listy powyżej, podziel się opinią na jego stronie – pomożesz innym pacjentom.

Najwyżej oceniane w kategorii: Leki kardiologiczne - serce i układ krwionośny

  1. Oktaseptal – opinie ★★★★☆ 4,0 (5 ocen)
  2. Revolade – opinie ★★★★☆ 4,0 (4 oceny)
  3. Polopiryna S – opinie ★★★★☆ 4,0 (3 oceny)
Zobacz wszystkie opinie o lekach kardiologicznych →

Opinie przedstawiają indywidualne doświadczenia pacjentów i nie zastępują porady lekarza ani farmaceuty.

Etranakogen dezaparwoweku jest produktem terapii genowej, wykazującym ekspresję ludzkiego czynnika krzepnięcia IX. Jest to niereplikujący, rekombinowany wektor oparty na wirusie związanym z adenowirusami serotyp 5 (AAV5), zawierający DNA o zoptymalizowanych kodonach genu ludzkiego czynnika krzepnięcia IX wariantu R338L (FIX-Padwa). Jest wytwarzany w komórkach owadów metodą rekombinacji DNA.

Wskazania
Wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej postaci hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u dorosłych pacjentów, u których nie występowały wcześniej inhibitory czynnika IX.

Mechanizm działania
Produkt został zaprojektowany w celu wprowadzenia do hepatocytów kopii sekwencji DNA kodującej ludzki czynnik IX. Po pojedynczej infuzji dożylnej preferencyjnie dociera do komórek wątroby, gdzie DNA wektora znajduje się w postaci episomalnej. Następnie kieruje długoterminową, specyficzną dla wątroby ekspresję białka czynnika IX-Padwa, co częściowo lub całkowicie łagodzi niedobór aktywności prokoagulacyjnej krążącego czynnika IX.

Dawkowanie
Zalecana dawka to 2 x 1013 gc/kg masy ciała, podawana w postaci pojedynczej infuzji dożylnej. Produkt może być podany tylko raz.

Przeciwwskazania
– Nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocnicze
– Czynne zakażenia (ostre i niekontrolowane przewlekłe)
– Zaawansowane zwłóknienie lub marskość wątroby

Działania niepożądane
Najczęstsze działania niepożądane:
– Ból głowy (31,6% pacjentów)
– Podwyższony poziom ALT (22,8% pacjentów)
– Podwyższony poziom AST (17,5% pacjentów)
– Objawy grypopodobne (14% pacjentów)

Monitorowanie
Wymagane jest ścisłe monitorowanie pacjenta, szczególnie w zakresie:
– Funkcji wątroby
– Aktywności czynnika IX
– Reakcji na infuzję
– Rozwoju inhibitorów

Skuteczność kliniczna
W badaniach klinicznych wykazano:
– Znaczące zmniejszenie rocznego wskaźnika krwawień
– Istotne zmniejszenie zużycia terapii zastępczej czynnikiem IX
– Trwałą ekspresję czynnika IX bez rozwoju inhibitorów

Specjalne środki ostrożności
– Produkt zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie (GMO)
– Wymaga specjalnego postępowania podczas przygotowania i podawania
– Konieczność stosowania antykoncepcji przez 12 miesięcy po podaniu u pacjentów płci męskiej