Strensiq - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Strensiq?

Strensiq zawiera substancję czynną asfotazę alfa i jest przeznaczony do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą. To rzadka, dziedziczna choroba metaboliczna, która objawia się w dzieciństwie i charakteryzuje się nieprawidłowym funkcjonowaniem układu kostnego. Produkt leczniczy jest stosowany w leczeniu objawów kostnych tej choroby.

Hipofosfatazja powstaje w wyniku mutacji genetycznej prowadzącej do niedoboru enzymu zwanego alkaliczną fosfatazą. Enzym ten jest niezbędny dla prawidłowego twardnienia kości i zębów oraz pełni istotne funkcje w różnych procesach metabolicznych organizmu. Gdy jego poziom jest zbyt niski, pacjenci doświadczają problemów ze wzrostem i wytrzymałością kości, co może prowadzić do licznych złamań, bólu kostnego oraz trudności w poruszaniu się.

Asfotaza alfa, będąca substancją czynną leku Strensiq, jest rekombinowanym, ludzkim enzymem wytwarzanym metodami inżynierii genetycznej. Działa jako zamiennik brakującego naturalnego enzymu, wspierając mineralizację kośćca u pacjentów z hipofosfatazją. W badaniach klinicznych wykazano korzyści ze stosowania tego leku w zakresie poprawy mineralizacji kości oraz wzrostu u dzieci.

Oprócz problemów kostnych, hipofosfatazja może powodować trudności z oddychaniem u najmłodszych pacjentów oraz ryzyko napadów drgawkowych zależnych od witaminy B6. Lek Strensiq ma na celu kontrolowanie tych objawów poprzez uzupełnienie deficytu enzymatycznego. Terapia jest szczególnie istotna u pacjentów z hipofosfatazją perinatalną i niemowlęcą, gdzie objawy są najcięższe i mogą być zagrażające życiu.

Ważne jest, że lek został dopuszczony do obrotu w procedurze dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach ze względu na rzadkie występowanie choroby. Strensiq stosuje się w ramach enzymatycznej terapii zastępczej prowadzonej przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z zaburzeniami metabolicznymi lub kostnymi. Leczenie wymaga regularnego monitorowania i dostosowywania dawki do masy ciała pacjenta.

Aktualna ulotka leku Strensiq

Jaki jest skład Strensiq, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna: asfotaza alfa – ludzka, rekombinowana, tkankowo niespecyficzna alkaliczna fosfataza wytwarzana w hodowli linii komórkowej CHO (Chinese Hamster Ovary) z wykorzystaniem technik inżynierii genetycznej.

Lek dostępny jest w dwóch stężeniach:

• Strensiq 40 mg/ml – każdy ml roztworu zawiera 40 mg asfotazy alfa. Dostępne fiolki: 0,3 ml (12 mg), 0,45 ml (18 mg), 0,7 ml (28 mg), 1,0 ml (40 mg)
• Strensiq 100 mg/ml – każdy ml roztworu zawiera 100 mg asfotazy alfa. Dostępna fiolka: 0,8 ml (80 mg)

Substancje pomocnicze: sodu chlorek, sodu wodorofosforan siedmiowodny, sodu diwodorofosforan jednowodny, woda do wstrzykiwań. Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, co oznacza, że jest uznawany za „wolny od sodu".

Produkt ma postać przezroczystego, lekko opalizującego lub opalizującego, bezbarwnego do żółtawego roztworu o pH 7,4. Może zawierać nieliczne drobne półprzezroczyste lub białe cząstki, co jest zjawiskiem normalnym.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Strensiq?

Doświadczenie dotyczące przedawkowania asfotazy alfa jest ograniczone. Maksymalna dawka stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 28 mg/kg/tydzień. W badaniach klinicznych nie zaobserwowano toksyczności zależnej od dawki ani zmian profilu bezpieczeństwa. Nie określono poziomu powodującego przedawkowanie.

Jeżeli pacjent podejrzewa, że przypadkowo podana została wyższa dawka leku niż zalecana, powinien skontaktować się z lekarzem w celu uzyskania porady. Postępowanie w przypadku działań niepożądanych jest takie samo jak przy prawidłowym dawkowaniu. Nie są wymagane specjalne procedury antidotum.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Strensiq – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji asfotazy alfa z pokarmami lub alkoholem. W oparciu o strukturę substancji czynnej i jej farmakokinetykę istnieje niewielka szansa, że asfotaza alfa będzie miała wpływ na metabolizm spożywanych substancji.

Warto jednak pamiętać, że u pacjentów przyjmujących lek Strensiq może być konieczne dodatkowe podawanie wapnia i witaminy D, co powinno być ustalone przez lekarza prowadzącego. Należy przestrzegać zaleceń dotyczących suplementacji, gdyż w badaniach zgłaszano wzrost stężenia parathormonu i małe stężenie wapnia we krwi, szczególnie podczas pierwszych 12 tygodni leczenia.

Podczas leczenia lekiem Strensiq może wystąpić nieproporcjonalnie duży przyrost masy ciała. Lekarz może zalecić kontrolę diety i udzielić porad żywieniowych w razie potrzeby.

Czy można stosować Strensiq w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Brak wystarczających danych dotyczących stosowania asfotazy alfa u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały, że po wielokrotnym podaniu podskórnym myszom w okresie ciąży stężenia asfotazy alfa były mierzalne u płodów, co sugeruje istnienie transportu przezłożyskowego.

Asfotaza alfa nie jest zalecana do stosowania w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących skutecznej metody antykoncepcji. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Karmienie piersią: Brak wystarczających danych dotyczących przenikania asfotazy alfa do mleka ludzkiego. Nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków i dzieci. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie asfotazy alfa, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Płodność: Przeprowadzone badania przedkliniczne dotyczące płodności nie wykazały wpływu na płodność ani na rozwój embrionalny ani płodowy.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)