Itvisma - ulotka dla pacjenta

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Itvisma?

Itvisma to produkt leczniczy należący do grupy tak zwanych terapii genowych, którego substancją czynną jest onasemnogen abeparwowek. Preparat występuje w postaci roztworu do wstrzykiwań o mocy 1,2 × 10¹⁴ genomów wektora (vg) i jest przeznaczony do podania dooponowego (czyli do przestrzeni otaczającej rdzeń kręgowy), wykonywanego w warunkach szpitalnych przez wykwalifikowany personel medyczny. Jest to lek podawany jednorazowo – pacjent otrzymuje go tylko jeden raz w życiu.

Podstawowym wskazaniem do zastosowania preparatu Itvisma jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q – rzadkiej, ciężkiej i uwarunkowanej genetycznie choroby nerwowo-mięśniowej. Lek stosuje się u pacjentów, u których stwierdzono dziedziczne mutacje (zmiany) w genie SMN1. Zgodnie z zarejestrowanym wskazaniem, terapia przeznaczona jest dla:

• dzieci w wieku od 2 lat,
• młodzieży,
• osób dorosłych.

Aby zrozumieć, na czym polega działanie preparatu Itvisma, warto przyjrzeć się mechanizmowi powstawania samej choroby. Rdzeniowy zanik mięśni rozwija się wówczas, gdy w organizmie brakuje genu SMN1 lub gdy występuje jego nieprawidłowa wersja. Gen ten odpowiada za wytwarzanie niezbędnego białka określanego jako białko warunkujące przeżycie neuronów ruchowych (SMN – ang. survival motor neuron). Niedobór białka SMN prowadzi do obumierania neuronów ruchowych, czyli komórek nerwowych kontrolujących pracę mięśni. Konsekwencją tego procesu jest postępujące osłabienie mięśni, ich zanik, a ostatecznie utrata zdolności wykonywania ruchów.

Substancja czynna preparatu Itvisma, czyli onasemnogen abeparwowek, działa w sposób przyczynowy – dostarcza do komórek organizmu w pełni funkcjonującą kopię genu SMN. Dzięki temu organizm zyskuje możliwość wytwarzania wystarczającej ilości białka SMN, co ma na celu przeżycie i zachowanie neuronów ruchowych. Zasada działania wszystkich produktów terapii genowej polega właśnie na dostarczeniu do organizmu genu, który ma skorygować wadę genetyczną leżącą u podłoża choroby.

Nośnikiem materiału genetycznego jest w tym przypadku zmodyfikowany wirus (wektor wirusowy), który nie wywołuje choroby u ludzi. Jego rolą jest wyłącznie transport prawidłowej kopii genu do komórek, które go potrzebują. Z uwagi na to, że lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie (GMO), jego przygotowanie, podanie oraz usuwanie pozostałości podlegają szczególnym procedurom biologicznym obowiązującym w placówkach ochrony zdrowia.

Charakterystyczną cechą omawianej terapii jest jej jednorazowy charakter. W odróżnieniu od leków przyjmowanych przewlekle – codziennie lub w regularnych odstępach czasu – Itvisma podaje się tylko raz, w pojedynczym wstrzyknięciu dooponowym wykonywanym metodą punkcji lędźwiowej. Zabieg przeprowadza się w szpitalu, pod nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni oraz w wykonywaniu nakłuć lędźwiowych.

Terapii towarzyszy obowiązkowe leczenie kortykosteroidem (na przykład prednizolonem), które rozpoczyna się jeszcze przed podaniem leku i kontynuuje przez kolejne tygodnie. Ma to na celu ograniczenie ryzyka związanego z możliwym zwiększeniem aktywności enzymów wątrobowych, obserwowanym po zastosowaniu terapii genowej. Szczegóły dotyczące schematu podania omówiono w dalszej części opisu.

Przed rozpoczęciem leczenia lekarz przeprowadza szereg badań kwalifikacyjnych. Obejmują one między innymi:

• badanie obecności przeciwciał – pomaga zdecydować, czy terapia jest odpowiednia dla danego pacjenta,
• badanie krwi oceniające czynność wątroby,
• badanie morfologiczne krwi, w tym oznaczenie liczby krwinek czerwonych i płytek krwi,
• oznaczenie stężenia kreatyniny, będącej wskaźnikiem funkcjonowania nerek,
• ocenę pod kątem obecności zakażenia – w razie infekcji lekarz może opóźnić podanie leku do czasu jej ustąpienia.

Po podaniu leku pacjent pozostaje pod ścisłą kontrolą lekarską. Regularne badania krwi wykonywane są przez okres co najmniej 3 miesięcy po leczeniu – częściej w pierwszych tygodniach oraz w trakcie stosowania kortykosteroidu, a następnie rzadziej, jeśli wyniki badań wątroby są zadowalające. Monitorowana jest również liczba płytek krwi oraz ciśnienie tętnicze.

Preparat Itvisma jest produktem leczniczym podlegającym dodatkowemu monitorowaniu, co umożliwia szybkie zidentyfikowanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa jego stosowania. Z tego względu szczególne znaczenie ma zgłaszanie wszelkich zaobserwowanych działań niepożądanych. Warto również pamiętać, że w treści ulotki – z uwagi na to, że znaczną część leczonych stanowią dzieci – słowo „pacjent” w przekazie kierowanym do opiekunów odnosi się do dziecka.

Osobną, istotną konsekwencją zastosowania terapii genowej jest trwałe wykluczenie z grona dawców. Po leczeniu preparatem Itvisma pacjent nie może być dawcą krwi, narządów, tkanek ani komórek.

Aktualna ulotka leku Itvisma

Ulotka Itvisma – najważniejsze informacje dla pacjenta

Poniżej znajdziesz najważniejsze informacje z ulotki leku Itvisma: skład, zasady bezpiecznego stosowania i ostrzeżenia, a także odnośniki do szczegółowego dawkowania, skutków ubocznych i interakcji. Pełną ulotkę dla pacjenta w formacie PDF pobierzesz powyżej.

Jaki jest skład Itvisma, jakie substancje zawiera?

Preparat Itvisma dostępny jest w jednej postaci farmaceutycznej – jako roztwór do wstrzykiwań przeznaczony do podania dooponowego, w jednej mocy.

Substancja czynna:

• onasemnogen abeparwowek – każda fiolka zawiera 1,2 × 10¹⁴ genomów wektora onasemnogenu abeparwowek w 3 ml roztworu.

Pozostałe składniki (substancje pomocnicze):

• trometamina,
• magnezu chlorek,
• sodu chlorek,
• poloksamer 188,
• kwas chlorowodorowy (do wyrównania pH),
• woda do wstrzykiwań.

Pod względem wyglądu jest to przejrzysty do lekko nieprzezroczystego, bezbarwny do lekko białego roztwór. Lek dostarczany jest w pudełku kartonowym zawierającym jedną fiolkę o nominalnej objętości 3 ml. Każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.

Informacja istotna dla osób stosujących dietę z ograniczeniem sodu: preparat zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę 3 ml, co oznacza, że lek uznaje się za „wolny od sodu”.

Szczegółowe dawkowanie leku Itvisma – dawki dla dorosłych i dzieci, sposób podawania oraz postępowanie przy pominięciu dawki – opisujemy w osobnej sekcji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Itvisma?

Ryzyko przedawkowania preparatu Itvisma przez samego pacjenta lub jego opiekuna jest praktycznie wykluczone. Wynika to ze specyfiki tej terapii:

• lek podawany jest wyłącznie w szpitalu przez fachowy personel medyczny,
• terapia ma charakter jednorazowy – pacjent otrzymuje tylko jedną dawkę,
• fiolka zawiera ściśle określoną, pojedynczą dawkę, a przed podaniem personel medyczny potwierdza, że objętość dawki w strzykawce wynosi 3 ml,
• każda fiolka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku.

W praktyce kwestia nieprawidłowego dawkowania może dotyczyć raczej towarzyszącego leczenia kortykosteroidem, przyjmowanego doustnie w warunkach domowych. W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki kortykosteroidu, pominięcia dawki albo wystąpienia wymiotów przed lub po jej przyjęciu, należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym. Nie należy samodzielnie modyfikować dawki ani nagle przerywać stosowania kortykosteroidu – jego dawka jest zmniejszana stopniowo, według zaleceń lekarza.

Osobną kwestią jest przypadkowe narażenie na kontakt z lekiem, dotyczące przede wszystkim personelu medycznego. W razie zetknięcia produktu ze skórą należy dokładnie myć ten obszar mydłem i wodą przez co najmniej 15 minut, natomiast w przypadku kontaktu z oczami należy je dokładnie płukać wodą przez co najmniej 15 minut.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Itvisma – czy mogę spożywać alkohol?

W ulotce dołączonej do opakowania preparatu Itvisma nie wskazano szczególnych ograniczeń dietetycznych ani zaleceń dotyczących przyjmowania leku z posiłkiem lub bez posiłku. Wynika to z drogi podania – lek podaje się dooponowo, jednorazowo, w warunkach szpitalnych, a nie doustnie.

W ulotce nie zamieszczono również informacji o interakcji z alkoholem. Należy jednak pamiętać, że terapia dotyczy w znacznej części dzieci od 2. roku życia, u których spożywanie alkoholu nie wchodzi w rachubę. W przypadku pacjentów dorosłych wszelkie pytania dotyczące spożywania alkoholu – zwłaszcza w okresie przyjmowania kortykosteroidu oraz w czasie monitorowania czynności wątroby – należy skonsultować z lekarzem prowadzącym.

W okresie okołoterapeutycznym istotne znaczenie mają natomiast zasady zapobiegania zakażeniom. Infekcja (na przykład przeziębienie, grypa lub zapalenie oskrzeli) przed leczeniem lub po nim może prowadzić do poważniejszych powikłań. Opiekunowie i osoby pozostające w bliskim kontakcie z pacjentem powinni przestrzegać następujących zasad:

• dbanie o higienę rąk,
• zasłanianie ust podczas kaszlu lub kichania,
• ograniczanie potencjalnych kontaktów z osobami mogącymi przenosić zakażenie.

Należy zwracać uwagę na objawy zakażenia, takie jak kaszel, świszczący oddech, kichanie, katar, ból gardła lub gorączka, i niezwłocznie informować o nich lekarza – zarówno przed, jak i po leczeniu.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn: nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn, jeśli u pacjenta wystąpią zawroty głowy. W takiej sytuacji trzeba najpierw porozmawiać z lekarzem.

Oddawanie krwi, narządów, tkanek i komórek: po leczeniu preparatem Itvisma pacjent nie będzie mógł być dawcą krwi, narządów, tkanek ani komórek, ponieważ jest to terapia genowa.

Czy można stosować Itvisma w okresie ciąży i karmienia piersią?

Nie ma dostępnych informacji dotyczących stosowania preparatu Itvisma u kobiet w ciąży ani u kobiet karmiących piersią.

Z tego powodu pacjentka, która:

• jest w ciąży,
• karmi piersią,
• przypuszcza, że może być w ciąży,
• planuje mieć dziecko,

powinna zwrócić się o poradę do lekarza prowadzącego przed otrzymaniem leczenia. Decyzję o ewentualnym zastosowaniu terapii w takiej sytuacji podejmuje wyłącznie lekarz, po indywidualnej ocenie sytuacji klinicznej.

Jak każdy lek, Itvisma może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Pełną listę z podziałem na częstość występowania znajdziesz w sekcji skutki uboczne leku Itvisma.

Informacje o łączeniu z innymi lekami, suplementami znajdziesz w sekcji interakcje leku Itvisma.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)