Skutki uboczne Waskyra

W badaniach klinicznych nad lekiem Waskyra sam preparat nie był uznawany za bezpośrednią przyczynę działań niepożądanych. Jednak procedury i leki konieczne do przeprowadzenia terapii (leki mobilizujące, kondycjonujące, rytuksymab), a także sama ciężka choroba pacjenta, mogą powodować działania niepożądane. Poniżej opisano działania niepożądane wymagające natychmiastowej interwencji medycznej oraz te, które mogą wystąpić w związku z całą procedurą leczenia.

Ciężkie działania niepożądane wymagające natychmiastowego wezwania pomocy medycznej:

• Poważne zakażenia, sepsa, aspergiloza, zachłystowe zapalenie płuc — objawy: gorączka (≥38°C), dreszcze, kaszel, duszność, szybkie bicie serca, splątanie, bardzo złe samopoczucie
• Mikroangiopatia zakrzepowa (skrzepy krwi w małych naczyniach krwionośnych) — objawy: nietypowe zasinienie lub krwawienie, bladość skóry, skrajne zmęczenie, splątanie, zmniejszone oddawanie moczu, obrzęk nóg lub kostek
• Choroba wenookluzyjna wątroby (ciężka niewydolność wątroby po lekach kondycjonujących) — objawy: ból i obrzęk brzucha, nagły przyrost masy ciała, żółtaczka (zażółcenie skóry lub białkówek oczu), ciemny mocz
• Krwawienie z górnego odcinka przewodu pokarmowego — objawy: wymioty krwią lub treścią przypominającą fusy z kawy, czarne smoliste stolce, zasłabnięcie, zawroty głowy
• Ciężka reakcja nadwrażliwości (wstrząs anafilaktyczny) — objawy: wysypka, pokrzywka, świąd, uderzenia gorąca, obrzęk warg, twarzy, języka lub gardła, świszczący oddech, trudności w oddychaniu, zawroty głowy, omdlenie
• Reakcja poprzetoczeniowa — objawy: gorączka lub dreszcze podczas/po przetoczeniu krwi, duszność, ból klatki piersiowej lub pleców, ciemny mocz

Bardzo częste działania niepożądane (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów):

• Zapalenie jamy ustnej — bolesność lub owrzodzenia błony śluzowej jamy ustnej

Częste działania niepożądane (mogą dotyczyć maksymalnie 1 na 10 pacjentów):

• Grypa
• Zakażenia układu moczowego
• Neutropenia — obniżona liczba neutrofilnych krwinek białych, zwiększająca podatność na zakażenia
• Niedokrwistość — obniżona liczba czerwonych krwinek
• Ból w jamie brzusznej
• Biegunka krwotoczna (krwista biegunka)
• Wymioty
• Pokrzywka
• Wstrząs
• Opuchlizna wargi
• Owrzodzenia aftowe jamy ustnej
• Rumień — zaczerwienienie skóry
• Gorączka
• Zapalenie błony śluzowej (zapalenie błony wyściełającej jamę ustną, nos i gardło lub jelita)
• Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w badaniach krwi

Ponadto istnieje długoterminowe, teoretyczne ryzyko związane z samą terapią genową: wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych może w rzadkich przypadkach zwiększać ryzyko nowotworów krwi, takich jak białaczka lub chłoniak. Jak dotąd zjawisko to nie zostało zaobserwowane w badaniach klinicznych, jednak z uwagi na mechanizm działania leku nie można go wykluczyć. Po zakończeniu leczenia pacjent będzie długoterminowo monitorowany pod kątem ewentualnych objawów nowotworowych.

Składniki leku Waskyra mogą być przez pewien czas wydalane z organizmu z krwią, nasieniem, mlekiem lub kałem. Po leczeniu nie można oddawać krwi, osocza, narządów, tkanek ani komórek. Preparat zawierający fragmenty wirusa może powodować fałszywie dodatni wynik testu na obecność HIV — w razie potrzeby można zastosować bardziej swoiste metody diagnostyczne.