Kaftrio to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy, zawierający iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, z mutacją F508del genu CFTR. Kaftrio poprawia funkcjonowanie białka CFTR, co ułatwia oddychanie, zmniejsza częstość infekcji i może pomóc w przybieraniu na wadze. Lek przyjmuje się w połączeniu z iwakaftorem dla maksymalnej skuteczności.
Kalydeco to lek, który nasila działanie białka CFTR na powierzchni komórki i zwiększa światło kanału CFTR, co skutkiem jest zwiększony transport jonów chlorkowych. Jest on wskazany do stosowania u dorosłych, młodzieży i dzieci z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych oraz o masie ciała nie mniejszej niż 25 kg, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Kalydeco jest wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania.
Orkambi to lek na receptę, stosowany w długotrwałym leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których stwierdzono występowanie specyficznej zmiany (nazywanej mutacją F508del) w genie kodującym białko nazywane błonowym regulatorem przewodnictwa (CFTR). Lek zawiera dwie substancje czynne, lumakaftor oraz iwakaftor, które działają wspólnie w celu poprawy działania nieprawidłowego białka CFTR. Lumakaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, natomiast iwakaftor sprawia, że nieprawidłowe białko funkcjonuje w sposób bardziej zbliżony do prawidłowego.
Symkevi to lek na receptę, który jest stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Jest to terapia skojarzona zawierająca dwa składniki aktywne: tezakaftor i iwakaftor. Lek ten jest przeznaczony dla pacjentów, którzy mają co najmniej jeden allel genu CFTR z mutacją F508del. Symkevi pomaga poprawić funkcję białka CFTR, co prowadzi do zwiększenia przepływu soli i wody przez komórki nabłonka, co z kolei pomaga nawilżyć i rozrzedzić śluz w organach pacjenta.
Iwakaftor – lek stosowany w chorobach układu oddechowego. Dokładny mechanizm działania iwakaftoru nie jest znany. Lek poprawia natężoną objętość wydechową i klirens śluzowo-rzęskowy. Wskazaniem do stosowania iwakaftoru jest leczenie mukowiscydozy u dorosłych, młodzieży i dzieci, zarówno w monoterapii jak i terapi skojrzaonej z innymi lekami, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549 lub R117H genu CFTR.
Iwakaftor dostępny jest w postaci tabletek powlekanych. Występuje również w lekach złożonych w połączeniu z lumakaftorem.
Możliwe działania niepożądane (najczęstsze): zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie jamy nosowo-gardłowej, zapalenie błony śluzowej nosa, grypa, hipoglikemia, ból głowy, zawroty głowy, ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu, szumy w uszach, przekrwienie błony bębenkowej, zaburzenia czynności układu przedsionkowego, niedrożność przewodu słuchowego, ból jamy ustnej i gardła, niedrożność nosa, zaburzenia oddychania, wodnisty katar, niedrożność zatok, zaczerwienienie gardła, ból brzucha, biegunka, wzdęcia, nudności, zwiększenie aktywności aminotransferaz, wysypka, trądzik, świąd, guzy w piersi, bakterie w plwocinie.
Opracowanie: Aleksandra Rutkowska – technik farmaceutyczny – nr dyplomu T/50033363/10
