Dawkowanie Cystagon - jak stosować?

Leczenie preparatem Cystagon powinno być rozpoczynane pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy. Dawkowanie jest zależne od wieku i masy ciała pacjenta, a celem terapii jest utrzymanie stężenia cystyny w leukocytach poniżej 1 nmol hemicystyny na miligram białka.

U dzieci w wieku do 12 lat dawka preparatu powinna być ustalana w oparciu o pole powierzchni ciała. Zalecana dawka wynosi 1,30 g/m² na dobę (w przeliczeniu na wolną zasadę cysteaminy), podawana w dawkach podzielonych cztery razy na dobę. Maksymalna dawka stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 1,95 g/m² na dobę i nie zaleca się stosowania dawek większych.

U pacjentów w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała większej niż 50 kg zalecana dawka preparatu Cystagon wynosi 2 g na dobę w dawkach podzielonych, podawanych cztery razy na dobę.

Dawka początkowa powinna stanowić od 1/4 do 1/6 spodziewanej dawki podtrzymującej i powinna być stopniowo zwiększana przez okres 4-6 tygodni, w celu uniknięcia nietolerancji preparatu. Dawkę należy zwiększać w przypadku dostatecznej tolerancji na preparat i gdy stężenie cystyny w leukocytach utrzymuje się powyżej 1 nmol hemicystyny na miligram białka.

Preparat należy przyjmować cztery razy na dobę, co 6 godzin, najlepiej bezpośrednio po jedzeniu lub w czasie posiłku, co zwiększa przyswajalność cysteaminy. Stężenie cystyny w leukocytach należy oznaczać po 5-6 godzinach po podaniu dawki. Na początku leczenia kontrole powinny być przeprowadzane często (np. co miesiąc), a po ustaleniu stałej dawki – co 3-4 miesiące.

U dzieci w wieku około 6 lat i młodszych, u których istnieje ryzyko zachłyśnięcia, należy otworzyć twardą kapsułkę i wysypać jej zawartość na pokarm. Doświadczenie wykazało, że produkty spożywcze takie jak mleko, ziemniaki oraz inne produkty zawierające skrobię są odpowiednie do mieszania z proszkiem z kapsułki. Należy unikać kwaśnych napojów, takich jak sok pomarańczowy, ponieważ proszek nie miesza się dobrze z takimi płynami i może ulegać wytrąceniu.

U pacjentów poddawanych dializie i pacjentów po przeszczepie nerki zalecane jest ścisłe monitorowanie stężenia cystyny w leukocytach, ponieważ w pewnych przypadkach niektóre postacie cysteaminy nie są dobrze tolerowane przez takich pacjentów. U pacjentów z niewydolnością wątroby zazwyczaj nie jest wymagane dostosowanie dawkowania, należy jednak kontrolować stężenie cystyny w leukocytach.