Skutki uboczne Cystagon

Należy oczekiwać, że u około 35% pacjentów wystąpią działania niepożądane. W większości dotyczą one układu pokarmowego i nerwowego. W przypadku wystąpienia takich działań na początku leczenia cysteaminą, tymczasowe zaprzestanie podawania preparatu, a następnie stopniowe ponowne wprowadzenie leczenia może przyczynić się do poprawienia tolerancji preparatu.

Bardzo często (u co najmniej 1 na 10 pacjentów) występują:

• wymioty, nudności, biegunka
• utrata apetytu (anoreksja)
• letarg, gorączka

Często (u co najmniej 1 na 100 pacjentów) obserwuje się:

• ból brzucha, cuchnący oddech, niestrawność
• zapalenie błony śluzowej żołądka i jelit
• nieprzyjemny zapach skóry, wysypka
• osłabienie
• ból głowy, encefalopatia
• nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby

Niezbyt często (u co najmniej 1 na 1000 pacjentów) mogą wystąpić:

• senność, drgawki
• nerwowość, omamy
• leukopenia (zmniejszenie liczby białych krwinek)
• owrzodzenie trawienne
• zespół nerczycowy
• zmiany barwy włosów, rozstępy skórne, kruchość skóry (guzopodobne mięczakowate zmiany skórne w okolicy łokci)
• nadmierny wyprost w stawach, bóle nóg, koślawość kolan, osteopenia, złamanie kompresyjne, skrzywienie boczne kręgosłupa
• reakcje anafilaktyczne

Opisywano objawy na łokciach przypominające zespół Ehlersa i Danlosa, a także zaburzenia naczyniowe u dzieci długotrwale leczonych dużymi dawkami różnych preparatów cysteaminy, zwykle większymi od dawki maksymalnej 1,95 g/m² na dobę. W niektórych przypadkach tym zmianom skórnym towarzyszyła proliferacja naczyniowa, rozstępy skórne oraz zmiany kostne widoczne w badaniu radiologicznym. Jeden pacjent zmarł w następstwie znacznych zmian naczyniowych i ostrego niedokrwienia mózgu. U niektórych pacjentów zmiany skórne w okolicy łokci ustępują po zmniejszeniu dawki preparatu.

Stwierdzano występowanie zespołu nerczycowego w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia, ze stopniową poprawą stanu po zaprzestaniu leczenia. W niektórych przypadkach w badaniach histologicznych stwierdzano błoniaste kłębuszkowe zapalenie nerek w przeszczepie allogenicznym nerki i zapalenie śródmiąższowe nerek, związane z nadwrażliwością na preparat.