Strimvelis

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Strimvelis?

Strimvelis to produkt do terapii genowej przeznaczony do leczenia dzieci z ciężkim złożonym niedoborem odporności wynikającym z niedoboru deaminazy adenozynowej, określanym skrótem ADA-SCID. Jest to rzadkie schorzenie genetyczne, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu ADA, co prowadzi do poważnego osłabienia układu odpornościowego. Lek stosuje się u pacjentów, dla których nie jest dostępny odpowiedni dawca komórek macierzystych dopasowany pod względem antygenu ludzkich leukocytów (HLA).

ADA-SCID jest spowodowany wadliwym genem obecnym w komórkach krwi układu odpornościowego. Z tego powodu komórki nie wytwarzają wystarczającej ilości deaminazy adenozynowej, a układ odpornościowy nie funkcjonuje prawidłowo i nie może bronić organizmu przed zakażeniami. Nieleczone dzieci z tym schorzeniem są narażone na ciężkie, nawracające infekcje oraz inne poważne powikłania zdrowotne.

Mechanizm działania Strimvelis opiera się na technologii terapii genowej. Podczas wytwarzania leku komórki macierzyste ze szpiku kostnego pacjenta są modyfikowane w laboratorium w celu wprowadzenia do nich genu wytwarzającego ADA. Gdy te zmodyfikowane komórki macierzyste zostają wprowadzone z powrotem do organizmu dziecka, mogą dzielić się i wytwarzać różne rodzaje komórek krwi, w tym prawidłowo funkcjonujące komórki układu odpornościowego zawierające enzym ADA.

Po infuzji komórki CD34+ ulegają wszczepieniu do szpiku kostnego, gdzie powodują repopulację układu krwiotwórczego komórkami wytwarzającymi enzym ADA w stężeniach aktywnych farmakologicznie. Po udanym wszczepieniu oczekuje się, że działanie produktu będzie utrzymywało się przez całe życie pacjenta. Jest to leczenie jednorazowe, które ma na celu trwałą korekcję defektu genetycznego.

Strimvelis jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta z jego własnych komórek, co oznacza że jest to terapia autologiczna. Lek musi być podawany w wyspecjalizowanym ośrodku transplantologicznym przez lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu i prowadzeniu terapii pacjentów z ADA-SCID oraz w stosowaniu produktów do terapii genowej. Przed zastosowaniem leczenia wymagane jest pobranie wystarczającej liczby komórek macierzystych oraz utworzenie rezerwowego zasobu komórek na wypadek niepowodzenia.

Aktualna ulotka leku Strimvelis

Jaki jest skład Strimvelis, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Strimvelis jest autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34+, zawierająca komórki CD34+ transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym sekwencję cDNA ludzkiej deaminazy adenozynowej (ADA). Stężenie wynosi 1-10 × 10⁶ komórek CD34+ na ml.

Są to komórki macierzyste pobrane od samego pacjenta, które następnie zostały zmodyfikowane genetycznie w laboratorium. Wektor retrowirusowy służy do wprowadzenia prawidłowego genu ADA do komórek pacjenta. Pozostałym składnikiem preparatu jest chlorek sodu. Produkt zawiera 0,15 mmol sodu na ml, co odpowiada 42-137 mg sodu na dawkę (2-7% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu u dorosłych).

Strimvelis jest dostarczany jako mętna lub przezroczysta, bezbarwna lub różowa zawiesina komórek do infuzji. Produkt jest pakowany do jednego albo większej liczby worków infuzyjnych o pojemności 50 ml, wykonanych z kopolimeru etylenu z octanem winylu (EVA), z wkłutym łącznikiem typu luer zamkniętym zakrętką typu luer lock. Worki są transportowane w zamkniętym pojemniku zewnętrznym wielokrotnego użytku.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Strimvelis?

Brak danych z badań klinicznych dotyczących przedawkowania produktu Strimvelis. Ze względu na charakter terapii - jest to leczenie jednorazowe podawane w warunkach szpitalnych przez wykwalifikowany personel medyczny - ryzyko przedawkowania jest minimalne.

Produkt jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta, a dawka jest dokładnie obliczana na podstawie masy ciała dziecka oraz liczby dostępnych zmodyfikowanych komórek CD34+. Podanie infuzji odbywa się pod ścisłym nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z ADA-SCID oraz w stosowaniu produktów do terapii genowej, w wyspecjalizowanym ośrodku transplantologicznym.

W razie jakichkolwiek wątpliwości lub pytań dotyczących leczenia należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującymi się dzieckiem.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Strimvelis – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono badań nad interakcjami Strimvelis z żywnością czy alkoholem. Ze względu na to, że lek jest przeznaczony do stosowania u dzieci z ciężkim niedoborem odporności, kwestia spożywania alkoholu nie ma zastosowania w tej grupie pacjentów.

Nie oczekuje się, aby produkt Strimvelis wykazywał interakcje z rodziną enzymów cytochromu P-450 lub z białkami transportującymi leki. Oznacza to, że nie przewiduje się wpływu leku na metabolizm substancji odżywczych czy innych związków przyjmowanych doustnie.

Po zastosowaniu leczenia, w okresie odbudowy układu odpornościowego, szczególną uwagę należy zwrócić na dietę dziecka zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego. Pacjenci z ADA-SCID mogą wymagać specjalnych zaleceń żywieniowych zarówno przed, jak i po terapii genowej. Wszelkie pytania dotyczące diety i żywienia należy konsultować z zespołem medycznym opiekującym się dzieckiem.

Czy można stosować Strimvelis w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ze względu na to, że Strimvelis nie jest przeznaczony do stosowania u osób dorosłych, nie są dostępne dane dotyczące stosowania produktu leczniczego podczas ciąży i karmienia piersią u ludzi, ani dane dotyczące rozmnażania u zwierząt.

Lek jest stosowany wyłącznie u dzieci z ciężkim złożonym niedoborem odporności wynikającym z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID), głównie w wieku od 6 miesięcy do około 6-7 lat. W związku z tym informacje dotyczące ciąży i laktacji nie mają bezpośredniego zastosowania dla populacji docelowej tego produktu.

Kwestie dotyczące płodności: W sprawach dotyczących potencjalnego wpływu na przyszłą płodność należy odnieść się do informacji o produkcie leczniczego stosowanego w ramach leczenia kondycjonującego (busulfan). Lekarz prowadzący powinien poinformować rodziców lub opiekunów pacjenta o możliwościach kriokonserwacji spermatogenicznych komórek macierzystych albo tkanki jajnikowej, jeśli jest to odpowiednie ze względu na wiek dziecka.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)