Translarna - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Translarna?

Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren, przeznaczony do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a warunkowanej przez określony typ mutacji genetycznej. Choroba ta prowadzi do postępującego osłabienia mięśni w wyniku zaburzeń w produkcji białka zwanego dystrofiną, niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania tkanki mięśniowej.

Lek jest stosowany wyłącznie u pacjentów, u których potwierdzono obecność mutacji nonsensownej w genie dystrofiny. Ten specyficzny typ mutacji genetycznej powoduje zbyt wczesne zakończenie procesu budowy białka dystrofiny, co skutkuje jego nieprawidłową strukturą lub całkowitym brakiem. Przed rozpoczęciem terapii konieczne jest przeprowadzenie badań genetycznych w celu potwierdzenia, że przyczyną choroby jest właśnie ten typ mutacji, ponieważ tylko wówczas leczenie produktem Translarna może przynieść korzyści.

Wskazaniem do stosowania leku jest leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów chodzących w wieku od 2 lat. Oznacza to, że lek przeznaczony jest dla pacjentów, którzy zachowali zdolność samodzielnego poruszania się. Mechanizm działania atalurenu polega na umożliwieniu rybosomom komórkowym pełnej translacji informacji genetycznej zawartej w mRNA, mimo obecności przedwczesnego kodonu stop. Dzięki temu możliwe staje się wytwarzanie dystrofiny o pełnej długości, co pomaga w utrzymaniu prawidłowej struktury i funkcji włókien mięśniowych.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to poważne schorzenie genetyczne dotyczące głównie chłopców, charakteryzujące się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni. Bez odpowiedniego leczenia choroba prowadzi do utraty zdolności chodzenia, zazwyczaj w drugiej dekadzie życia, a następnie do problemów z oddychaniem i funkcjonowaniem serca. Wprowadzenie terapii umożliwiającej produkcję funkcjonalnej dystrofiny może spowolnić postęp choroby i przedłużyć okres zachowania mobilności.

Lek Translarna stanowi opcję terapeutyczną dla ściśle określonej grupy pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Nie jest przeznaczony do stosowania u wszystkich chorych na tę dystrofię, a jego użycie wymaga wcześniejszego genetycznego potwierdzenia typu mutacji. Terapia powinna być prowadzona wyłącznie przez lekarza specjalistę z doświadczeniem w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a lub Beckera, który na podstawie regularnych badań kontrolnych oceni odpowiedź na leczenie i konieczność jego kontynuacji.

Aktualna ulotka leku Translarna

Jaki jest skład Translarna, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Translarna jest ataluren. Preparat dostępny jest w trzech mocach dawki:

• Saszetki 125 mg – każda saszetka zawiera 125 mg atalurenu
• Saszetki 250 mg – każda saszetka zawiera 250 mg atalurenu
• Saszetki 1000 mg – każda saszetka zawiera 1000 mg atalurenu

Substancje pomocnicze wchodzące w skład preparatu to: polidekstroza (E1200), makrogol, poloksamer, mannitol (E421), krospowidon, hydroksyetyloceluloza, sztuczny aromat wanilii składający się z maltodekstryny, sztucznych aromatów i glikolu propylenowego, krzemionka koloidalna bezwodna (E551) oraz stearynian magnezu.

Lek ma postać białych lub prawie białych granulek przeznaczonych do przygotowywania zawiesiny doustnej. Granulki pakowane są w zgrzewane, laminowane saszetki z folii aluminiowej zapewniającej ochronę przed wilgocią i zabezpieczenie przed dostępem dzieci.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Translarna?

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Translarna należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub udać się do najbliższego szpitala. Po podaniu zdrowym ochotnikom pojedynczej doustnej dawki 200 mg/kg masy ciała (pięciokrotność zalecanej maksymalnej dawki dobowej) obserwowano przemijające objawy o łagodnym nasileniu.

Objawy przedawkowania mogą obejmować:

• Łagodny ból głowy
• Nudności
• Wymioty
• Biegunkę

Nie zaobserwowano poważnych reakcji niepożądanych związanych z przedawkowaniem. W razie podejrzenia przedawkowania należy zastosować leczenie podtrzymujące, skonsultować się z personelem medycznym i ściśle obserwować stan kliniczny pacjenta. Należy pamiętać, że zwiększanie dawki powyżej zalecanego poziomu może zmniejszyć skuteczność leczenia, dlatego istotne jest przestrzeganie właściwego schematu dawkowania.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Translarna – czy mogę spożywać alkohol?

Lek Translarna można przyjmować podczas posiłków lub niezależnie od nich. Preparat należy wymieszać z płynem lub półpłynnym jedzeniem bezpośrednio przed spożyciem. Do przygotowania zawiesiny można używać wody, mleka, soku owocowego, jogurtu lub musu jabłkowego.

Podczas stosowania leku zaleca się regularne picie wody i innych płynów w celu uniknięcia odwodnienia organizmu. Jest to szczególnie istotne, ponieważ w niektórych przypadkach odwodnienie może być czynnikiem sprzyjającym występowaniu działań niepożądanych, zwłaszcza związanych z nerkami.

W dokumentacji leku brak jest szczegółowych informacji dotyczących interakcji z alkoholem. Ze względu na to, że lek przeznaczony jest głównie dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 lat, kwestia spożywania alkoholu nie jest bezpośrednio omawiana. W przypadku starszych pacjentów zaleca się konsultację z lekarzem w zakresie spożywania alkoholu podczas terapii.

Czy można stosować Translarna w okresie ciąży i karmienia piersią?

Dostępne dane dotyczące stosowania atalurenu u kobiet w ciąży są niewystarczające. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję tylko w przypadku dawek szkodliwych dla matki. Ze względu na brak odpowiednich danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u ludzi, w ramach środków ostrożności zaleca się unikanie stosowania leku Translarna w okresie ciąży.

Nie wiadomo, czy ataluren lub jego metabolity przenikają do mleka ludzkiego. Na podstawie dostępnych danych farmakodynamicznych i toksykologicznych dotyczących zwierząt stwierdzono przenikanie atalurenu i jego metabolitów do mleka. Nie można wykluczyć zagrożenia dla karmionych piersią noworodków i niemowląt.

W związku z powyższym podczas leczenia atalurenem należy przerwać karmienie piersią. Kobiety w ciąży lub w okresie karmienia piersią, a także kobiety planujące ciążę, przed zastosowaniem tego leku powinny poradzić się lekarza. W przypadku zajścia w ciążę podczas stosowania leku Translarna należy niezwłocznie poinformować o tym lekarza prowadzącego.

Dane niekliniczne ze standardowych badań płodności samców i samic szczura nie wykazały szczególnych zagrożeń dla ludzi w zakresie wpływu na płodność.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)