Fabrazyme - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Fabrazyme?

Lek Fabrazyme zawiera substancję czynną agalzydazę beta i jest stosowany w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną chorobą Fabry'ego. Jest to dziedziczna, postępująca choroba metaboliczna charakteryzująca się niedoborem lub brakiem enzymu α-galaktozydazy A. W konsekwencji tego zaburzenia dochodzi do gromadzenia się substancji tłuszczowej zwanej globotriaozyloceramidem (GL-3) w komórkach organizmu.

U osób z chorobą Fabry'ego związek GL-3 nie jest prawidłowo usuwany z komórek, co prowadzi do jego stopniowego odkładania się w ścianach naczyń krwionośnych różnych narządów. Proces ten przebiega w sposób przewlekły i wieloukładowy, dotykając zarówno mężczyzn, jak i kobiet. Choroba ma charakter heterogenny, co oznacza, że jej objawy mogą się różnić w zależności od konkretnego pacjenta.

Enzymatyczna terapia zastępcza ma na celu przywrócenie odpowiedniej aktywności enzymatycznej poprzez uzupełnienie brakującego enzymu. Pozwala to na usunięcie nagromadzonego podłoża (GL-3) z tkanek narządowych i zapobiega postępującemu pogorszeniu się czynności narządów. Mechanizm działania polega na dostarczeniu pacjentowi rekombinowanej postaci ludzkiej α-galaktozydazy A, która po podaniu dożylnym jest szybko wychwytywana przez lizosomy komórek śródbłonka naczyń oraz komórek miąższowych.

Lek jest wskazany do stosowania u pacjentów dorosłych, dzieci i młodzieży w wieku 8 lat i starszych. Celem terapii jest stabilizacja lub odwracanie zmian narządowych przed wystąpieniem nieodwracalnych uszkodzeń, szczególnie w zakresie nerek, serca i układu nerwowego. Badania kliniczne wykazały, że leczenie prowadzi do usunięcia złogów GL-3 ze śródbłonka naczyń nerek oraz innych typów komórek, a także do zmniejszenia stężenia GL-3 w osoczu do wartości prawidłowych.

Preparat stosuje się w celu zapobiegania, stabilizowania lub odwracania postępującego pogarszania się czynności narządów u pacjentów z chorobą Fabry'ego. Enzymatyczna terapia zastępcza może przynieść korzyści w postaci zmniejszenia bólu związanego z chorobą oraz poprawy jakości życia pacjentów. U osób z zaawansowaną chorobą nerek wpływ leczenia na czynność tego narządu może być jednak ograniczony, dlatego wczesne rozpoczęcie terapii jest istotne dla uzyskania optymalnych efektów klinicznych.

Aktualna ulotka leku Fabrazyme

Jaki jest skład Fabrazyme, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest agalzydaza beta. Lek dostępny jest w dwóch mocach:

• Fabrazyme 35 mg – każda fiolka zawiera 35 mg agalzydazy beta; po rekonstytucji w 7,2 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 5 mg/ml (35 mg/7 ml)
• Fabrazyme 5 mg – każda fiolka zawiera 5 mg agalzydazy beta; po rekonstytucji w 1,1 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 5 mg/ml

Agalzydaza beta jest rekombinowaną postacią ludzkiej α-galaktozydazy A wytwarzaną metodą rekombinacji DNA z użyciem hodowli komórek jajnika chomika chińskiego (CHO). Sekwencja aminokwasów postaci rekombinowanej oraz sekwencja nukleotydów są identyczne z naturalną postacią enzymu.

Substancje pomocnicze zawarte w preparacie to:

• mannitol (E421)
• sodu diwodorofosforan jednowodny (E339)
• disodu fosforan siedmiowodny (E339)

Po rekonstytucji powstaje przezroczysty, bezbarwny roztwór o pH około 7,0, który przed podaniem pacjentowi należy dodatkowo rozcieńczyć 0,9% roztworem chlorku sodu do wstrzykiwań. Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na fiolkę, co oznacza że uznaje się go za produkt wolny od sodu.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Fabrazyme?

W badaniach klinicznych wykazano, że dawki do 3 mg/kg masy ciała są bezpieczne. W przypadku podejrzenia zastosowania większej niż zalecana dawki leku należy skontaktować się z lekarzem prowadzącym. Dotychczasowe doświadczenia wskazują, że stosowanie wyższych dawek w warunkach kontrolowanych nie wiązało się z występowaniem poważnych problemów zdrowotnych. Należy jednak pamiętać, że każdy przypadek przedawkowania wymaga indywidualnej oceny medycznej i ewentualnego postępowania objawowego.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Fabrazyme – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono specjalnych badań dotyczących interakcji leku z pożywieniem. Biorąc pod uwagę metabolizm agalzydazy beta jako białka, które jest rozkładane na drodze hydrolizy wiązań peptydowych, nie oczekuje się istotnych interakcji z pożywieniem. W dokumentacji produktu nie zawarto szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania preparatu.

W odniesieniu do spożywania alkoholu – w ulotce nie zamieszczono specyficznych ostrzeżeń dotyczących interakcji z alkoholem. Niemniej jednak, ze względu na charakter choroby podstawowej i możliwe obciążenie różnych narządów (w tym wątroby), wszelkie decyzje dotyczące spożywania alkoholu powinny być konsultowane z lekarzem prowadzącym, który zna indywidualną sytuację kliniczną pacjenta.

Czy można stosować Fabrazyme w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Doświadczenie dotyczące stosowania agalzydazy beta u kobiet w okresie ciąży jest ograniczone. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego ani pośredniego toksycznego wpływu na reprodukcję. Jednak w celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania leku w okresie ciąży. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Karmienie piersią: Agalzydaza beta przenika do mleka ludzkiego, jednak wpływ leku na noworodki i niemowlęta jest nieznany. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy odstawić lek, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla kobiety. Decyzja ta powinna być podejmowana indywidualnie przez lekarza prowadzącego w konsultacji z pacjentką.

Płodność: Nie przeprowadzono badań oceniających potencjalny wpływ preparatu na płodność u ludzi.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)