Dawkowanie Replagal - jak stosować?

Preparat Replagal jest podawany dożylnie w dawce 0,2 mg na kilogram masy ciała. Infuzja jest wykonywana co drugi tydzień (czyli co 14 dni) i trwa około 40 minut. Dla przeciętnego dorosłego pacjenta ważącego 70 kg dawka wynosi około 14 mg, co odpowiada zawartości 4 fiolek preparatu.

Przed podaniem koncentrat należy rozcieńczyć w 100 ml 0,9% roztworu chlorku sodu (9 mg/ml) do infuzji. Roztwór podaje się poprzez dostęp dożylny z filtrem. Ze względu na brak środków konserwujących zaleca się rozpoczęcie infuzji tak szybko jak to możliwe po przygotowaniu roztworu, jednak wykazano stabilność chemiczną i fizyczną rozcieńczonego preparatu przez 24 godziny w temperaturze 25°C.

U dzieci i młodzieży w wieku od 7 do 18 lat stosuje się taką samą dawkę jak u dorosłych – 0,2 mg/kg masy ciała co drugi tydzień. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa i skuteczności preparatu u dzieci w wieku od 0 do 6 lat, dlatego nie zaleca się stosowania w tej grupie wiekowej.

U pacjentów z zaburzeniami czynności nerek nie ma konieczności dostosowywania dawki. Należy jednak mieć na uwadze, że w przypadku ciężkiego uszkodzenia nerek (eGFR poniżej 60 ml/min) odpowiedź narządów na terapię zastępczą może być ograniczona z powodu nieodwracalnych zmian patologicznych. Dostępne dane dotyczące pacjentów dializowanych lub po przeszczepie nerki są ograniczone.

U pacjentów w podeszłym wieku (powyżej 65 lat) nie przeprowadzono badań klinicznych, dlatego obecnie nie można ustalić sposobu dawkowania w tej grupie. U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby również nie prowadzono badań, jednak z uwagi na mechanizm metabolizmu białek nie przewiduje się konieczności modyfikacji dawki.

Leczenie powinien prowadzić lekarz z doświadczeniem w terapii choroby Fabry'ego lub innych dziedzicznych chorób metabolicznych. U pacjentów dobrze tolerujących infuzje można rozważyć podawanie w warunkach domowych lub samodzielne podawanie przez pacjenta w obecności odpowiedzialnej osoby dorosłej. Decyzję o zmianie na podawanie domowe podejmuje lekarz prowadzący po dokonaniu oceny i przekazaniu odpowiednich zaleceń. Przed rozpoczęciem samodzielnego podawania pacjent i opiekun muszą otrzymać odpowiednie szkolenie. Dawka i szybkość infuzji podawanej w warunkach domowych muszą pozostać stałe i nie można ich zmieniać bez nadzoru lekarza.

W przypadku wystąpienia łagodnych lub umiarkowanych reakcji związanych z infuzją można chwilowo przerwać podawanie preparatu na 5-10 minut do ustąpienia objawów, a następnie wznowić infuzję. Podanie leków przeciwhistaminowych lub kortykosteroidów doustnie lub dożylnie na 1-24 godziny przed infuzją może zapobiec wystąpieniu objawów u pacjentów wymagających leczenia objawowego.