Libmeldy - ulotka dla pacjenta

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Libmeldy?

Libmeldy (atidarsagen autotemcel) to lek należący do grupy terapii genowej, wytwarzany indywidualnie dla każdego pacjenta z jego własnych komórek macierzystych. Jest stosowany w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) u dzieci z późną postacią niemowlęcą lub wczesną postacią młodzieńczą choroby, u których nie wystąpiły jeszcze objawy, oraz u dzieci z wczesną postacią młodzieńczą, u których objawy dopiero zaczęły się pojawiać. Lek działa poprzez modyfikację komórek macierzystych pacjenta w laboratorium, wprowadzając do nich prawidłową kopię genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu arylosulfatazy A (ARSA). Po podaniu zmodyfikowanych komórek do organizmu pacjenta, zaczynają one wytwarzać enzym ARSA, który rozkłada substancje nazywane sulfatydami w komórkach nerwowych i innych komórkach organizmu. Terapia ma na celu spowolnienie postępu choroby.

Aktualna ulotka leku Libmeldy

Ulotka Libmeldy – najważniejsze informacje dla pacjenta

Poniżej znajdziesz najważniejsze informacje z ulotki leku Libmeldy: skład, zasady bezpiecznego stosowania i ostrzeżenia, a także odnośniki do szczegółowego dawkowania, skutków ubocznych i interakcji. Pełną ulotkę dla pacjenta w formacie PDF pobierzesz powyżej.

Jaki jest skład Libmeldy, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku są własne komórki macierzyste pacjenta, zawierające prawidłowe kopie genu ARSA. Każdy worek infuzyjny zawiera 2-10 × 10^6 komórek w jednym mililitrze dyspersji do infuzji. Pozostałe składniki to:

• roztwór służący do ochrony zamrożonych komórek
• chlorek sodu
• sulfotlenek dimetylu (DMSO) - substancja konserwująca

Szczegółowe dawkowanie leku Libmeldy – dawki dla dorosłych i dzieci, sposób podawania oraz postępowanie przy pominięciu dawki – opisujemy w osobnej sekcji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Libmeldy?

Libmeldy jest podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych, zgodnie z indywidualnie ustaloną dawką. Ze względu na sposób podawania leku i ścisłą kontrolę medyczną podczas procesu leczenia, ryzyko przedawkowania jest minimalne.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Libmeldy – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania leku Libmeldy. Jednak ze względu na złożony proces leczenia i okres rekonwalescencji, pacjent powinien przestrzegać zaleceń dietetycznych przekazanych przez zespół medyczny, szczególnie w okresie hospitalizacji i wczesnej rekonwalescencji.

Czy można stosować Libmeldy w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ze względu na to, że lek jest przeznaczony do stosowania u dzieci z leukodystrofią metachromatyczną, nie przeprowadzono badań dotyczących stosowania leku w okresie ciąży i karmienia piersią.

Jak każdy lek, Libmeldy może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią. Pełną listę z podziałem na częstość występowania znajdziesz w sekcji skutki uboczne leku Libmeldy.

Informacje o łączeniu z innymi lekami, suplementami znajdziesz w sekcji interakcje leku Libmeldy.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)