Ultomiris

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Ultomiris?

Ultomiris to lek zawierający substancję czynną rawulizumab, należącą do grupy przeciwciał monoklonalnych. Działa poprzez wiązanie się z białkiem C5 układu dopełniacza, jednym z elementów układu obronnego organizmu.

Lek znajduje zastosowanie w leczeniu pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg i większej z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). U osób z PNH układ dopełniacza jest nadmiernie aktywny i atakuje krwinki czerwone, co prowadzi do niedokrwistości, zmęczenia, trudności w funkcjonowaniu, bólu brzucha, ciemnego zabarwienia moczu, duszności, trudności w połykaniu, zaburzeń erekcji oraz zakrzepów krwi. Poprzez blokowanie białka C5, rawulizumab powstrzymuje niszczenie krwinek czerwonych i pozwala kontrolować objawy choroby.

Ultomiris stosuje się również w terapii atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS) u pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży o masie ciała 10 kg i większej. U pacjentów z aHUS może dochodzić do zapalenia nerek i naczyń krwionośnych, w tym płytek krwi, co prowadzi do trombocytopenii, niedokrwistości, pogorszenia lub ustania czynności nerek, zakrzepów krwi, zmęczenia i trudności w funkcjonowaniu. Lek hamuje reakcję zapalną organizmu i jego zdolność do atakowania oraz niszczenia własnych naczyń krwionośnych, kontrolując w ten sposób objawy choroby, w tym uszkodzenie nerek.

Kolejnym wskazaniem jest uogólniona miastenia (gMG) u pacjentów dorosłych. U osób z gMG układ odpornościowy atakuje i uszkadza mięśnie, co prowadzi do ciężkiego osłabienia siły mięśniowej, upośledzenia widzenia i mobilności ruchowej, duszności, skrajnego zmęczenia, ryzyka zachłyśnięcia oraz znacznego upośledzenia czynności życia codziennego. Rawulizumab hamuje reakcję zapalną organizmu oraz jego zdolność do atakowania i niszczenia własnych mięśni, usprawniając kurczliwość mięśni i zmniejszając objawy choroby. Preparat jest szczególnie wskazany dla pacjentów, u których objawy utrzymują się pomimo leczenia innymi terapiami.

Ultomiris stosuje się także w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobami ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). U pacjentów z NMOSD nieprawidłowo działający układ odpornościowy atakuje i niszczy nerwy wzrokowe oraz rdzeń kręgowy, co może prowadzić do utraty wzroku w jednym lub obu oczach, osłabienia lub porażenia nóg lub rąk, bolesnych kurczów, utraty czucia, zaburzeń czynności pęcherza moczowego i jelit oraz znacznych trudności z wykonywaniem codziennych czynności. Lek blokuje nieprawidłową odpowiedź układu odpornościowego i zmniejsza ryzyko nawrotu lub kolejnego rzutu NMOSD.

Preparat może być stosowany zarówno u pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem układu dopełniacza, jak i u tych, którzy otrzymywali wcześniej ekulizumab (w przypadku PNH i aHUS przez co najmniej 6 lub 3 miesiące odpowiednio).

Aktualna ulotka leku Ultomiris

Jaki jest skład Ultomiris, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest rawulizumab. Preparat dostępny jest w dwóch mocach:

• Ultomiris 300 mg/3 ml – każda fiolka zawiera 300 mg rawulizumabu w 3 ml roztworu
• Ultomiris 1100 mg/11 ml – każda fiolka zawiera 1100 mg rawulizumabu w 11 ml roztworu

Pozostałe składniki preparatu to:

• sodu fosforan dwuzasadowy siedmiowodny (E 339)
• sodu fosforan jednozasadowy jednowodny (E 339)
• polisorbat 80 (E 433)
• arginina
• sacharoza
• woda do wstrzykiwań

Lek zawiera sód i polisorbat 80. Po rozcieńczeniu roztworem chlorku sodu do wstrzykiwań o stężeniu 9 mg/ml (0,9%) preparat zawiera 0,18 g sodu na 72 ml w przypadku dawki maksymalnej, co odpowiada 9,1% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Należy wziąć to pod uwagę u pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie. Polisorbat 80 może powodować reakcje alergiczne.

Postać preparatu to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Jest to przejrzysty roztwór, bezbarwny do żółtawego, praktycznie niezawierający cząstek.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Ultomiris?

W przypadku podejrzenia, że przypadkowo podana została wyższa dawka leku niż zalecana, należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem w celu uzyskania porady i wdrożenia odpowiedniego postępowania.

Ze względu na specyfikę podawania preparatu (infuzja dożylna wykonywana przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach kontrolowanych), ryzyko przedawkowania jest minimalne. Każda dawka jest precyzyjnie obliczana przez lekarza w oparciu o masę ciała pacjenta i rozcieńczana zgodnie z ustalonymi procedurami.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Ultomiris – czy mogę spożywać alkohol?

Ulotka leku nie zawiera szczególnych ograniczeń dotyczących spożywania pokarmów i napojów podczas stosowania preparatu Ultomiris. Nie wymieniono również bezpośrednich interakcji z alkoholem.

Należy jednak pamiętać, że pacjenci z PNH, aHUS, gMG czy NMOSD powinni stosować się do ogólnych zaleceń dietetycznych odpowiednich dla swojego stanu zdrowia. Ze względu na zawartość sodu w preparacie (0,18 g sodu na dawkę maksymalną po rozcieńczeniu), pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie powinni wziąć to pod uwagę w planowaniu całodziennego spożycia sodu.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących diety i stylu życia podczas leczenia należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym, który może udzielić indywidualnych zaleceń dostosowanych do stanu zdrowia pacjenta i stosowanego leczenia.

Czy można stosować Ultomiris w okresie ciąży i karmienia piersią?

Kobiety w wieku rozrodczym:

Wpływ leku na nienarodzone dziecko nie jest znany. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie leczenia oraz przez 8 miesięcy po zakończeniu terapii.

Ciąża:

Preparat Ultomiris nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących skutecznej metody antykoncepcji. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku. Lekarz oceni stosunek korzyści do ryzyka i podejmie decyzję o ewentualnym kontynuowaniu terapii.

Karmienie piersią:

Brak jest wystarczających danych dotyczących przenikania rawulizumabu do mleka kobiecego. Przed zastosowaniem leku w okresie karmienia piersią konieczna jest konsultacja z lekarzem, który oceni potencjalne korzyści i zagrożenia dla dziecka.

Wpływ na płodność:

Nie ma dostępnych danych dotyczących wpływu rawulizumabu na płodność człowieka.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)