Chenodeoxycholic acid Leadiant - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Chenodeoxycholic acid Leadiant jest preparatem zawierającym kwas chenodeoksycholowy, stosowanym w leczeniu ksantomatozy mózgowo-ścięgnistej (CTX). Schorzenie to należy do rzadkich chorób genetycznych, wynikających z wrodzonych zaburzeń syntezy pierwotnych kwasów żółciowych. U jego podstaw leży niedobór enzymu 27-hydroksylazy sterolowej, spowodowany defektem genu CYP27A1, co uniemożliwia prawidłowe wytwarzanie kwasu chenodeoksycholowego w organizmie.

W prawidłowych warunkach kwas chenodeoksycholowy powstaje w wątrobie z cholesterolu i stanowi istotny składnik żółci – płynu wspomagającego trawienie tłuszczów oraz witamin rozpuszczalnych w tłuszczach. U osób z CTX brak możliwości naturalnej syntezy tego związku prowadzi do odkładania się złogów tłuszczowych, głównie cholestanolu, w różnych tkankach organizmu. Złogi te gromadzą się szczególnie w mózgu, ścięgnach, naczyniach krwionośnych oraz soczewkach oczu.

Nieleczona ksantomatoza mózgowo-ścięgnista powoduje szereg poważnych konsekwencji zdrowotnych. Do objawów neurologicznych należą postępująca ataksja móżdżkowa oraz objawy piramidowe. Choroba prowadzi również do upośledzenia funkcji poznawczych, rozwoju zaćmy, powstawania charakterystycznych ksantomatów w obrębie ścięgien oraz chorób naczyń wieńcowych. Mogą wystąpić także inne manifestacje kliniczne związane z gromadzeniem się toksycznych metabolitów.

Wczesne wdrożenie terapii zastępczej kwasem chenodeoksycholowym ma zasadnicze znaczenie dla zahamowania progresji choroby i poprawy rokowania. Preparat może być stosowany u pacjentów w każdym wieku – od niemowląt po pierwszym miesiącu życia, przez dzieci i młodzież, aż po osoby dorosłe. Ze względu na przewlekły charakter schorzenia, leczenie wymaga długotrwałego, zazwyczaj dożywotniego stosowania preparatu pod regularną kontrolą lekarską.

Mechanizm działania Chenodeoxycholic acid Leadiant opiera się na uzupełnianiu niedoboru endogennego kwasu chenodeoksycholowego. Po podaniu doustnym substancja czynna wchłania się w jelicie cienkim, a następnie w wątrobie ulega sprzężeniu z aminokwasami – glicyną i tauryną – po czym jest wydzielana z żółcią. Egzogennie dostarczony kwas chenodeoksycholowy przywraca mechanizm ujemnego sprzężenia zwrotnego, który w warunkach fizjologicznych reguluje syntezę cholesterolu i kwasów żółciowych.

Kwas chenodeoksycholowy hamuje aktywność dwóch kluczowych enzymów: 7-α-hydroksylazy cholesterolowej (CYP7A1) – poprzez oddziaływanie na receptor jądrowy FXR – oraz reduktazy HMG-CoA. W rezultacie tego hamowania następuje zmniejszenie produkcji cholesterolu i cholestanolu, redukcja wytwarzania atypowych alkoholi żółciowych i kwasów żółciowych, normalizacja profilu metabolicznego kwasów żółciowych oraz zapobieganie gromadzeniu się toksycznych metabolitów w tkankach. Biologiczny okres półtrwania substancji wynosi około 4 dni, a jej regularne stosowanie zapewnia kontrolę metabolizmu lipidów i kwasów żółciowych.

Skuteczność leczenia jest monitorowana poprzez regularne oznaczanie stężenia cholestanolu w surowicy krwi oraz alkoholi żółciowych w moczu. Badania te, wraz z oceną czynności wątroby, pozwalają na optymalizację dawkowania i weryfikację odpowiedzi na terapię. W okresie inicjacji leczenia i dostosowywania dawki kontrole wykonuje się co 3 miesiące, a po uzyskaniu kontroli metabolicznej – minimum raz w roku. Częstsze badania mogą być wymagane w okresach szybkiego wzrostu, podczas chorób współistniejących oraz w ciąży.

Aktualna ulotka leku Chenodeoxycholic acid Leadiant

Jaki jest skład Chenodeoxycholic acid Leadiant, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu Chenodeoxycholic acid Leadiant jest kwas chenodeoksycholowy (acidum chenodeoxycholicum). Jedna kapsułka twarda zawiera 250 mg kwasu chenodeoksycholowego.

Pozostałe składniki preparatu to:

• Zawartość kapsułki: skrobia kukurydziana, magnezu stearynian (E572), krzemionka koloidalna bezwodna
• Otoczka kapsułki: żelatyna, dwutlenek tytanu (E171), żółcień chinolinowa (E104), erytrozyna (E127)

Kapsułki mają charakterystyczny kolor żółty z paskiem czerwonym. W przypadku pacjentów uczulonych na którykolwiek ze składników preparatu stosowanie leku jest przeciwwskazane.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Chenodeoxycholic acid Leadiant?

Potencjalna szkodliwość wynikająca z przedawkowania Chenodeoxycholic acid Leadiant jest oceniana jako wyjątkowo niska. Wynika to z faktu, że nagromadzenie kwasu chenodeoksycholowego w organizmie jest mało prawdopodobne ze względu na endogenny mechanizm eliminacji i wydalania tej substancji.

Kwas chenodeoksycholowy jest naturalnym składnikiem organizmu człowieka, a jego nadmiar jest fizjologicznie usuwany poprzez wydalanie z żółcią, metabolizm bakteryjny w jelitach oraz wydalanie z kałem. Niemniej jednak przedłużające się przyjmowanie zbyt wysokich dawek może prowadzić do zwiększenia aktywności enzymów wątrobowych, co stanowi sygnał ostrzegawczy przed przedawkowaniem.

W przypadku podejrzenia przyjęcia ilości większej niż przepisana należy:

• Skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub zgłosić się do najbliższego szpitala
• Poinformować personel medyczny o nazwie leku, przyjętej dawce i przybliżonym czasie zażycia
• Nie wywoływać wymiotów bez konsultacji z lekarzem
• Zabrać ze sobą opakowanie leku lub ulotkę informacyjną

W razie jakichkolwiek wątpliwości dotyczących dawkowania lub w sytuacji pomyłkowego przyjęcia większej ilości kapsułek, zawsze należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli nie występują objawy niepokojące.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Chenodeoxycholic acid Leadiant – czy mogę spożywać alkohol?

Chenodeoxycholic acid Leadiant można przyjmować niezależnie od posiłków – zarówno z pokarmem, jak i na pusty żołądek. Nie istnieją szczególne ograniczenia dietetyczne związane bezpośrednio ze stosowaniem tego preparatu.

W dostępnej dokumentacji medycznej brak jest szczegółowych informacji dotyczących interakcji kwasu chenodeoksycholowego z alkoholem. Należy jednak pamiętać, że nadmierne spożycie alkoholu może negatywnie wpływać na czynność wątroby, której prawidłowe funkcjonowanie jest istotne dla metabolizmu kwasów żółciowych. Wszelkie kwestie związane ze stylem życia i dietą warto przedyskutować z lekarzem prowadzącym.

Uwaga dotycząca zawartości sodu w zawiesinie:

W przypadku pacjentów niemogących połknąć kapsułek, którym przygotowywana jest zawiesina leku w roztworze wodorowęglanu sodu, należy pamiętać, że preparat zawiera 22,9 mg sodu na 1 ml zawiesiny. Informacja ta jest szczególnie istotna dla osób kontrolujących zawartość sodu w diecie (np. w chorobach serca, nerek, nadciśnieniu tętniczym). Takie osoby powinny poinformować lekarza o konieczności ograniczenia podaży sodu.

Czy można stosować Chenodeoxycholic acid Leadiant w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Stosowanie Chenodeoxycholic acid Leadiant w okresie ciąży nie jest zalecane. W literaturze medycznej odnotowano niekorzystne skutki związane z nieleczoną CTX u kobiet ciężarnych z wysokim stężeniem cholestanolu. Opisano przypadki dwóch zgonów wewnątrzmacicznych oraz dwóch porodów wcześniaczych z dowodami wewnątrzmacicznego opóźnienia wzrostu u matek chorujących na CTX.

Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania kwasu chenodeoksycholowego u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczny wpływ na rozród, w tym patologiczne zmiany w wątrobie, nadnerczach i nerkach rozwijających się płodów. U małp rezus obserwowano również biegunkę, wymioty, utratę masy ciała i zmniejszenie spożycia pokarmu.

Kobiety w wieku rozrodczym powinny:

• Stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia
• Niezwłocznie poinformować lekarza w przypadku podejrzenia ciąży lub planowania potomstwa
• Unikać doustnych środków antykoncepcyjnych, które mogą zmniejszać rezultaty leczenia
• Omówić z lekarzem alternatywne metody zapobiegania ciąży

W okresie ciąży konieczny może być częstszy monitoring parametrów metabolicznych i dostosowanie dawkowania.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy kwas chenodeoksycholowy lub jego metabolity przenikają do mleka ludzkiego. Nie można wykluczyć ryzyka dla karmionego piersią noworodka lub niemowlęcia.

Należy podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub przerwaniu terapii Chenodeoxycholic acid Leadiant, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka, korzyści z leczenia dla matki oraz potencjalne ryzyko dla niemowlęcia. Decyzja powinna być podejmowana indywidualnie w konsultacji z lekarzem prowadzącym, z uwzględnieniem stanu klinicznego pacjentki i dostępności alternatywnych metod żywienia dziecka.

Płodność:

Kwas chenodeoksycholowy jest endogennym kwasem żółciowym stosowanym jako terapia zastępcza. W dawkach terapeutycznych nie przewiduje się, aby miał on wpływ na płodność kobiet lub mężczyzn.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)