Kymriah - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Kymriah?

Kymriah (tisagenlecleucel) to zaawansowany produkt leczniczy wykorzystywany w terapii nowotworów układu krwiotwórczego. Lek ten należy do grupy immunoterapii komórkowych i stanowi innowacyjne podejście terapeutyczne oparte na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta.

Preparat jest stosowany w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL z komórek B), która jest szczególnie agresywnym typem nowotworu dotyczącym białych krwinek. W tym wskazaniu Kymriah może być podawany dzieciom i młodym dorosłym w wieku do 25 lat włącznie. Lek znajduje zastosowanie w sytuacjach, gdy wcześniejsze leczenie nie przyniosło oczekiwanej odpowiedzi terapeutycznej, gdy doszło do dwóch lub więcej nawrotów choroby, lub gdy nawrót wystąpił po przeszczepieniu komórek macierzystych.

Kolejnym wskazaniem jest rozlany chłoniak z dużych komórek B (DLBCL) – rodzaj nowotworu wywodzącego się z określonego typu białych krwinek, który najczęściej rozwija się w obrębie węzłów chłonnych. W tej jednostce chorobowej Kymriah jest przeznaczony dla pacjentów dorosłych w wieku 18 lat i starszych, u których choroba nawróciła lub nie odpowiedziała na co najmniej dwie wcześniejsze linie terapii.

Kymriah stosuje się również w leczeniu chłoniaka grudkowego (FL), który również należy do nowotworów limfocytów, charakteryzujących się głównie rozwojem w węzłach chłonnych. Podobnie jak w przypadku DLBCL, preparat jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów w wieku co najmniej 18 lat, u których zaobserwowano nawrót choroby lub brak odpowiedzi na minimum dwie wcześniejsze terapie.

Mechanizm działania leku polega na pobraniu własnych limfocytów T pacjenta z krwi, które następnie zostają poddane modyfikacji genetycznej. Do komórek wprowadzany jest specjalny gen umożliwiający limfocytom T rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych w organizmie. Po zmodyfikowaniu komórki są przygotowywane w warunkach laboratoryjnych, a następnie podawane pacjentowi w pojedynczej infuzji dożylnej. Zmodyfikowane limfocyty T wyposażone w receptor chimeryczny (CAR) skierowany przeciwko antygenowi CD19 aktywnie wyszukują komórki nowotworowe i je eliminują, wykorzystując naturalny mechanizm obronny organizmu.

Produkcja leku jest procesem indywidualnym – każda dawka jest wytwarzana specjalnie dla konkretnego pacjenta z jego własnych komórek, co czyni Kymriah terapią personalizowaną. Proces od pobrania komórek do gotowego produktu zazwyczaj trwa około 3 do 4 tygodni, choć czas ten może się różnić w zależności od indywidualnych uwarunkowań.

Przed zastosowaniem Kymriah pacjenci poddawani są chemioterapii limfodeplecyjnej, która przygotowuje organizm do przyjęcia zmodyfikowanych komórek. Terapia jest przeprowadzana wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach medycznych przez doświadczony personel przeszkolony w zakresie immunoterapii komórkowych oraz postępowania z potencjalnymi powikłaniami związanymi z tym rodzajem leczenia.

Aktualna ulotka leku Kymriah

Jaki jest skład Kymriah, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Tisagenlecleucel – każdy worek infuzyjny zawiera dyspersję autologicznych limfocytów T zmodyfikowanych genetycznie w celu ekspresji chimerycznego receptora antygenowego skierowanego przeciwko CD19 (CAR+ żywotne limfocyty T). Jeden lub więcej worków infuzyjnych zawiera łącznie od 1,2 × 10⁶ do 6 × 10⁸ CAR+, żywotnych limfocytów T.

Substancje pomocnicze:

• Glukoza
• Sodu chlorek
• Roztwór ludzkiej albuminy
• Dekstran 40 do wstrzykiwań
• Dimetylosulfotlenek (DMSO)
• Sodu glukonian
• Sodu octan
• Potasu chlorek
• Magnezu chlorek
• N-acetylotryptofanian sodu
• Kaprylan sodu
• Glin
• Woda do wstrzykiwań

Lek zawiera od 24,3 do 121,5 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej) w każdej dawce, co odpowiada od 1 do 6% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Preparat zawiera także dekstran 40 i DMSO (substancje stosowane do konserwacji zamrożonych komórek), które niekiedy mogą wywoływać trudności z oddychaniem lub zawroty głowy. Lek zawiera mniej niż 1 mmol (39 mg) potasu na dawkę.

Kymriah zawiera komórki pochodzenia ludzkiego i jest dostarczany w postaci dyspersji komórek do infuzji w kolorze od bezbarwnego do lekko żółtego, która może być mętna lub klarowna. Każdy worek zawiera od 10 ml do 50 ml dyspersji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Kymriah?

Przedawkowanie Kymriah jest mało prawdopodobne ze względu na specyfikę produktu. Lek jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta i podawany jednorazowo w ściśle określonej dawce przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych.

Każdy worek infuzyjny zawiera precyzyjnie określoną liczbę zmodyfikowanych limfocytów T (od 1,2 × 10⁶ do 6 × 10⁸ CAR+ żywotnych limfocytów T), która jest dostosowana do konkretnego pacjenta. Proces produkcji i podawania leku jest ściśle kontrolowany i monitorowany na każdym etapie, co minimalizuje ryzyko błędów dawkowania.

Przed podaniem infuzji przeprowadzana jest wieloetapowa weryfikacja tożsamości pacjenta i zgodności danych na workach infuzyjnych z dokumentacją medyczną. System zabezpieczeń zapewnia, że lek może być podany wyłącznie temu pacjentowi, dla którego został wyprodukowany.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących przebiegu terapii lub niepokojących objawów po podaniu leku należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub personelem szpitala, w którym przeprowadzono leczenie.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Kymriah – czy mogę spożywać alkohol?

W ulotce leku Kymriah nie zawarto szczegółowych zaleceń dotyczących ograniczeń w diecie ani spożywania alkoholu. Niemniej jednak, ze względu na specyfikę terapii i możliwość wystąpienia poważnych działań niepożądanych, zaleca się rozsądne podejście do stylu życia w okresie leczenia i obserwacji.

Po podaniu Kymriah pacjent znajduje się pod intensywną opieką medyczną i wymaga regularnego monitorowania stanu zdrowia. W pierwszych tygodniach po infuzji, kiedy ryzyko wystąpienia działań niepożądanych jest najwyższe, szczególnie ważne jest unikanie czynników, które mogłyby dodatkowo obciążyć organizm.

Zalecenia ogólne dotyczące diety i trybu życia:

• Spożywanie alkoholu może obciążać wątrobę, która i tak może być narażona na uszkodzenie w trakcie terapii. Alkohol może także wpływać na układ odpornościowy, którego funkcjonowanie jest kluczowe dla powodzenia leczenia.
• Ze względu na ryzyko obniżenia liczby krwinek białych i osłabienia odporności, warto szczególną uwagę zwrócić na higienę żywności i unikanie produktów potencjalnie zanieczyszczonych bakteriami.
• Utrzymanie odpowiedniego poziomu nawodnienia organizmu jest istotne, szczególnie w przypadku wystąpienia gorączki lub innych objawów niepożądanych.

Wszystkie wątpliwości dotyczące diety, spożywania alkoholu oraz stylu życia podczas leczenia i po zakończeniu terapii Kymriah należy konsultować z lekarzem prowadzącym. Lekarz uwzględni indywidualną sytuację pacjenta, jego stan zdrowia oraz inne stosowane leki, aby udzielić spersonalizowanych zaleceń.

Czy można stosować Kymriah w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Działanie Kymriah na kobiety w ciąży nie jest znane i istnieje potencjalne ryzyko uszkodzenia nienarodzonego dziecka. Przed rozpoczęciem leczenia u każdej kobiety w wieku rozrodczym wykonywany jest test ciążowy, a lek powinien być podawany wyłącznie po uzyskaniu negatywnego wyniku tego testu.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub planuje zajście w ciążę, musi poinformować o tym lekarza przed otrzymaniem Kymriah. Lekarz omówi z pacjentką potencjalne ryzyko związane z terapią oraz rozważy alternatywne opcje leczenia.

W przypadku zajścia w ciążę po podaniu Kymriah konieczne jest natychmiastowe skontaktowanie się z lekarzem prowadzącym. Ciąża, która wystąpi po leczeniu, wymaga szczególnej opieki medycznej i ścisłego monitorowania zarówno stanu zdrowia matki, jak i rozwoju płodu.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy Kymriah przenika do mleka kobiecego ani jakie może mieć działanie na karmione niemowlę. Kobiety karmiące piersią powinny skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia. Lekarz pomoże ocenić stosunek potencjalnych korzyści z terapii do możliwego ryzyka dla dziecka i podejmie decyzję dotyczącą kontynuacji lub zaprzestania karmienia piersią.

Antykoncepcja:

Kwestie związane z antykoncepcją i planowaniem rodziny po zastosowaniu Kymriah powinny zostać szczegółowo omówione z lekarzem prowadzącym. Lekarz udzieli indywidualnych zaleceń uwzględniających specyfikę terapii oraz sytuację pacjenta lub pacjentki.

Zarówno kobiety w wieku rozrodczym, jak i mężczyźni powinni otrzymać odpowiednie porady dotyczące planowania rodziny i stosowania skutecznej antykoncepcji w okresie związanym z leczeniem Kymriah.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)