Onpattro - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Onpattro?

Onpattro to lek zawierający substancję czynną patisyran, przeznaczony do leczenia dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (amyloidozy hATTR) u pacjentów dorosłych. Amyloidoza hATTR to rzadka choroba występująca rodzinnie, wywołana zaburzeniami dotyczącymi białka transtyretyny (TTR) w organizmie.

Białko TTR wytwarzane jest głównie w wątrobie i jego podstawową funkcją jest transport witaminy A oraz innych substancji w organizmie. U osób chorych na amyloidozę hATTR dochodzi do produkcji nieprawidłowych cząsteczek białka TTR, które mają zmieniony kształt. Te zmutowane cząsteczki zlepiają się ze sobą tworząc patologiczne złogi zwane amyloidem.

Amyloid gromadzi się w różnych tkankach i narządach, szczególnie wokół nerwów obwodowych oraz w sercu, co uniemożliwia ich prawidłowe funkcjonowanie. Nagromadzenie tych złogów prowadzi do postępującego uszkodzenia nerwów (polineuropatia), problemów kardiologicznych oraz innych objawów charakterystycznych dla tej choroby.

Mechanizm działania Onpattro opiera się na technologii interferującego RNA (RNAi), która umożliwia zmniejszenie ilości białka TTR produkowanego przez wątrobę. Poprzez obniżenie stężenia TTR we krwi, lek ogranicza dostępność białka, które mogłoby przekształcić się w złogi amyloidowe. Redukcja produkcji TTR prowadzi do zmniejszenia tworzenia nowych złogów amyloidu, co może spowolnić progresję choroby i złagodzić jej objawy.

Terapia Onpattro jest przeznaczona do długotrwałego stosowania u pacjentów z objawami polineuropatii związanej z dziedziczną amyloidozą transtyretynową. Lek podawany jest w regularnych odstępach czasu w postaci infuzji dożylnej, co pozwala na utrzymanie stałego obniżonego poziomu białka TTR i zapobiega dalszemu gromadzeniu się amyloidu w tkankach.

Aktualna ulotka leku Onpattro

Jaki jest skład Onpattro, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Onpattro jest patisyran w postaci patisyranu sodu. Każdy mililitr koncentratu zawiera patisyran sodu w ilości stanowiącej odpowiednik 2 mg patisyranu, co oznacza, że pojedyncza fiolka o pojemności 5 ml zawiera 10 mg substancji czynnej.

Patisyran należy do grupy leków opartych na technologii interferującego RNA (siRNA - small interfering RNA), który jest obudowany w specjalne struktury lipidowe zwane nanocząsteczkami lipidowymi. Substancje pomocnicze tworzące te nanocząsteczki to:

• DLin-MC3-DMA – jonowalny lipid, który stanowi główny składnik strukturalny nanocząsteczki i umożliwia uwolnienie patisyranu wewnątrz komórek wątroby
• PEG2000-C-DMG – lipid pegylowany, który stabilizuje nanocząsteczkę i wydłuża czas jej krążenia we krwi, zapobiegając szybkiemu wychwytowi przez układ odpornościowy
• DSPC (1,2-distearoilo-sn-glicero-3-fosfocholina) – fosfolipid strukturalny, który nadaje stabilność błonie lipidowej nanocząsteczki
• Cholesterol – lipid błonowy zwiększający sztywność i stabilność struktury nanocząsteczki

Dodatkowo preparat zawiera substancje pomocnicze tworzące bufor i zapewniające izotoniczność roztworu:

• Disodu wodorofosforan siedmiowodny oraz diwodorofosforan potasu bezwodny – tworzą układ buforowy utrzymujący odpowiednie pH roztworu
• Sodu chlorek – zapewnia izotoniczność roztworu, każdy mililitr zawiera 3,99 mg sodu, co stanowi 0,2% zalecanego dziennego spożycia przez osobę dorosłą
• Woda do wstrzykiwań – stanowi rozpuszczalnik dla wszystkich składników preparatu

Onpattro dostępny jest w postaci jałowego koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji. Koncentrat ma postać białego lub koloru złamanej bieli, opalizującego, jednorodnego roztworu. Przed podaniem koncentrat należy rozcieńczyć w 0,9% roztworze chlorku sodu.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Onpattro?

Ponieważ Onpattro podawany jest wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach kontrolowanych, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Lek jest przygotowywany indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie jego masy ciała, a cały proces podawania przebiega pod ścisłym nadzorem lekarza lub pielęgniarki.

W mało prawdopodobnej sytuacji, gdyby doszło do podania zbyt dużej dawki leku, lekarz lub pielęgniarka będą uważnie monitorować stan pacjenta pod kątem wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych. Obserwacja obejmie sprawdzanie parametrów życiowych oraz ewentualne objawy wskazujące na reakcje niepożądane związane z większą niż zalecana ilością podanego leku.

Nie istnieje specyficzne antidotum na przedawkowanie patisyranu. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek niepokojących objawów po podaniu leku, zastosowane zostanie leczenie objawowe i podtrzymujące odpowiednie do stanu klinicznego pacjenta.

Z uwagi na specyfikę podawania leku w placówce medycznej, każda infuzja jest dokładnie przygotowywana i mierzona, co praktycznie eliminuje możliwość omyłkowego przedawkowania. Personel medyczny dokładnie sprawdza obliczenia dawki przed każdym podaniem oraz monitoruje pacjenta w trakcie całej infuzji i po jej zakończeniu.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Onpattro – czy mogę spożywać alkohol?

W ulotce leku Onpattro nie określono szczególnych ograniczeń żywieniowych ani interakcji ze spożyciem alkoholu podczas terapii. Nie oznacza to jednak, że spożywanie alkoholu jest zalecane, szczególnie u pacjentów z amyloidozą hATTR, którzy często mają już zajęte narządy wewnętrzne.

Zalecenia dotyczące diety:

Pacjenci stosujący Onpattro mogą normalnie się odżywiać, jednak należy pamiętać o kilku istotnych aspektach:

• Nie ma konieczności stosowania specjalnej diety ani unikania określonych produktów spożywczych podczas leczenia tym lekiem
• Zachowanie zdrowej, zbilansowanej diety może wspierać ogólny stan zdrowia i lepszą tolerancję terapii
• Odpowiednie nawodnienie organizmu jest istotne, szczególnie w dniu podawania infuzji

Suplementacja witaminy A:

Kluczowym aspektem żywieniowym podczas stosowania Onpattro jest obowiązkowa codzienna suplementacja witaminy A. Lek obniża stężenie białka TTR, które jest naturalnym transporterem witaminy A w organizmie, co prowadzi do zmniejszenia poziomu tej witaminy we krwi. Lekarz zaleci odpowiedni suplement witaminy A, który należy przyjmować codziennie przez cały okres terapii.

Alkohol:

Chociaż nie udokumentowano bezpośrednich interakcji między Onpattro a alkoholem, należy zachować ostrożność:

• Alkohol może dodatkowo obciążać wątrobę, która jest głównym narządem zajętym w przebiegu amyloidozy hATTR
• Spożywanie alkoholu może nasilać niektóre objawy choroby, takie jak zawroty głowy czy problemy z równowagą
• Pacjenci z zaawansowaną chorobą serca związaną z amyloidozą powinni szczególnie unikać alkoholu
• Najlepiej skonsultować z lekarzem prowadzącym kwestię sporadycznego lub regularnego spożywania alkoholu

Podczas leczenia Onpattro istotne jest utrzymanie regularnego kontaktu z zespołem medycznym i informowanie o wszelkich zmianach w diecie lub stylu życia, które mogą mieć wpływ na przebieg terapii.

Czy można stosować Onpattro w okresie ciąży i karmienia piersią?

Stosowanie Onpattro w okresie ciąży i karmienia piersią wymaga szczególnej ostrożności i dokładnej oceny stosunku korzyści do ryzyka przez lekarza prowadzącego. Nie należy stosować tego leku w ciąży, chyba że lekarz wyraźnie to zaleci.

Kobiety w wieku rozrodczym:

Kobiety w wieku rozrodczym, które planują rozpocząć lub kontynuować leczenie Onpattro, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres terapii. Jest to niezbędne z następujących powodów:

• Onpattro obniża stężenie witaminy A we krwi, a witamina A jest kluczowa dla prawidłowego rozwoju płodu
• Zarówno zbyt niskie, jak i zbyt wysokie stężenie witaminy A może wywierać szkodliwy wpływ na rozwijający się płód
• Przed rozpoczęciem terapii należy upewnić się, że pacjentka nie jest w ciąży
• Lekarz pomoże dobrać odpowiednią metodę antykoncepcji dostosowaną do indywidualnej sytuacji pacjentki

Planowanie ciąży:

Jeśli pacjentka planuje zajść w ciążę, musi poinformować o tym lekarza z odpowiednim wyprzedzeniem. Procedura postępowania obejmuje:

• Lekarz może zalecić zaprzestanie stosowania Onpattro przed planowaną ciążą
• Przed zajściem w ciążę konieczne jest przeprowadzenie badań w celu upewnienia się, że stężenie witaminy A we krwi wróciło do normy
• Dopiero po normalizacji poziomu witaminy A można bezpiecznie planować ciążę

Nieplanowana ciąża podczas terapii:

W przypadku zajścia w nieplanowaną ciążę podczas stosowania Onpattro należy natychmiast poinformować o tym lekarza. Dalsze postępowanie będzie zależało od stanu pacjentki i okresu ciąży:

• Lekarz prawdopodobnie zaleci zaprzestanie stosowania Onpattro
• W pierwszych 3 miesiącach ciąży lekarz może zalecić tymczasowe zaprzestanie przyjmowania suplementacji witaminą A z uwagi na ryzyko teratogenne wysokich dawek
• Jeśli przed zajściem w ciążę stężenie witaminy A nie wróciło do normy, w ostatnich 6 miesiącach ciąży należy wznowić suplementację witaminą A ze względu na zwiększone ryzyko niedoboru w trzecim trymestrze

Karmienie piersią:

Składniki leku Onpattro mogą przenikać do mleka ludzkiego. Nie wiadomo, jaki wpływ mogłoby to mieć na karmione dziecko. Z tego powodu należy podjąć decyzję o przerwaniu karmienia piersią lub zaprzestaniu stosowania Onpattro.

Decyzja powinna zostać podjęta wspólnie z lekarzem po rozważeniu:

• Korzyści płynących z karmienia piersią dla dziecka
• Korzyści płynących z kontynuowania terapii Onpattro dla matki
• Potencjalnych ryzyk dla dziecka związanych z ekspozycją na lek przez mleko matki
• Dostępności alternatywnych metod żywienia dziecka

Każda kobieta w ciąży lub karmiąca piersią powinna szczegółowo omówić swoją sytuację z lekarzem przed rozpoczęciem lub kontynuowaniem terapii Onpattro.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)