Myozyme - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Myozyme?

Lek Myozyme stosuje się w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną chorobą Pompego, nazywaną również chorobą spichrzania glikogenu typu II lub niedoborem kwaśnej alfa-glukozydazy. Jest to rzadka, postępująca i śmiertelna miopatia metaboliczna, która wynika z niedoboru naturalnego enzymu odpowiedzialnego za rozkład glikogenu w lizosomach do glukozy. W wyniku tego niedoboru dochodzi do nadmiernego gromadzenia się glikogenu w różnych tkankach, zwłaszcza w mięśniu sercowym, mięśniach oddechowych i szkieletowych.

Choroba Pompego może przebiegać jako postać wczesna (u niemowląt) lub postać późna, objawiająca się w późniejszym okresie życia. Postać wczesna charakteryzuje się szybkim postępem z kardiomiopatią przerostową, uogólnionym osłabieniem mięśni i hipotonią. Zwykle prowadzi do zgonu przed ukończeniem pierwszego roku życia z powodu niewydolności serca lub oddechowej. Rozwój ruchowy jest często całkowicie zahamowany lub następuje stopniowa regresja umiejętności ruchowych. Nieleczona wczesna postać choroby ma bardzo niekorzystne rokowanie – średni wiek zgonu wynosi około 9 miesięcy.

Postać późna choroby Pompego może objawiać się w okresie niemowlęcym, dziecięcym, młodzieńczym lub nawet w wieku dorosłym i postępuje znacznie wolniej niż postać wczesna. Zwykle charakteryzuje się szczątkową aktywnością enzymu, która zapobiega rozwojowi kardiomiopatii, choć u około 4% pacjentów mogą wystąpić powikłania sercowe. Głównym objawem jest postępująca miopatia, głównie mięśni proksymalnych obręczy miednicy i barkowej, oraz różnego stopnia zajęcie układu oddechowego. Ostatecznie prowadzi to do głębokiego upośledzenia ruchowego lub konieczności wspomagania oddechu. Czas rozwoju choroby różni się znacznie między pacjentami i jest niemożliwy do przewidzenia.

Mechanizm działania leku Myozyme polega na przywróceniu aktywności enzymu kwaśnej alfa-glukozydazy w lizosomach, co prowadzi do stabilizacji lub odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych, w tym oddechowych. Produkt zawiera alglukozydazę alfa – sztucznie otrzymywany enzym, który umożliwia uzupełnienie niedoboru naturalnego enzymu. Jest to rekombinowane białko ludzkie wytwarzane w komórkach jajnika chomika chińskiego metodą rekombinacji DNA. Preparat jest wskazany do stosowania u pacjentów dorosłych, dzieci i młodzieży w każdym wieku z potwierdzoną diagnozą choroby Pompego, niezależnie od postaci klinicznej.

Aktualna ulotka leku Myozyme

Jaki jest skład Myozyme, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Myozyme jest alglukozydaza alfa. Jedna fiolka zawiera 50 mg alglukozydazy alfa. Po rekonstytucji w wodzie do wstrzykiwań roztwór zawiera 5 mg alglukozydazy alfa na 1 ml, natomiast po dalszym rozcieńczeniu stężenie wynosi od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.

Substancje pomocnicze zawarte w preparacie to:

• mannitol (E421)
• sodu diwodorofosforan jednowodny (E339)
• disodu fosforan siedmiowodny (E339)
• polisorbat 80 (E433)

Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w fiolce, jest więc zasadniczo „wolny od sodu". Produkt ma postać proszku koloru białego lub prawie białego przeznaczonego do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Myozyme?

W przypadku podania leku Myozyme w większej dawce lub szybszej infuzji niż zalecane, mogą wystąpić reakcje związane z infuzją. W badaniach klinicznych stosowano dawki do 40 mg/kg mc. – wystąpienie takich reakcji jest bardziej prawdopodobne w przypadku stosowania większych dawek lub większej szybkości infuzji niż zalecane.

Objawy przedawkowania mogą obejmować:

• zasinienie skóry i ust z powodu braku tlenu w tkankach
• przyspieszenie rytmu serca, kołatanie serca
• trudności w oddychaniu, kaszel
• zawroty głowy, ból głowy, zaburzenia smaku
• wysokie ciśnienie krwi, uderzenia gorąca
• obrzęk języka, wymioty, biegunka, nudności
• ból w klatce piersiowej, dyskomfort w klatce piersiowej, ucisk w gardle
• gorączka, dreszcze, uczucie zimna
• zaczerwienienie w miejscu podania infuzji
• ból mięśni
• zaczerwienienie skóry

Postępowanie: Jeżeli u pacjenta wystąpią powyższe reakcje, należy natychmiast poinformować o tym lekarza. W przypadku przedawkowania należy zmniejszyć szybkość infuzji lub czasowo wstrzymać infuzję. Nie jest znane specyficzne antidotum na przedawkowanie alglukozydazy alfa. Należy obserwować pacjenta w celu wykrycia wystąpienia jakichkolwiek objawów działań niepożądanych i, jeśli to konieczne, niezwłocznie zastosować odpowiednie leczenie objawowe. Większość reakcji związanych z infuzją jest skutecznie leczona zmniejszając szybkość infuzji, chwilowo ją przerywając lub podając przed jej rozpoczęciem doustne leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe lub kortykosteroidy.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Myozyme – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono badań nad interakcjami leku Myozyme z jedzeniem lub alkoholem. Ulotka nie zawiera specjalnych zaleceń dotyczących ograniczeń pokarmowych podczas stosowania tego preparatu. Ponieważ alglukozydaza alfa jest rekombinowanym białkiem ludzkim podawanym dożylnie, nie wydaje się, aby występowały jej interakcje z pokarmami lub napojami, w tym alkoholem.

Niemniej jednak, jeśli pacjent ma jakiekolwiek wątpliwości dotyczące diety podczas leczenia, powinien skonsultować się z lekarzem prowadzącym. Ze względu na charakter choroby Pompego i możliwe osłabienie organizmu, zaleca się ostrożność w spożywaniu alkoholu, choć nie jest to bezpośrednie przeciwwskazanie wynikające z interakcji z lekiem.

Czy można stosować Myozyme w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Doświadczenie dotyczące stosowania leku Myozyme u kobiet w ciąży jest ograniczone. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję. Nie należy stosować leku Myozyme w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne, czyli gdy stan kliniczny kobiety wymaga leczenia alglukozydazą alfa. Jeśli pacjentka jest w ciąży lub przypuszcza, że może być w ciąży, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Karmienie piersią: Ograniczone dane wskazują, że alglukozydaza alfa przenika do mleka kobiecego w bardzo małych stężeniach. Nie oczekuje się żadnego działania klinicznego u niemowląt karmionych piersią ze względu na małe przenikanie do mleka kobiecego i słabą biodostępność. Można zatem rozważyć karmienie piersią w trakcie leczenia produktem Myozyme. Jako środek ostrożności można rozważyć przerwanie karmienia piersią przez pierwsze 24 godziny po otrzymaniu każdej dawki leku. Decyzję należy podjąć po konsultacji z lekarzem.

Płodność: Istnieje za mało danych klinicznych dotyczących wpływu alglukozydazy alfa na płodność, aby ocenić jej wpływ. Dane niekliniczne nie wykazały żadnych niekorzystnych wyników.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)