Cystagon - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Cystagon?

Cystagon zawiera substancję czynną cysteaminę w postaci dwuwinianu merkaptaminy. Stosowany jest w leczeniu potwierdzonej cystynozy nefropatycznej, rzadkiej choroby metabolicznej dziedziczonej autosomalnie recesywnie. W tej jednostce chorobowej dochodzi do nagromadzenia nadmiernych ilości aminokwasu cystyny w różnych narządach organizmu, takich jak nerki, gałki oczne, mięśnie, trzustka oraz mózg.

Mechanizm działania cysteaminy polega na reakcji z cystyną zgromadzoną w lizosomach komórek. W wyniku tej reakcji powstaje mieszany dwusiarczek cysteaminy i cysteiny oraz wolna cysteina. Mieszany dwusiarczek może następnie opuścić lizosom przez niezaburzony układ transportu lizyny, co prowadzi do zmniejszenia wewnątrzkomórkowego stężenia cystyny w komórkach takich jak leukocyty, komórki mięśniowe i hepatocyty.

Nagromadzenie cystyny w nerkach prowadzi do ich uszkodzenia i wydalania nadmiernych ilości glukozy, białek oraz elektrolitów. U nieleczonych pacjentów zmiany te postępują, prowadząc do rozwoju przewlekłej niewydolności nerek zazwyczaj w pierwszej dekadzie życia. Cystynoza może również powodować odkładanie się kryształów cystyny w rogówce oka, co prowadzi do fotoobii i zaburzeń widzenia.

Preparat Cystagon ogranicza gromadzenie cystyny w niektórych komórkach u pacjentów z cystynozą nefropatyczną. Badania kliniczne wykazały, że wczesne rozpoczęcie leczenia cysteaminą, zanim dojdzie do znacznego uszkodzenia nerek, opóźnia rozwój niewydolności nerek. U pacjentów leczonych od wczesnego dzieciństwa obserwowano utrzymanie prawidłowej filtracji kłębuszkowej przez dłuższy czas w porównaniu z grupą kontrolną.

Celem terapii Cystagonem jest utrzymanie stężenia cystyny w leukocytach poniżej 1 nmol hemicystyny na miligram białka. Regularne monitorowanie tego parametru, przeprowadzane 5-6 godzin po podaniu dawki, pozwala na odpowiednie dostosowanie dawkowania. U osób zdrowych oraz nosicieli heterozygotycznych stężenie to wynosi odpowiednio poniżej 0,2 i zazwyczaj poniżej 1 nmol/mg białka, podczas gdy u pacjentów z nieleczoną cystynozą przekracza 2 nmol/mg białka.

Badania kliniczne obejmujące 94 dzieci z cystynozą nefropatyczną wykazały, że leczenie cysteaminą nie tylko spowolniło postęp niewydolności nerek, ale również przyczyniło się do utrzymania procesu wzrostu u dzieci. Chociaż szybkość wzrostu nie zwiększyła się na tyle, aby pacjenci osiągnęli wzrost prawidłowy dla wieku, to jednak odnotowano lepsze wyniki w porównaniu z grupą nieleczoną. Leczenie nie miało jednak wpływu na czynność kanalików nerkowych, co oznacza, że pacjenci nadal wymagają suplementacji elektrolitami.

Aktualna ulotka leku Cystagon

Jaki jest skład Cystagon, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku Cystagon jest cysteamina w postaci dwuwinianu merkaptaminy. Preparat dostępny jest w dwóch mocach:

• Cystagon 50 mg kapsułki twarde – każda kapsułka zawiera 50 mg cysteaminy (w postaci dwuwinianu merkaptaminy)
• Cystagon 150 mg kapsułki twarde – każda kapsułka zawiera 150 mg cysteaminy (w postaci dwuwinianu merkaptaminy)

Substancje pomocnicze zawarte w wypełnieniu kapsułek to:

• celuloza mikrokrystaliczna
• skrobia poddana wstępnej żelifikacji
• stearynian magnezowy/laurylosiarczan sodowy
• krzemionka koloidalna
• sól sodowa kroskarmelozy

Otoczka kapsułek składa się z:

• żelatyny
• dwutlenku tytanu
• czarnego atramentu na kapsułce twardej zawierającego E172 (tlenek żelaza)

Kapsułki 50 mg mają białą, nieprzezroczystą otoczkę z oznaczeniem CYSTA 50 na dolnej części i RECORDATI RARE DISEASES na górnej części. Kapsułki 150 mg również są białe i nieprzezroczyste, z oznaczeniem CYSTAGON 150 na dolnej części i RECORDATI RARE DISEASES na górnej części kapsułki.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Cystagon?

Przedawkowanie cysteaminy może spowodować postępujący letarg. W przypadku zażycia większej dawki leku niż przepisana przez lekarza, a także w razie wystąpienia senności, należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub udać się do oddziału pełniącego ostry dyżur w szpitalu.

W przypadku przedawkowania należy odpowiednio podtrzymywać czynność układu oddechowego i układu krążenia. Specyficzna odtrutka nie jest znana. Nie jest wiadomo, czy cysteamina ulega usunięciu z organizmu na drodze hemodializy.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. W razie pominięcia dawki leku należy zażyć lek tak szybko, jak to możliwe. Jeśli jednak opóźnienie w zażyciu leku wynosi około dwóch godzin przed porą zażycia następnej dawki, należy pominąć dawkę nie przyjętą i powrócić do zwykłego schematu zażywania leku.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Cystagon – czy mogę spożywać alkohol?

Przyswajalność cysteaminy można zwiększyć, zażywając preparat Cystagon bezpośrednio po jedzeniu lub w czasie posiłku. U dzieci w wieku poniżej około sześciu lat można otworzyć kapsułkę twardą i wysypać jej zawartość na pokarm lub wymieszać lek z jedzeniem.

Doświadczenie wykazało, że produkty spożywcze takie jak mleko, ziemniaki oraz inne produkty zawierające skrobię są odpowiednie do mieszania z proszkiem z kapsułki. Natomiast generalnie należy unikać kwaśnych napojów, takich jak sok pomarańczowy, ponieważ proszek nie miesza się dobrze z takimi płynami i może ulegać wytrąceniu.

Ulotka nie zawiera bezpośrednich informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania preparatu Cystagon. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących diety i spożywanych napojów należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym.

Czy można stosować Cystagon w okresie ciąży i karmienia piersią?

Nie należy stosować preparatu Cystagon w okresie ciąży, w szczególności w pierwszym trymestrze, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne. Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania dwuwinianu cysteaminy u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję, w tym działanie teratogenne. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane, podobnie jak wpływ nieleczonej cystynozy na przebieg ciąży.

W przypadku stwierdzenia ciąży oraz w przypadku planowania ciąży konieczne jest staranne ponowne rozważenie potrzeby stosowania preparatu. Pacjentka musi zostać poinformowana o możliwym ryzyku związanym z teratogennym działaniem cysteaminy.

Stosowanie preparatu Cystagon jest przeciwwskazane w okresie karmienia piersią. Nie wiadomo, czy Cystagon przenika do mleka kobiecego. Niemniej, ze względu na wyniki badań na zwierzętach, którymi objęto samice w okresie karmienia piersią oraz potomstwo, przeciwwskazane jest karmienie piersią przez kobiety zażywające Cystagon.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)