Tryngolza

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Tryngolza?

Tryngolza stosowany jest jako uzupełnienie diety w leczeniu pacjentów dorosłych z genetycznie potwierdzonym zespołem rodzinnej chylomikronemii (FCS). Jest to rzadka choroba dziedziczna, w której organizm nie jest w stanie prawidłowo rozkładać tłuszczów, co prowadzi do nieprawidłowo wysokiego stężenia triglicerydów we krwi.

Zespół rodzinnej chylomikronemii wynika z obecności wariantów genetycznych powodujących utratę funkcji w genach odpowiedzialnych za metabolizm triglicerydów. Najczęściej dotyczy to genu lipazy lipoproteinowej (LPL), ale mogą być również zaangażowane inne geny, takie jak APOA5, GPIHBP1, LMF1 czy APOC2. W wyniku tych mutacji organizm nie jest w stanie skutecznie usuwać triglicerydów z krwi, co prowadzi do ich nagromadzenia.

Wysokie stężenie triglicerydów u pacjentów z FCS może prowadzić do poważnych powikłań zdrowotnych, z których najgroźniejszym jest ostre zapalenie trzustki. Jest to stan zagrażający życiu, który powoduje silny ból brzucha i może prowadzić do trwałego uszkodzenia trzustki. U znacznej części pacjentów z FCS w wywiadzie występują nawracające epizody ostrego zapalenia trzustki.

Lek jest stosowany u pacjentów, którzy przestrzegają diety niskotłuszczowej (zawierającej maksymalnie 20 g tłuszczu dziennie), a mimo to utrzymują się u nich wysokie stężenia triglicerydów. Tryngolza może być stosowany w połączeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów, takimi jak statyny czy fibraty, jeśli pacjent już je przyjmuje. Lek ten nie zastępuje diety niskotłuszczowej, lecz jest jej uzupełnieniem.

Mechanizm działania Tryngolza polega na blokowaniu produkcji apolipoproteiny C-III (apoC-III), białka które spowalnia usuwanie triglicerydów z organizmu. Poprzez redukcję stężenia tego białka lek przyczynia się do obniżenia poziomu triglicerydów we krwi. W badaniach klinicznych wykazano, że stosowanie leku prowadziło do zmniejszenia stężenia triglicerydów średnio o 32% po 6 miesiącach i o 39% po 12 miesiącach leczenia w porównaniu z wartościami wyjściowymi.

Istotnym aspektem terapii jest również potencjalne zmniejszenie ryzyka wystąpienia zapalenia trzustki. W badaniach obserwowano znacząco mniejszą częstość występowania epizodów zapalenia trzustki u pacjentów leczonych lekiem w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Średnia częstość występowania zdarzeń zapalenia trzustki wynosiła 4,37 przypadków na 100 pacjentolat w grupie leczonej w porównaniu z 36,31 przypadków w grupie placebo.

Lek może być przepisany wyłącznie po potwierdzeniu diagnozy zespołu rodzinnej chylomikronemii badaniami genetycznymi. Nie jest przeznaczony do leczenia innych postaci hipertriglicerydemii. Przed rozpoczęciem terapii lekarz przeprowadza dokładną ocenę stanu zdrowia pacjenta, w tym weryfikację obecności charakterystycznych mutacji genetycznych oraz ocenę poziomu triglicerydów we krwi.

Leczenie Tryngolza jest długoterminowe i wymaga regularnego monitorowania. Jeśli po 6 miesiącach terapii u pacjenta nie obserwuje się odpowiedzi na leczenie, lekarz powinien indywidualnie rozważyć zasadność kontynuowania terapii. Ważne jest również, aby pacjent przez cały okres leczenia konsekwentnie przestrzegał zalecanej diety niskotłuszczowej, ponieważ modyfikacja diety stanowi podstawę postępowania w FCS.

Aktualna ulotka leku Tryngolza

Jaki jest skład Tryngolza, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Olezarsen (w postaci olezarsenu sodu) – 80 mg w jednym wstrzykiwaczu półautomatycznym napełnionym zawierającym 0,8 ml roztworu (co odpowiada stężeniu 100 mg/ml)

Olezarsen jest koniugatem antysensownego oligonukleotydu z triantenową N-acetylogalaktozoaminą (GalNAc3). Jest to specjalna cząsteczka, która wiąże się z informacyjnym RNA apolipoproteiny C-III i powoduje jego degradację, co prowadzi do zmniejszenia produkcji tego białka w organizmie.

Substancje pomocnicze:

• Sodu diwodorofosforan (E 339)
• Disodu wodorofosforan (E 339)
• Sodu chlorek
• Woda do wstrzykiwań
• Sodu wodorotlenek (do skorygowania pH) (E 524)
• Kwas solny (do skorygowania pH) (E 507)

Roztwór ma pH około 7,4 i osmolalność około 290 mOsm/kg. Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, co oznacza, że jest praktycznie wolny od sodu. Jest to istotna informacja dla osób stosujących dietę niskosodową.

Roztwór jest przejrzysty, bezbarwny do żółtego. W roztworze mogą znajdować się pęcherzyki powietrza, co jest zjawiskiem normalnym i nie wpływa na jakość leku.

Jak dawkować Tryngolza?

Co zrobić w przypadku przedawkowania Tryngolza?

W przypadku przedawkowania Tryngolza należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub udać się do najbliższego szpitala, nawet jeśli nie występują żadne niepokojące objawy. Przy wizycie u lekarza lub na oddziale ratunkowym należy zabrać ze sobą opakowanie leku lub pusty wstrzykiwacz, aby personel medyczny mógł dokładnie określić, jaka ilość leku została podana.

W przypadku podania zbyt dużej dawki leku pacjent będzie uważnie obserwowany przez personel medyczny. Lekarz może zlecić badania kontrolne oraz w razie konieczności zastosować odpowiednie leczenie wspomagające dostosowane do stanu klinicznego pacjenta i objawów, które mogą wystąpić.

Nie ma specyficznego antidotum w przypadku przedawkowania olezarsenu. Leczenie ma charakter objawowy i wspierający funkcje życiowe organizmu. Ważne jest, aby nie bagatelizować sytuacji przedawkowania, nawet jeśli początkowo nie obserwuje się żadnych niepokojących objawów, ponieważ niektóre efekty mogą pojawić się z opóźnieniem.

Aby zapobiec przypadkowemu przedawkowaniu, należy zawsze:

• Dokładnie sprawdzać dawkę przed podaniem leku
• Używać tylko jednego wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego na jedną dawkę miesięczną
• Nie stosować więcej niż jednej dawki w ciągu miesiąca
• Przechowywać lek w miejscu niedostępnym dla dzieci
• Prowadzić kalendarz lub notes z datami podawania leku, aby uniknąć pomyłek

Pacjenci powinni być dokładnie przeszkoleni w zakresie prawidłowego dawkowania i techniki podawania leku. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących dawkowania należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed podaniem kolejnej dawki.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Tryngolza – czy mogę spożywać alkohol?

Dieta podczas leczenia:

Podczas stosowania Tryngolza obowiązkowe jest przestrzeganie diety niskotłuszczowej, zawierającej maksymalnie 20 gramów tłuszczu dziennie. Jest to kluczowy element terapii zespołu rodzinnej chylomikronemii. Dieta ta musi być kontynuowana przez cały okres leczenia, ponieważ lek jest jedynie uzupełnieniem postępowania dietetycznego, a nie jego zamiennikiem.

Pacjenci powinni unikać produktów bogatych w tłuszcze, takich jak:

• Tłuste mięsa i wędliny
• Pełnotłuste produkty mleczne (śmietana, pełne mleko, żółte sery)
• Masło, margaryny i oleje spożywcze
• Orzechy, nasiona i awokado
• Smażone potrawy
• Ciasta, ciastka i słodycze zawierające tłuszcze
• Fast food i gotowe produkty przemysłowe

Zaleca się konsultację z dietetykiem specjalizującym się w zaburzeniach metabolizmu lipidów, który pomoże opracować zbilansowany jadłospis dostosowany do indywidualnych potrzeb pacjenta przy zachowaniu restrykcji tłuszczowych.

Alkohol:

W dokumentacji leku nie ma szczegółowych informacji dotyczących bezpośrednich interakcji między olezarsenem a alkoholem. Należy jednak pamiętać, że spożywanie alkoholu może niekorzystnie wpływać na poziom triglicerydów we krwi, podnosząc ich stężenie. U osób z zespołem rodzinnej chylomikronemii, u których triglicerydy są już znacznie podwyższone, dodatkowy wzrost ich poziomu spowodowany alkoholem może zwiększać ryzyko wystąpienia ostrego zapalenia trzustki.

Dodatkowo, alkohol sam w sobie jest czynnikiem ryzyka ostrego zapalenia trzustki. Z tego względu zaleca się ograniczenie spożycia alkoholu lub całkowitą rezygnację z niego podczas leczenia Tryngolza. Przed podjęciem decyzji o spożywaniu alkoholu pacjent powinien skonsultować się z lekarzem prowadzącym, który oceni indywidualną sytuację kliniczną.

Inne leki obniżające stężenie lipidów:

Tryngolza można stosować jednocześnie z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów, takimi jak statyny i fibraty, jeśli pacjent już je przyjmuje. Pacjenci otrzymujący takie leczenie powinni utrzymywać stałe dawki przez cały okres terapii. Nie należy samodzielnie modyfikować dawek ani przerywać przyjmowania innych przepisanych leków bez konsultacji z lekarzem.

Suplementy diety:

Przed rozpoczęciem przyjmowania jakichkolwiek suplementów diety, w tym preparatów witaminowych, należy poinformować o tym lekarza. Niektóre suplementy mogą zawierać tłuszcze lub wpływać na metabolizm lipidów, co może mieć znaczenie w kontekście terapii FCS.

Czy można stosować Tryngolza w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Brak jest danych dotyczących stosowania olezarsenu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego ani pośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję, jednak dane te mogą nie w pełni odzwierciedlać sytuację u ludzi.

W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania Tryngolza w okresie ciąży. Jeśli kobieta jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub planuje zajście w ciążę, powinna poinformować o tym lekarza przed rozpoczęciem leczenia. Lekarz oceni, czy potencjalne korzyści z zastosowania leku przewyższają możliwe ryzyko dla płodu.

Antykoncepcja:

Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia Tryngolza. Przed rozpoczęciem terapii lekarz omówi z pacjentką odpowiednie metody zapobiegania ciąży. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę podczas leczenia, powinna niezwłocznie skontaktować się z lekarzem w celu omówienia dalszego postępowania.

Karmienie piersią:

Nie ma danych dotyczących przenikania olezarsenu lub jego metabolitów do mleka ludzkiego. Nie wiadomo również, czy lek wpływa na organizm noworodków i niemowląt karmionych piersią ani na produkcję mleka u matki.

W badaniach na zwierzętach (myszach) wykryto nieskoniugowany oligonukleotyd antysensowny o tej samej sekwencji nukleotydowej w mleku w bardzo małych stężeniach. Ze względu na słabą biodostępność doustną olezarsenu uważa się za mało prawdopodobne, aby małe stężenia obecne w mleku ludzkim doprowadziły do klinicznie istotnych stężeń u niemowląt karmionych piersią. Produkty na bazie oligonukleotydów charakteryzują się zazwyczaj słabą biodostępnością przy podaniu doustnym.

Mimo to nie można całkowicie wykluczyć zagrożenia dla noworodka lub niemowlęcia. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać lub wstrzymać podawanie leku, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla matki. Decyzję tę powinna podjąć matka wspólnie z lekarzem po dokładnym rozważeniu wszystkich aspektów.

Płodność:

Brak jest danych klinicznych dotyczących wpływu Tryngolza na płodność u ludzi. Badania na zwierzętach (myszach) nie wykazały szkodliwego wpływu olezarsenu na płodność. Niemniej jednak ze względu na ograniczoną ilość danych, osoby planujące rodzicielstwo powinny omówić tę kwestię z lekarzem przed rozpoczęciem lub podczas leczenia tym lekiem.

Zalecenia ogólne:

Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także planujące ciążę, powinny zawsze konsultować się z lekarzem przed zastosowaniem jakiegokolwiek leku. W przypadku Tryngolza szczególnie ważne jest przedyskutowanie z lekarzem wszystkich potencjalnych korzyści i ryzyka związanych z leczeniem w kontekście ciąży i karmienia piersią.

Jakie są skutki uboczne Tryngolza?

Czy mogę łączyć Tryngolza z innymi lekami?

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)