Zolgensma - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Zolgensma?

Zolgensma to innowacyjny lek stosowany w terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Jest to rzadka, ciężka choroba dziedziczna, w której brakuje lub występuje nieprawidłowa wersja genu odpowiedzialnego za produkcję białka SMN (survival motor neuron). Lek dostarcza funkcjonalną kopię genu SMN do organizmu za pomocą zmodyfikowanego, bezpiecznego wektora wirusowego. To umożliwia produkcję niezbędnego białka SMN, które zapobiega obumieraniu neuronów ruchowych. W przypadku SMA, gdy neurony ruchowe obumierają, prowadzi to do osłabienia i zaniku mięśni, a w konsekwencji do utraty zdolności poruszania się. Lek jest podawany w formie jednorazowego wlewu dożylnego, a jego działanie ma na celu zatrzymanie postępu choroby poprzez dostarczenie prawidłowo funkcjonującego genu.

Należy podkreślić, że Zolgensma może uratować tylko żywe neurony ruchowe - nie przywróci funkcji tym, które już obumarły. Dlatego kluczowe znaczenie ma wczesne rozpoczęcie terapii. Najlepsze efekty obserwuje się u pacjentów z mniej zaawansowanymi objawami SMA, u których zachowana jest jeszcze wystarczająca liczba żywych neuronów ruchowych.

Aktualna ulotka leku Zolgensma

Jaki jest skład Zolgensma, jakie substancje zawiera?

Głównym składnikiem aktywnym leku jest onasemnogen abeparwowek o stężeniu 2 × 1013 genomów wektora/ml. Substancja ta zawiera ludzki materiał genetyczny, który jest kluczowy dla działania terapeutycznego.

Pozostałe składniki pomocnicze to:

• trometamina
• magnezu chlorek
• sodu chlorek
• poloksamer 188
• kwas chlorowodorowy (do wyrównania pH)
• woda do wstrzykiwań

Co zrobić w przypadku przedawkowania Zolgensma?

Ze względu na to, że lek jest podawany jednorazowo przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Dawka jest precyzyjnie obliczana na podstawie masy ciała pacjenta przez lekarza prowadzącego.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Zolgensma – czy mogę spożywać alkohol?

Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety związanych z samym podaniem leku Zolgensma. Należy jednak pamiętać, że pacjent otrzymuje równocześnie leczenie kortykosteroidami, które mogą wymagać modyfikacji diety. Szczegółowe zalecenia dietetyczne przekaże lekarz prowadzący, biorąc pod uwagę indywidualną sytuację pacjenta.

Czy można stosować Zolgensma w okresie ciąży i karmienia piersią?

Lek Zolgensma jest przeznaczony do stosowania u dzieci z SMA. Ze względu na wiek pacjentów, kwestia stosowania w czasie ciąży i karmienia piersią nie ma zastosowania klinicznego.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)