Kuvan - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Kuvan?

Kuvan to lek zawierający sapropterynę dichlorowodorek, która jest syntetycznym odpowiednikiem naturalnie występującej w organizmie substancji – tetrahydrobiopteryny (BH4). Substancja ta odgrywa kluczową rolę w metabolizmie aminokwasów, umożliwiając przekształcenie fenyloalaniny w tyrozynę. Prawidłowe funkcjonowanie tego procesu jest niezbędne dla zachowania prawidłowego stężenia fenyloalaniny we krwi oraz zapobiegania jej szkodliwemu gromadzeniu się w organizmie.

Lek przeznaczony jest do stosowania u pacjentów w każdym wieku i znajduje zastosowanie w dwóch głównych wskazaniach terapeutycznych. Po pierwsze, wykorzystywany jest w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) oraz fenyloketonurii (PKU) – rzadkich chorób metabolicznych, w przebiegu których dochodzi do nadmiernego wzrostu stężenia fenyloalaniny we krwi. Nie wszyscy pacjenci z PKU reagują na terapię tym lekiem – dotyczy to wyłącznie osób, u których organizm wykazuje odpowiedź na leczenie BH4. U tych pacjentów preparat zmniejsza stężenie fenyloalaniny we krwi i może umożliwić zwiększenie ilości tego aminokwasu, która może być bezpiecznie dostarczana w diecie, co poprawia jakość życia i ułatwia codzienne funkcjonowanie.

Drugim wskazaniem jest dziedziczny niedobór BH4 – schorzenie, w którym organizm nie jest w stanie samodzielnie wytwarzać wystarczającej ilości tetrahydrobiopteryny. W konsekwencji tego niedoboru fenyloalanina nie może być prawidłowo metabolizowana, co prowadzi do jej kumulacji we krwi i potencjalnych szkodliwych następstw neurologicznych. Poprzez uzupełnienie niedoboru BH4, lek przyczynia się do normalizacji metabolizmu fenyloalaniny, zmniejszenia jej stężenia we krwi oraz poprawy tolerancji tego aminokwasu zawartego w pokarmach.

Zarówno w przypadku PKU, jak i niedoboru BH4, utrzymywanie prawidłowego stężenia fenyloalaniny we krwi jest kluczowe dla zapobiegania powikłaniom neurologicznym. Nieleczona lub źle kontrolowana hiperfenyloalaninemia może prowadzić do poważnych zaburzeń rozwoju umysłowego, problemów poznawczych oraz neurologicznych. Dlatego tak istotne jest właściwe leczenie farmakologiczne w połączeniu z odpowiednią dietą, która wspólnie stanowią podstawę kompleksowej terapii tych schorzeń metabolicznych.

Aktualna ulotka leku Kuvan

Jaki jest skład Kuvan, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest sapropteryny dichlorowodorek. Lek dostępny jest w trzech postaciach farmaceutycznych, różniących się mocą i formą podawania:

• Tabletki do sporządzania roztworu doustnego 100 mg – każda tabletka zawiera 100 mg sapropteryny dichlorowodorku, co odpowiada 77 mg czystej sapropteryny. Substancje pomocnicze to: mannitol (E421), wapnia fosforan bezwodny, krospowidon typu A, kwas askorbowy (E300), bursztynian stearynowo sodowy oraz ryboflawinę (E101). Tabletki są prawie białe do jasnożółtych, z wytłoczonym napisem „177" po jednej stronie.
• Proszek do sporządzania roztworu doustnego 100 mg – każda saszetka zawiera 100 mg sapropteryny dichlorowodorku (77 mg sapropteryny). Substancje pomocnicze: mannitol (E421), potasu cytrynian (E332) – 0,3 mmol (12,6 mg) potasu na saszetkę, sukraloza (E955) oraz kwas askorbowy (E300). Proszek ma postać przezroczystą, prawie białą do jasnożółtą.
• Proszek do sporządzania roztworu doustnego 500 mg – każda saszetka zawiera 500 mg sapropteryny dichlorowodorku (384 mg sapropteryny). Ta postać jest przeznaczona wyłącznie dla pacjentów o masie ciała powyżej 25 kg. Substancje pomocnicze są takie same jak w proszku 100 mg, jednak zawartość potasu jest wyższa – 1,6 mmol (62,7 mg) potasu na saszetkę.

Wszystkie postacie farmaceutyczne zawierają kwas askorbowy (witamina C) jako substancję stabilizującą oraz ryboflawina (w tabletkach), która nadaje preparatowi charakterystyczne żółtawe zabarwienie. Zawartość potasu w proszku powinna być brana pod uwagę u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek oraz u osób kontrolujących spożycie potasu w diecie.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Kuvan?

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki mogą wystąpić objawy niepożądane, do których należą przede wszystkim bóle głowy oraz zawroty głowy. Objawy te mogą być bardziej nasilone niż podczas stosowania prawidłowych dawek.

W sytuacji podejrzenia przedawkowania należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym leczenie lub farmaceutą w celu uzyskania porady dotyczącej dalszego postępowania. Lekarz oceni stan pacjenta, ewentualnie zaleci obserwację objawów lub wdroży odpowiednie działania w zależności od nasilenia dolegliwości oraz przyjętej dawki.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Jeśli pacjent zapomniał przyjąć lek o odpowiedniej porze, następną dawkę należy przyjąć zgodnie z ustalonym harmonogramem, bez zwiększania ilości leku.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Kuvan – czy mogę spożywać alkohol?

Podczas stosowania leku pacjent powinien kontynuować przestrzeganie diety zaleconej przez lekarza. Jest to niezwykle istotne, ponieważ farmakoterapia stanowi uzupełnienie właściwego postępowania dietetycznego, a nie jego zastąpienie. Pacjent nie może samodzielnie modyfikować stosowanej diety bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem prowadzącym.

Lek należy przyjmować podczas posiłku, co zwiększa jego wchłanianie. W przypadku pacjentów z PKU całkowita dawka dobowa jest przyjmowana raz na dobę, najlepiej podczas posiłku porannego. U pacjentów z niedoborem BH4 całkowitą dawkę dobową dzieli się na 2 lub 3 mniejsze dawki, z których każda powinna być przyjmowana razem z posiłkiem.

Ulotka nie zawiera szczegółowych informacji dotyczących interakcji z alkoholem. Jednakże, biorąc pod uwagę charakter schorzenia i konieczność ścisłej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi, pacjenci powinni omówić z lekarzem wszelkie aspekty dotyczące diety i stylu życia, w tym spożywanie alkoholu.

Należy pamiętać, że mimo przyjmowania leku mogą wystąpić ciężkie zaburzenia neurologiczne, jeśli stężenie fenyloalaniny we krwi nie będzie utrzymywane w prawidłowym zakresie. Dlatego tak istotne jest łączenie farmakoterapii z odpowiednią dietą oraz regularną kontrolą parametrów biochemicznych.

Czy można stosować Kuvan w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Kobiety, które są w ciąży, przypuszczają, że mogą być w ciąży lub planują zajść w ciążę, powinny przed zastosowaniem leku skonsultować się z lekarzem prowadzącym lub farmaceutą. Prawidłowa kontrola stężenia fenyloalaniny we krwi jest niezwykle istotna zarówno przed zajściem w ciążę, jak i w trakcie całego okresu ciąży.

Brak dokładnej kontroli stężenia fenyloalaniny we krwi przed zajściem w ciążę oraz w trakcie jej trwania może prowadzić do poważnych, szkodliwych następstw zarówno dla matki, jak i dla rozwijającego się dziecka. Podwyższone stężenie tego aminokwasu we krwi matki może negatywnie wpływać na rozwój płodu i powodować wady rozwojowe.

Przed ciążą i w trakcie ciąży lekarz prowadzący będzie monitorować przestrzeganie ścisłej diety z ograniczoną podażą fenyloalaniny. Jeżeli samo przestrzeganie restrykcyjnej diety nie pozwala na odpowiednie zmniejszenie stężenia fenyloalaniny we krwi, lekarz rozważy konieczność włączenia lub kontynuowania farmakoterapii tym preparatem. Decyzja o stosowaniu leku w ciąży jest podejmowana indywidualnie, z uwzględnieniem stanu zdrowia pacjentki oraz kontroli stężenia fenyloalaniny.

Karmienie piersią:

Nie należy przyjmować tego leku w okresie karmienia piersią. Informacje zawarte w ulotce jednoznacznie wskazują na przeciwwskazanie do stosowania preparatu u matek karmiących. W przypadku konieczności zastosowania farmakoterapii u kobiety karmiącej piersią, lekarz omówi z pacjentką dalsze postępowanie, w tym ewentualność przerwania karmienia piersią.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)