Upstaza

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Upstaza?

Upstaza to innowacyjny lek stosowany w terapii genowej, zawierający substancję czynną eladokagen eksuparwowek. Jest przeznaczony dla pacjentów w wieku od 18 miesięcy z niedoborem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC). AADC to kluczowe białko odpowiedzialne za wytwarzanie substancji niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania układu nerwowego.

Niedobór AADC jest chorobą genetyczną spowodowaną mutacją w genie DDC, która zaburza rozwój układu nerwowego dziecka, wpływając na takie funkcje jak ruch, jedzenie, oddychanie, mowa i zdolności umysłowe. Upstaza działa poprzez dostarczenie prawidłowej kopii genu DDC do określonego obszaru mózgu (skorupy mózgu) za pomocą zmodyfikowanego wirusa związanego z adenowirusami. Lek podawany jest jednorazowo poprzez infuzję bezpośrednio do mózgu w warunkach chirurgicznych.

Aktualna ulotka leku Upstaza

Jaki jest skład Upstaza, jakie substancje zawiera?

Każde 0,5 ml roztworu zawiera 2,8 × 10¹¹ genomów wektorowych eladokagenu eksuparwoweku. Lek zawiera również substancje pomocnicze:

• chlorek potasu
• chlorek sodu
• diwodorofosforan potasu
• wodorofosforan disodu
• poloksamer 188
• woda do wstrzykiwań

Lek ma postać przejrzystego lub lekko nieprzejrzystego, bezbarwnego lub bladobiałego roztworu do infuzji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Upstaza?

Ryzyko przedawkowania jest minimalne, ponieważ lek podawany jest przez wykwalifikowany personel medyczny w ściśle kontrolowanych warunkach szpitalnych. W przypadku podania większej dawki leku, lekarz wdroży odpowiednie leczenie objawowe.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Upstaza – czy mogę spożywać alkohol?

Ze względu na jednorazowe podanie leku podczas zabiegu neurochirurgicznego, nie ma specjalnych ograniczeń dotyczących spożywania pokarmów czy napojów. Wszelkie zalecenia dotyczące diety w okresie rekonwalescencji po zabiegu zostaną przekazane przez lekarza prowadzącego.

Czy można stosować Upstaza w okresie ciąży i karmienia piersią?

Wpływ leku Upstaza na ciążę i nienarodzone dziecko nie został zbadany. Brak również danych dotyczących stosowania leku u kobiet karmiących piersią. Nie ma informacji na temat wpływu leku na płodność u mężczyzn i kobiet. W przypadku planowania ciąży lub karmienia piersią należy skonsultować się z lekarzem.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)