Ravicti - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Ravicti?

Ravicti jest produktem leczniczym przeznaczonym do długotrwałego leczenia pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Zaburzenia te obejmują niedobory kluczowych enzymów wątrobowych: syntetazy karbamoilofosforanowej I (CPS), karbamoilotransferazy ornitynowej (OTC), syntetazy argininobursztynianowej (ASS), liazy argininobursztynianowej (ASL), arginazy I (ARG) oraz translokazy ornitynowej związanej z zespołem hiperamonemia-hiperornitynemia-homocytrulinemia (HHH).

W warunkach prawidłowych organizm zamienia nadmiarowy azot pochodzący z białek pokarmowych w amoniak, który następnie jest przekształcany przez wątrobę w mocznik w procesie zwanym cyklem mocznikowym. U osób z zaburzeniami cyklu mocznikowego organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymów wątrobowych potrzebnych do skutecznego usuwania nadmiaru azotu. W konsekwencji dochodzi do gromadzenia się amoniaku w organizmie, co może prowadzić do uszkodzenia mózgu, zaburzeń świadomości, a nawet śpiączki. Te rzadkie schorzenia wymagają ciągłego leczenia farmakologicznego połączonego z odpowiednią dietą.

Preparat stosuje się jako terapię wspomagającą u pacjentów, którzy nie mogą być skutecznie leczeni wyłącznie poprzez ograniczenie spożycia białka lub suplementację aminokwasami. Ravicti działa jako substancja wiążąca azot – pomaga w usuwaniu zbędnego azotu z organizmu, co prowadzi do zmniejszenia ilości amoniaku we krwi. Lek należy zawsze stosować razem z dietą ubogobiałkową, a w niektórych przypadkach także z suplementami diety, takimi jak niezbędne aminokwasy, arginina, cytrulina czy bezbiałkowe suplementy kaloryczne. Dawkowanie jest dostosowywane indywidualnie w zależności od wzrostu, masy ciała pacjenta oraz dziennego spożycia białka w diecie.

Produkt jest wskazany do stosowania przewlekłego zarówno u dorosłych, jak i dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego. Pacjenci mogą wymagać leczenia Ravicti przez całe życie, chyba że zostanie przeprowadzony ortotopowy przeszczep wątroby. Mechanizm działania opiera się na tym, że substancja czynna – glicerolu fenylomaślan – jest przekształcana w organizmie do kwasu fenylooctowego, który wiąże się z glutaminą (zawierającą dwa atomy azotu) tworząc fenyloacetyloglutaminę. Ten związek jest następnie wydalany przez nerki, stanowiąc alternatywną drogę eliminacji nadmiaru azotu z organizmu, zastępując częściowo nieprawidłowo funkcjonujący cykl mocznikowy.

Leczenie powinno być nadzorowane przez lekarza posiadającego doświadczenie w terapii zaburzeń cyklu mocznikowego. Konieczne są regularne badania laboratoryjne w celu monitorowania stężenia amoniaku we krwi oraz dostosowywania dawki leku do indywidualnych potrzeb pacjenta. Należy pamiętać, że mimo leczenia u części pacjentów może wystąpić ostra hiperamonemia, szczególnie w sytuacjach takich jak zakażenia czy okresy pooperacyjne, co wymaga natychmiastowej interwencji medycznej.

Aktualna ulotka leku Ravicti

Jaki jest skład Ravicti, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest glicerolu fenylomaślan. Każdy mililitr płynu zawiera 1,1 g glicerolu fenylomaślanu, co odpowiada gęstości 1,1 g/ml. Produkt leczniczy nie zawiera substancji pomocniczych – jest to czysty roztwór substancji czynnej.

Ravicti dostępny jest w postaci płynu doustnego – przezroczystej, bezbarwnej do bladożółtej cieczy. Preparat pakowany jest w przezroczyste butelki szklane o pojemności 25 ml z plastikowym zamknięciem zawierającym zabezpieczenie przed otwarciem przez dzieci. Opakowanie zawiera jedną butelkę. Glicerolu fenylomaślan jest pro-lekiem kwasu 4-fenylomasłowego, co oznacza, że w organizmie jest przekształcany do aktywnej formy.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Ravicti?

W przypadku zastosowania większej niż zalecana dawki należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem. Kwas fenylooctowy, aktywny metabolit glicerolu fenylomaślanu, może odpowiadać za pojawienie się objawów przedmiotowych i podmiotowych neurotoksyczności oraz może kumulować się w organizmie u pacjentów, którzy przedawkowali lek.

W przypadku przedawkowania należy przerwać podawanie preparatu i rozpocząć monitorowanie pacjenta pod kątem ewentualnych objawów działań niepożądanych. Objawy, które mogą wskazywać na przedawkowanie lub podwyższone stężenie amoniaku, to:

• Senność, zmęczenie, oszołomienie lub stan splątania
• Bóle głowy
• Zmiana odczuwania smaku
• Zaburzenia słuchu
• Uczucie dezorientacji
• Mniejsza zdolność do zapamiętywania
• Ewentualne pogorszenie istniejących zaburzeń neurologicznych

U pacjentów z nowotworem, którzy otrzymali kwas fenylooctowy dożylnie, zgłaszano odwracalne objawy kliniczne wskazujące na neurotoksyczność (np. nudności, wymioty, senność) związane ze stężeniem fenylooctanu w zakresie 499–1285 mikrogramów/ml. Należy podejrzewać wysokie stężenie kwasu fenylooctowego u pacjentów (szczególnie u dzieci w wieku poniżej 2 miesięcy) z niewyjaśnioną sennością, splątaniem, nudnościami i letargiem, u których stwierdzono prawidłowe lub niskie stężenie amoniaku. W przypadku zaobserwowania któregokolwiek z tych objawów należy porozumieć się z lekarzem lub udać się bezpośrednio do szpitala.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Ravicti – czy mogę spożywać alkohol?

Podczas przyjmowania preparatu Ravicti należy bezwzględnie stosować specjalną dietę ubogą w białka. Dieta zostanie przygotowana indywidualnie przez lekarza i dietetyka. Pacjent musi dokładnie przestrzegać zaleceń dietetycznych, ponieważ są one kluczowe dla skuteczności leczenia. Może być konieczne przyjmowanie przez pacjenta dodatkowych preparatów z aminokwasami.

Preparat należy przyjmować wraz z posiłkami lub bezpośrednio po posiłku. Małe dzieci powinny przyjmować lek w trakcie lub bezpośrednio po karmieniu. Ważne jest, aby nie dodawać i nie mieszać leku Ravicti z dużą ilością innych płynów, takich jak woda czy sok, ponieważ glicerolu fenylomaślan jest cięższy niż większość płynów. Mieszanie preparatu z dużą objętością płynu może skutkować podaniem niepełnej dawki.

Lek można dodawać do niewielkiej ilości miękkiego pokarmu, takiego jak:

• Ketchup
• Przecier jabłkowy
• Puree z dynii
• Odżywki medyczne (Cyclinex-1, Cyclinex-2, UCD-1, UCD-2, Polycose, Pro Phree, Citrulline)

Informacje dotyczące spożywania alkoholu w charakterystyce produktu nie zostały szczegółowo omówione, jednak ze względu na konieczność ścisłej kontroli diety i stanu metabolicznego należy unikać spożywania alkoholu lub skonsultować to z lekarzem prowadzącym. Należy również pamiętać, że niektóre produkty lecznicze mogą potencjalnie wpływać na stężenie amoniaku, dlatego przed wprowadzeniem jakichkolwiek zmian w diecie lub przyjmowaniem innych substancji należy skonsultować się z lekarzem.

Czy można stosować Ravicti w okresie ciąży i karmienia piersią?

Preparatu Ravicti nie należy stosować w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących skutecznej antykoncepcji, chyba że stan kliniczny kobiety wymaga podawania glicerolu fenylomaślanu. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję. Istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania glicerolu fenylomaślanu u kobiet w okresie ciąży, dlatego nie można wykluczyć ryzyka dla nienarodzonego dziecka.

Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas terapii preparatem Ravicti. Jeśli pacjentka jest w ciąży, powinna powiedzieć o tym lekarzowi przed rozpoczęciem przyjmowania leku. W przypadku zajścia w ciążę w trakcie przyjmowania preparatu należy natychmiast porozumieć się z lekarzem prowadzącym. Należy omówić z lekarzem najlepszą metodę antykoncepcji, biorąc pod uwagę, że istnieje możliwość interakcji glicerolu fenylomaślanu z niektórymi doustnymi środkami antykoncepcyjnymi (ich skuteczność może być zmniejszona).

Karmienie piersią: Nie wiadomo, czy glicerolu fenylomaślan i jego metabolity przenikają do mleka ludzkiego, dlatego nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków/dzieci. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać przyjmowanie leku Ravicti, biorąc pod uwagę korzyści z leczenia dla matki i korzyści z karmienia piersią dla dziecka. Należy poradzić się lekarza prowadzącego przed planowaniem karmienia piersią podczas przyjmowania preparatu.

Płodność: Glicerolu fenylomaślan nie wpływał na płodność ani funkcje rozrodcze u samców i samic szczurów przy ekspozycji na poziomie ekspozycji klinicznej. Brak jest jednak danych dotyczących wpływu na płodność u ludzi.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)