Firdapse - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Firdapse?

Firdapse jest produktem leczniczym przeznaczonym do objawowego leczenia zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS – Lambert-Eaton myasthenic syndrome) u osób dorosłych. Zespół ten należy do rzadkich schorzeń nerwowo-mięśniowych, w których dochodzi do zaburzeń przekaźnictwa impulsów nerwowych w miejscu połączenia nerw-mięsień, co prowadzi do charakterystycznego osłabienia siły mięśniowej.

W warunkach fizjologicznych impulsy nerwowe przekazywane są do mięśni za pośrednictwem substancji chemicznej zwanej acetylocholiną. U pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona występują zaburzenia uwalniania acetylocholiny z zakończeń nerwowych, w wyniku czego sygnały nerwowe nie docierają prawidłowo do mięśni. Może to prowadzić do znacznego ograniczenia codziennego funkcjonowania, ponieważ osłabienie dotyczy różnych grup mięśniowych, zwłaszcza kończyn dolnych.

Zespół LEMS może występować w dwóch postaciach klinicznych. Postać paranowotworowa rozwija się w przebiegu niektórych typów nowotworów, najczęściej drobnokomórkowego raka płuca. W tej sytuacji układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które atakują zarówno komórki nowotworowe, jak i struktury odpowiedzialne za uwalnianie neuroprzekaźnika. Postać nieparanowotworowa rozwija się natomiast bez obecności guza nowotworowego i ma charakter autoimmunologiczny.

Mechanizm działania preparatu Firdapse polega na blokowaniu zależnych od napięcia kanałów potasowych w błonie presynaptycznej zakończeń nerwowych. Wydłużenie depolaryzacji błony prowadzi do zwiększonego napływu jonów wapnia do wnętrza neuronu, co z kolei ułatwia proces egzocytozy – uwalniania pęcherzyków zawierających acetylocholinę do szczeliny synaptycznej. W rezultacie ulega poprawie przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe, co objawia się zwiększeniem siły mięśniowej oraz amplitudy składowej spoczynkowej potencjału czynnościowego mięśni (CMAP).

W badaniach klinicznych wykazano, że stosowanie amifamprydyny – substancji czynnej preparatu Firdapse – prowadzi do poprawy siły mięśniowej u pacjentów z LEMS. Całkowita wyważona średnia różnica amplitudy CMAP wyniosła 1,69 mV, co stanowi istotny wskaźnik klinicznej skuteczności leku. Badania obejmowały pacjentów z obiema postaciami zespołu – zarówno paranowotworową, jak i nieparanowotworową – co potwierdza szerokie zastosowanie preparatu w tej jednostce chorobowej.

Należy podkreślić, że Firdapse stosuje się wyłącznie w leczeniu objawowym – oznacza to, że preparat łagodzi dolegliwości związane z osłabieniem mięśniowym, ale nie wpływa na przyczynę choroby. W przypadku postaci paranowotworowej konieczne jest również leczenie onkologiczne skierowane przeciwko nowotworowi będącemu przyczyną zespołu. W postaci nieparanowotworowej pacjenci mogą wymagać dodatkowego leczenia immunosupresyjnego, w zależności od indywidualnej sytuacji klinicznej.

Produkt leczniczy Firdapse został dopuszczony do obrotu w procedurze centralnej, co oznacza, że przeszedł ocenę Europejskiej Agencji Leków (EMA) i jest dostępny we wszystkich krajach Unii Europejskiej. Ze względu na rzadkość występowania zespołu LEMS lek ten został dopuszczony w trybie wyjątkowych okoliczności, co umożliwiło pacjentom dostęp do terapii mimo ograniczonej liczby badań klinicznych wynikającej z małej populacji chorych. Podmiot odpowiedzialny zobowiązany jest do corocznego dostarczania aktualnych informacji na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu.

Aktualna ulotka leku Firdapse

Jaki jest skład Firdapse, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu Firdapse jest amifamprydyna w postaci fosforanu amifamprydyny. Każda tabletka zawiera fosforan amifamprydyny w ilości odpowiadającej 10 mg amifamprydyny.

Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) preparatu to:

• celuloza mikrokrystaliczna
• krzemionka koloidalna bezwodna
• wapnia stearynian

Preparat dostępny jest w postaci tabletek białych, okrągłych, o płaskiej powierzchni na jednej stronie i z linią podziału na drugiej stronie. Linia podziału umożliwia podzielenie tabletki na dwie równe połowy w celu dokładniejszego dostosowania dawki do indywidualnych potrzeb pacjenta.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Firdapse?

Doświadczenie dotyczące przedawkowania amifamprydyny jest ograniczone. Objawy ostrego przedawkowania mogą obejmować wymioty i ból brzucha. W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki należy niezwłocznie zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

W razie przedawkowania leczenie należy przerwać. Nie jest znane specyficzne antidotum. Należy stosować leczenie wspomagające, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi, i prowadzić ścisłą obserwację parametrów życiowych pacjenta.

W przypadku pominięcia przyjęcia dawki leku nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki, lecz kontynuować przyjmowanie leku zgodnie z zaleceniem lekarza.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Firdapse – czy mogę spożywać alkohol?

Tabletki Firdapse należy przyjmować podczas posiłku, popijając je wodą. Posiłek wpływa na szybkość i stopień wchłaniania amifamprydyny – obecność pokarmu prowadzi do zmniejszenia maksymalnego stężenia leku w osoczu oraz wydłużenia czasu jego osiągnięcia. Biodostępność amifamprydyny przy przyjmowaniu podczas posiłku wynosi około 93-100%.

W dokumentacji produktu leczniczego nie ma szczegółowych informacji dotyczących interakcji amifamprydyny ze spożyciem alkoholu. Ze względu na możliwe działanie leku na ośrodkowy układ nerwowy (senność, zawroty głowy) oraz ryzyko wystąpienia działań niepożądanych zaleca się, aby pacjent omówił z lekarzem prowadzącym możliwość i warunki spożywania alkoholu w trakcie leczenia preparatem Firdapse.

Czy można stosować Firdapse w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Produktu Firdapse nie należy stosować w okresie ciąży. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji w trakcie leczenia preparatem Firdapse. Brak dostatecznych danych klinicznych dotyczących stosowania amifamprydyny w czasie ciąży. Nie wykazano wpływu amifamprydyny na żywotność i rozwój zarodka ani płodu u królików; aczkolwiek u szczurów zaobserwowano zwiększenie liczby samic rodzących martwe potomstwo.

W przypadku stwierdzenia ciąży w czasie leczenia należy niezwłocznie poinformować lekarza.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy amifamprydyna przenika do mleka ludzkiego. Dostępne dane dotyczące rozrodu u zwierząt wykazały obecność amifamprydyny w mleku karmiących samic, jednakże ocena karmionych piersią osesków nie wykazała obecności działań niepożądanych w wyniku narażenia na amifamprydynę znajdującą się w mleku matki. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać podawanie produktu Firdapse, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Należy przedyskutować z lekarzem kwestię zagrożeń i korzyści wynikających z dalszego przyjmowania leku Firdapse podczas karmienia piersią.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)