Aqneursa - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Aqneursa?

Aqneursa (lewacetyloleucyna) to lek stosowany u dorosłych oraz dzieci w wieku od 6 lat o masie ciała co najmniej 20 kg w leczeniu objawów neurologicznych choroby Niemanna-Picka typu C (NPC) – rzadkiej, dziedzicznej choroby metabolicznej o poważnym przebiegu klinicznym.

Choroba Niemanna-Picka typu C należy do grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych. U osób dotkniętych tą chorobą mutacje w genach NPC1 lub NPC2 zaburzają prawidłowe funkcjonowanie lizosomów – wyspecjalizowanych struktur wewnątrzkomórkowych odpowiedzialnych za rozkładanie i przetwarzanie dużych cząsteczek, takich jak lipidy i cholesterol. W wyniku tego defektu w komórkach dochodzi do patologicznego gromadzenia się cholesterolu, sfingomieliny oraz innych lipidów, których organizm nie jest w stanie samodzielnie rozłożyć.

Postępujące spichrzanie lipidów prowadzi do nieodwracalnej utraty komórek nerwowych i narastania objawów neurologicznych, które znacząco upośledzają codzienne funkcjonowanie pacjenta. Do typowych objawów neurologicznych choroby Niemanna-Picka typu C należą:

• zaburzenia koordynacji ruchowej (ataksja) – trudności z utrzymaniem równowagi i wykonywaniem precyzyjnych ruchów;
• dyzartria – bełkotliwa, niewyraźna mowa utrudniająca komunikację;
• dysfagia – trudności z przełykaniem pokarmów i płynów;
• drżenie zamiarowe – niekontrolowane drżenie kończyn, nasilające się podczas wykonywania ruchów celowych;
• postępujące otępienie i zaburzenia funkcji poznawczych;
• napady padaczkowe;
• pionowe porażenie spojrzenia (VSGP) – charakterystyczny objaw neurologiczny dla NPC.

Substancja czynna leku – lewacetyloleucyna – jest zmodyfikowaną postacią aminokwasu leucyny. Jej mechanizm działania polega na poprawie funkcji lizosomów, co przekłada się na zmniejszenie akumulacji cholesterolu i innych lipidów w komórkach. Dzięki temu lek wpływa korzystnie na przebieg procesów neurodegeneracyjnych charakterystycznych dla choroby Niemanna-Picka typu C.

Aqneursa może być stosowany w skojarzeniu z miglustatem – innym lekiem zarejestrowanym w terapii choroby Niemanna-Picka typu C – lub jako monoterapia, jeśli miglustat nie jest tolerowany przez pacjenta. Decyzję o wyborze schematu leczenia podejmuje lekarz specjalista, uwzględniając indywidualny stan kliniczny pacjenta.

Choroba Niemanna-Picka typu C jest chorobą rzadką (orfaniczną), dotykającą szacunkowo 1 na 120 000–150 000 żywych urodzeń. Ze względu na jej postępujący i nieodwracalny charakter, wdrożenie leczenia farmakologicznego ma kluczowe znaczenie dla spowolnienia progresji objawów neurologicznych i utrzymania jak najwyższej jakości życia pacjentów oraz ich opiekunów.

Aktualna ulotka leku Aqneursa

Jaki jest skład Aqneursa, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Lewacetyloleucyna – jedna saszetka jednodawkowa zawiera 1 g lewacetyloleucyny.

Substancje pomocnicze:

• Izomalt (E953) – 642,2 mg w jednej saszetce;
• Hypromeloza;
• Smak truskawkowy (zawiera glikol propylenowy E1520) – 0,153 mg glikolu propylenowego w jednej saszetce.

Lek ma postać białych lub białawych granulek o smaku truskawkowym, pakowanych w jednodawkowe saszetki aluminiowo-polietylenowe. Dostępny jest w opakowaniach po 28 saszetek lub w opakowaniu zbiorczym zawierającym 112 saszetek (4 × 28).

Co zrobić w przypadku przedawkowania Aqneursa?

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Aqneursa należy niezwłocznie poinformować lekarza lub farmaceutę. Postępowanie w przypadku przedawkowania ma charakter objawowy i podtrzymujący – brak jest swoistego antidotum. Lekarz podejmie decyzję o dalszym leczeniu w zależności od objawów klinicznych.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Aqneursa – czy mogę spożywać alkohol?

Stosowanie Aqneursa wiąże się z istotnymi ograniczeniami dotyczącymi jedzenia i picia w okolicach czasu podania leku:

• Należy powstrzymać się od jedzenia i picia przez 30 minut przed przyjęciem leku.
• Przez 2 godziny po przyjęciu leku również należy unikać posiłków i napojów.
• Lek należy rozpuszczać wyłącznie w zimnej lub letniej wodzie – nie należy używać gorących płynów.

Ulotka leku nie zawiera szczegółowych informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas terapii. Ze względu na neurologiczny charakter leczonej choroby oraz możliwy wpływ alkoholu na ośrodkowy układ nerwowy, zaleca się konsultację z lekarzem prowadzącym w kwestii ewentualnego spożywania alkoholu w trakcie leczenia.

Czy można stosować Aqneursa w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Aqneursa nie jest zalecany do stosowania w okresie ciąży. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres leczenia. W przypadku zajścia w ciążę lub planowania ciąży należy niezwłocznie skonsultować się z lekarzem.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy lewacetyloleucyna przenika do mleka ludzkiego. Istnieje ryzyko, że lek może zaszkodzić karmionemu piersią niemowlęciu. Decyzja o kontynuowaniu karmienia piersią lub leczenia lekiem Aqneursa powinna być podjęta wspólnie z lekarzem, z uwzględnieniem korzyści z karmienia naturalnego dla dziecka oraz korzyści terapeutycznych dla matki.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)