Vpriv - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Vpriv?

Vpriv to lek przeznaczony do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I. Choroba Gauchera jest rzadkim zaburzeniem genetycznym, dziedziczonym autosomalnie recesywnie, spowodowanym mutacjami w genie GBA, które prowadzą do niedoboru enzymu lizosomalnego – beta-glukocerebrozydazy.

Niedobór tego kluczowego enzymu powoduje gromadzenie się glukocerebrozydu głównie w makrofagach, co prowadzi do powstawania charakterystycznych komórek piankowatych zwanych „komórkami Gauchera". Jest to lizosomalna choroba spichrzeniowa, której objawy kliniczne odzwierciedlają występowanie tych nieprawidłowych komórek w różnych narządach i tkankach organizmu.

Nagromadzenie glukocerebrozydu w wątrobie i śledzionie prowadzi do organomegalii – znacznego powiększenia tych narządów. Zajęcie kości przez proces chorobowy powoduje anomalie i deformacje szkieletu, a także napadowe bóle kostne, które mogą znacznie obniżać jakość życia pacjentów. Złogi w szpiku kostnym oraz sekwestracja śledziony prowadzą do istotnej klinicznie niedokrwistości i małopłytkowości, co wiąże się z ryzykiem krwawień i innych powikłań hematologicznych.

Substancją czynną leku Vpriv jest welagluceraza alfa, która została wytworzona przy pomocy technologii aktywacji genów w ludzkiej linii komórkowej. Welagluceraza alfa jest glikoproteiną, której monomer ma masę około 63 kDa i posiada 497 aminokwasów – taką samą sekwencję aminokwasów jak występujący naturalnie ludzki enzym glukocerebrozydaza. Lek jest wytwarzany tak, aby zawierał głównie glikany bogate w mannozę, co wspomaga internalizację enzymu przez docelowe komórki fagocytarne za pośrednictwem receptora mannozy.

Mechanizm działania leku polega na uzupełnieniu niedoboru lub zastąpieniu wadliwej beta-glukocerebrozydazy. Welagluceraza alfa jest katalizatorem hydrolizy glukocerebrozydu do glukozy i ceramidu w lizosomie, obniżając w ten sposób ilość nagromadzonego materiału i korygując patofizjologię leżącą u podstaw choroby Gauchera. Enzymatyczna terapia zastępcza lekiem Vpriv prowadzi do poprawy parametrów hematologicznych – podwyższenia stężenia hemoglobiny i liczby płytek krwi, a także zmniejszenia objętości wątroby i śledziony u pacjentów z rozpoznaniem choroby Gauchera typu I.

Aktualna ulotka leku Vpriv

Jaki jest skład Vpriv, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną leku jest welagluceraza alfa. Każda fiolka zawiera 400 jednostek welaglucerazy alfa. Po rekonstytucji jeden mililitr roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy alfa. Jednostka aktywności enzymu definiowana jest jako ilość enzymu potrzebna do przetworzenia jednego mikromola p-nitrofenylo β-D-glukopiranozydu w p-nitrofenol w ciągu jednej minuty w temperaturze 37°C.

Welagluceraza alfa jest wytwarzana w linii komórek ludzkiego fibroblastu HT-1080 za pomocą technologii rekombinacji DNA. Lek zawiera następujące substancje pomocnicze:

• Sacharoza
• Cytrynian sodu dwuwodny (E331)
• Kwas cytrynowy jednowodny (E330)
• Polisorbat 20

Należy zwrócić uwagę, że każda fiolka zawiera 12,15 mg sodu (głównego składnika soli kuchennej), co odpowiada 0,6% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Jest to istotna informacja dla pacjentów stosujących dietę o kontrolowanej zawartości sodu.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Vpriv?

Dostępne są ograniczone informacje dotyczące przedawkowania welaglucerazy alfa. W większości przypadków, gdy zostało zgłoszone przedawkowanie, nie obserwowano żadnych dodatkowych działań niepożądanych. Maksymalna dawka welaglucerazy alfa stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 60 jednostek/kg mc.

W razie przypadkowego lub celowego przedawkowania pacjenci powinni być uważnie obserwowani, a leczenie powinno być objawowe i wspomagające. Specyficzne antidotum nie jest dostępne. W przypadku jakichkolwiek objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub pojechać do najbliższego szpitala.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Vpriv – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji leku Vpriv z jedzeniem lub alkoholem. W ulotce nie zawarto szczególnych zaleceń dotyczących ograniczeń w diecie podczas stosowania tego leku.

Należy jednak pamiętać, że każda fiolka zawiera 12,15 mg sodu, co odpowiada 0,6% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu u osób dorosłych. Pacjenci stosujący dietę niskosolną powinni brać tę informację pod uwagę w kontekście całkowitego dziennego spożycia sodu.

W kwestii spożywania alkoholu i ogólnych zasad żywienia podczas terapii, wskazane jest zasięgnięcie porady lekarza prowadzącego, który znając pełny obraz kliniczny pacjenta, może udzielić indywidualnych zaleceń dostosowanych do konkretnej sytuacji zdrowotnej.

Czy można stosować Vpriv w okresie ciąży i karmienia piersią?

Kobiety w wieku rozrodczym: Pacjentki z chorobą Gauchera, które zajdą w ciążę mogą doświadczyć okresowego zwiększenia aktywności choroby podczas ciąży i połogu. W przypadku kobiet z chorobą Gauchera planujących ciążę zaleca się przeprowadzenie analizy ryzyka i korzyści.

Ciąża: Brak danych lub istnieją tylko ograniczone dane dotyczące stosowania welaglucerazy alfa u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego lub pośredniego szkodliwego wpływu na ciążę, rozwój embrionalny/zarodkowy, poród lub rozwój poporodowy. Dla zindywidualizowania terapii konieczne jest dokładne monitorowanie ciąży i obrazu klinicznego choroby Gauchera. Należy zachować ostrożność podczas przepisywania produktu leczniczego kobietom w okresie ciąży.

Karmienie piersią: Brak wystarczających danych dotyczących przenikania welaglucerazy alfa lub jej metabolitów do mleka ludzkiego. Welagluceraza jest syntetyczną formą beta-glukocerebrozydazy, która jest naturalnym składnikiem mleka ludzkiego. Badania innych form tego enzymu wykazały ich bardzo niskie poziomy w mleku ludzkim.

Lekarz pomoże w podjęciu decyzji, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie produktu Vpriv, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki. Badania na zwierzętach nie wykazały szkodliwego wpływu na płodność.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)