Orkambi - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Orkambi?

Orkambi to lek stosowany w długotrwałym leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 1 roku. Preparat jest przeznaczony dla osób, u których stwierdzono specyficzną mutację genetyczną oznaczaną jako F508del w genie CFTR (przezbłonowy regulator przewodnictwa mukowiscydozy). Lek może być stosowany wyłącznie u pacjentów, u których ta mutacja występuje w obu kopiach genu CFTR (homozygoty).

Mukowiscydoza to choroba, w której organizm wytwarza nieprawidłowe białko CFTR, co prowadzi do problemów z regulacją przepływu śluzu w płucach. Orkambi zawiera dwie substancje czynne - lumakaftor i iwakaftor - które działają synergistycznie, poprawiając funkcjonowanie tego nieprawidłowego białka. Lumakaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, natomiast iwakaftor sprawia, że nieprawidłowe białko funkcjonuje w sposób bardziej zbliżony do prawidłowego.

Terapia lekiem Orkambi może przyczynić się do poprawy funkcji oddechowej poprzez usprawnienie czynności płuc. U pacjentów stosujących ten preparat można zaobserwować łatwiejsze oddychanie oraz możliwość łatwiejszego przybrania na wadze, co jest istotne w przebiegu mukowiscydozy.

Należy pamiętać, że Orkambi nie jest odpowiedni dla pacjentów, którzy nie posiadają dwóch kopii mutacji F508del w genie CFTR. Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie odpowiedniego profilu genetycznego u pacjenta.

Aktualna ulotka leku Orkambi

Jaki jest skład Orkambi, jakie substancje zawiera?

Lek Orkambi zawiera dwie substancje czynne: lumakaftor i iwakaftor. Dostępny jest w dwóch postaciach farmaceutycznych - w postaci tabletek powlekanych oraz granulatu w saszetkach, z różnymi mocami dostosowanymi do wieku i masy ciała pacjenta.

Tabletki powlekane Orkambi:

• Orkambi 100 mg/125 mg tabletki powlekane: każda tabletka zawiera 100 mg lumakaftoru oraz 125 mg iwakaftoru
• Orkambi 200 mg/125 mg tabletki powlekane: każda tabletka zawiera 200 mg lumakaftoru oraz 125 mg iwakaftoru

Granulat w saszetce Orkambi:

• Orkambi 75 mg/94 mg granulat: każda saszetka zawiera 75 mg lumakaftoru oraz 94 mg iwakaftoru
• Orkambi 100 mg/125 mg granulat: każda saszetka zawiera 100 mg lumakaftoru oraz 125 mg iwakaftoru
• Orkambi 150 mg/188 mg granulat: każda saszetka zawiera 150 mg lumakaftoru oraz 188 mg iwakaftoru

Pozostałe składniki tabletek powlekanych:

• Rdzeń tabletki: celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, hypromelozy octanobursztynian, powidon K30, sodu laurylosiarczan, magnezu stearynian
• Otoczka tabletki: alkohol poliwinylowy, tytanu dwutlenek (E171), makrogol 3350, talk, karmina (E120), błękit brylantowy FCF (E133), indygokarmin (E132)
• Tusz do nadruku: szelak, żelaza tlenek czarny (E172), glikol propylenowy, amonowy wodorotlenek

Pozostałe składniki granulatu: celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, hypromelozy octanobursztynian, powidon K30, sodu laurylosiarczan.

Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, uznaje się go zatem za „wolny od sodu".

Co zrobić w przypadku przedawkowania Orkambi?

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Orkambi należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Jeśli to możliwe, warto zabrać ze sobą opakowanie leku oraz ulotkę.

Po przedawkowaniu mogą wystąpić działania niepożądane opisane w punkcie dotyczącym skutków ubocznych. Nie należy próbować samodzielnie leczyć objawów przedawkowania. Decyzję o dalszym postępowaniu powinien podjąć lekarz na podstawie oceny stanu klinicznego pacjenta.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Orkambi – czy mogę spożywać alkohol?

Podczas stosowania leku Orkambi obowiązkowo należy przyjmować go wraz z posiłkami zawierającymi tłuszcze. Jest to kluczowe dla prawidłowego wchłaniania leku i osiągnięcia odpowiedniego stężenia substancji czynnych w organizmie.

Zalecane są posiłki i przekąski bogate w tłuszcze, typowe dla diety stosowanej w mukowiscydozie lub będące częścią normalnej, zbilansowanej diety. Posiłki przygotowane z użyciem masła, oleju lub jajek naturalnie zawierają odpowiednią ilość tłuszczu.

Ulotka leku nie zawiera szczegółowych informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas terapii lekiem Orkambi. Ze względu na długotrwały charakter leczenia oraz możliwy wpływ leku na wątrobę, przed spożyciem alkoholu zaleca się konsultację z lekarzem prowadzącym, który oceni indywidualną sytuację pacjenta, w tym stan czynności wątroby.

Czy można stosować Orkambi w okresie ciąży i karmienia piersią?

Stosowanie w ciąży:

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna zasięgnąć porady lekarza przed zastosowaniem leku Orkambi. Jeśli jest to możliwe, należy unikać stosowania tego leku podczas ciąży. Lekarz pomoże pacjentce podjąć decyzję dotyczącą dalszego postępowania, biorąc pod uwagę korzyści i potencjalne ryzyko zarówno dla matki, jak i dla rozwijającego się dziecka.

Stosowanie w okresie karmienia piersią:

Zarówno iwakaftor, jak i lumakaftor przenikają do mleka ludzkiego. Jeśli pacjentka planuje karmić piersią, przed rozpoczęciem stosowania leku Orkambi powinna poradzić się lekarza. Lekarz podejmie decyzję, czy należy przerwać karmienie piersią, czy przerwać stosowanie leku. Przy podejmowaniu tej decyzji lekarz weźmie pod uwagę korzyści płynące z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki.

Antykoncepcja:

Pacjentki stosujące hormonalne środki antykoncepcyjne (doustne, wstrzykiwane, implanty lub plastry zawierające etynyloestradiol, noretyndron lub inne progestageny) powinny być świadome, że podczas jednoczesnego stosowania z lekiem Orkambi mogą one nie być w pełni niezawodną metodą zapobiegania ciąży. W takim przypadku zaleca się stosowanie dodatkowych metod antykoncepcji.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)