Kalydeco - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Kalydeco?

Kalydeco to lek zawierający substancję czynną iwakaftor, który znajduje zastosowanie w terapii mukowiscydozy (cystic fibrosis, CF) u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. Mechanizm działania iwakaftoru opiera się na wpływie na przezbłonowy regulator przewodnictwa (CFTR) - białko tworzące kanał na powierzchni komórek, które umożliwia przemieszczanie jonów chlorkowych do wnętrza i na zewnątrz komórki. U osób z mukowiscydozą mutacje genu CFTR powodują zmniejszenie tego przemieszczania, co prowadzi do gromadzenia się gęstego śluzu w różnych narządach, szczególnie w płucach i układzie pokarmowym.

Iwakaftor działa poprzez zwiększanie częstości otwierania kanału CFTR w przypadku określonych nieprawidłowych białek, co poprawia przepływ chlorków przez błonę komórkową. Ten mechanizm znajduje zastosowanie tylko u pacjentów z konkretnymi mutacjami genetycznymi.

Lek stosuje się w monoterapii u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 1 miesiąca (dla granulatu) lub od 6 lat (dla tabletek) z następującymi mutacjami:

• mutacja R117H genu CFTR
• jedna z mutacji bramkowania genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R

W terapii skojarzonej Kalydeco stosuje się:

• Z tezakaftorem i iwakaftorem u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, u których występują dwie mutacje F508del (homozygoty) lub jedna mutacja F508del i druga określona mutacja powodująca zmniejszenie ilości lub osłabienie funkcji białka CFTR (heterozygoty z mutacją warunkującą funkcję resztkową)
• Z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem u pacjentów w wieku od 2 lat (granulat) lub 6 lat (tabletki) z co najmniej jedną mutacją genu CFTR wrażliwą na to skojarzenie lekowe

Przed rozpoczęciem stosowania leku konieczne jest przeprowadzenie badań genetycznych w celu potwierdzenia obecności odpowiednich mutacji genu CFTR. Lek należy stosować wyłącznie u pacjentów z potwierdzoną mutacją wymienioną w zaleceniach terapeutycznych. U pacjentów z dwiema mutacjami klasy I (które nie wytwarzają białka CFTR) stosowanie leku nie jest zalecane, gdyż nie oczekuje się odpowiedzi terapeutycznej.

Aktualna ulotka leku Kalydeco

Jaki jest skład Kalydeco, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną we wszystkich postaciach Kalydeco jest iwakaftor. Preparatu dostępny jest w różnych mocach dostosowanych do wieku i masy ciała pacjenta.

Tabletki powlekane:

• Tabletki 75 mg - każda tabletka zawiera 75 mg iwakaftoru
• Tabletki 150 mg - każda tabletka zawiera 150 mg iwakaftoru

Granulat w saszetkach:

• Saszetki 13,4 mg - każda saszetka zawiera 13,4 mg iwakaftoru
• Saszetki 25 mg - każda saszetka zawiera 25 mg iwakaftoru
• Saszetki 50 mg - każda saszetka zawiera 50 mg iwakaftoru
• Saszetki 59,5 mg - każda saszetka zawiera 59,5 mg iwakaftoru
• Saszetki 75 mg - każda saszetka zawiera 75 mg iwakaftoru

Substancje pomocnicze w tabletkach:

Rdzeń tabletki zawiera: celulozę mikrokrystaliczną, laktozę jednowodną, octano-bursztynian hypromelozy, kroskarmelozę sodową, sodu laurylosiarczan (E487), krzemionkę koloidalną bezwodną i magnezu stearynian.

Otoczka tabletki zawiera: alkohol poliwinylowy, tytanu dwutlenek (E171), makrogol (PEG 3350), talk, lak aluminiowy z indygotyną (E132) i wosk Carnauba.

Tusz do nadruku zawiera: szelak, żelaza tlenek czarny (E172), glikol propylenowy (E1520) i amonowy wodorotlenek, stężony.

Substancje pomocnicze w granulat:

Krzemionka koloidalna bezwodna, kroskarmeloza sodowa, octano-bursztynian hypromelozy, laktoza jednowodna, magnezu stearynian, mannitol, sukraloza oraz sodu laurylosiarczan (E487).

Ważne informacje dotyczące składu: Preparat zawiera laktozę - pacjenci z nietolerancją niektórych cukrów powinni skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem. Lek zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę i uznawany jest za „wolny od sodu".

Co zrobić w przypadku przedawkowania Kalydeco?

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki Kalydeco mogą wystąpić działania niepożądane opisane w punkcie dotyczącym możliwych działań niepożądanych. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą w celu uzyskania porady.

Jeżeli jest to możliwe, przy wizytie u lekarza lub w szpitalu warto mieć przy sobie opakowanie leku oraz ulotkę, co pomoże personelowi medycznemu w odpowiednim postępowaniu. Lekarz oceni stan pacjenta i podejmie odpowiednie kroki w zależności od objawów oraz ilości przyjętego leku.

Nie należy wywoływać wymiotów bez wyraźnego zalecenia personelu medycznego. W przypadku przedawkowania u małych dzieci szczególnie ważne jest natychmiastowe poszukanie pomocy medycznej.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Kalydeco – czy mogę spożywać alkohol?

Pokarmy zawierające tłuszcze - wymagane:

Kalydeco należy przyjmować z posiłkiem lub przekąską zawierającą tłuszcze. Jest to istotne dla prawidłowego wchłaniania leku. Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to między innymi:

• Pokarmy przygotowane na maśle lub oleju lub zawierające jajka
• Ser, pełne mleko, produkty z pełnego mleka, jogurt, mleko ludzkie (dla niemowląt), mleko modyfikowane dla niemowląt, czekolada
• Mięsa i tłuste ryby
• Awokado, hummus, produkty na bazie soi (tofu)
• Orzechy, batony odżywcze lub napoje zawierające tłuszcze

Grejpfruty - należy unikać:

Podczas leczenia należy unikać pokarmów i napojów zawierających grejpfruty. Grejpfruty mogą zwiększać działania niepożądane Kalydeco przez zwiększenie ilości iwakaftoru w organizmie, co może prowadzić do nasilenia objawów ubocznych.

Alkohol:

W ulotce producenta nie zawarto szczegółowych informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania iwakaftoru. Należy skonsultować to z lekarzem prowadzącym, szczególnie biorąc pod uwagę, że lek może wpływać na czynność wątroby, a alkohol również obciąża ten organ. Należy pamiętać, że większość pacjentów to dzieci i młodzież, u których spożycie alkoholu jest niewskazane z innych względów.

Czy można stosować Kalydeco w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Jeżeli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem Kalydeco. Jeżeli jest to możliwe, lepiej unikać stosowania leku w okresie ciąży. Decyzja o zastosowaniu leku w ciąży powinna być podjęta wspólnie z lekarzem po rozważeniu potencjalnych korzyści dla matki oraz możliwego ryzyka dla dziecka.

Nie ma wystarczających danych dotyczących stosowania iwakaftoru u kobiet w ciąży. Lekarz pomoże ocenić sytuację i zdecydować, co jest najlepsze dla pacjentki i jej dziecka, biorąc pod uwagę stan zdrowia matki oraz konieczność kontynuacji leczenia mukowiscydozy.

Karmienie piersią:

Iwakaftor przenika do mleka ludzkiego. Jeżeli pacjentka planuje karmić piersią, przed zażyciem Kalydeco powinna poradzić się lekarza. Lekarz rozważy korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki i na tej podstawie zdecyduje, czy zalecić przerwanie karmienia piersią czy przerwanie leczenia iwakaftorem.

Decyzja powinna uwzględniać znaczenie leku dla zdrowia matki oraz potencjalne ryzyko dla niemowlęcia związane z ekspozycją na iwakaftor poprzez mleko matki. W niektórych przypadkach może być konieczne rozważenie alternatywnych metod karmienia dziecka.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)