Idelvion - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Idelvion?

Idelvion to lek zawierający rekombinowany czynnik krzepnięcia IX (albutrepenonakog alfa), przeznaczony do terapii hemofilii B we wszystkich grupach wiekowych. Hemofilia B, określana również jako wrodzony niedobór czynnika IX lub choroba Christmasa, to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia krwi związane z chromosomem X, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości czynnika IX – białka niezbędnego do prawidłowego procesu krzepnięcia.

Preparat stosuje się w leczeniu na żądanie oraz profilaktyce epizodów krwotocznych u pacjentów z hemofilią B. Aktywność czynnika IX w tym preparacie została połączona z rekombinowaną albuminą ludzką, co zapewnia wydłużony okres półtrwania w organizmie – substancja pozostaje aktywna w krążeniu znacznie dłużej niż standardowe preparaty czynnika IX. Dzięki temu możliwe jest stosowanie leku rzadziej, typowo raz w tygodniu w profilaktyce długoterminowej, co zwiększa komfort życia pacjentów.

Lek może być stosowany w różnych sytuacjach klinicznych:

• W długoterminowej profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką postacią hemofilii B, zmniejszając częstość spontanicznych epizodów krwotocznych
• W leczeniu krwawień występujących spontanicznie lub w wyniku urazów – od niewielkich krwawień do stawów po poważne krwawienia zagrażające życiu
• W okresie okołooperacyjnym – przed zabiegami chirurgicznymi, podczas ich trwania oraz w fazie pooperacyjnej, od prostych ekstrakcji zębów po skomplikowane operacje
• W kontroli krwawień do różnych lokalizacji – stawów, mięśni, narządów wewnętrznych oraz krwawień z jamy ustnej

Produkt może być stosowany zarówno u pacjentów uprzednio leczonych preparatami czynnika IX, jak i u pacjentów wcześniej nieleczonych. Mechanizm działania polega na uzupełnieniu niedoboru czynnika IX, co umożliwia prawidłowy przebieg kaskady krzepnięcia. Po aktywacji czynnik IX łączy się z aktywowanym czynnikiem VIII i wspólnie aktywują czynnik X, co prowadzi do przekształcenia protrombiny w trombinę, a następnie fibrynogenu w fibrynę, tworząc skrzep krwi.

Genetyczna fuzja czynnika IX z albuminą w preparacie zapewnia jednorodność produktu i unika problemów związanych z chemiczną koniugacją białek. Łącznik między tymi dwiema cząsteczkami pochodzi z endogennego „peptydu aktywującego" w natywnym czynniku IX i jest rozszczepialny podczas aktywacji czynnika, co pozwala na uwolnienie aktywnej formy czynnika IX w odpowiednim momencie procesu krzepnięcia.

Aktualna ulotka leku Idelvion

Jaki jest skład Idelvion, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest albutrepenonakog alfa – rekombinowane białko fuzyjne łączące ludzki czynnik krzepnięcia IX z albuminą. Produkt dostępny jest w pięciu mocach:

• 250 jednostek międzynarodowych (j.m.) na fiolkę – po rozpuszczeniu w 2,5 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 100 j.m./ml
• 500 j.m. na fiolkę – po rozpuszczeniu w 2,5 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 200 j.m./ml
• 1000 j.m. na fiolkę – po rozpuszczeniu w 2,5 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 400 j.m./ml
• 2000 j.m. na fiolkę – po rozpuszczeniu w 5 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 400 j.m./ml
• 3500 j.m. na fiolkę – po rozpuszczeniu w 5 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 700 j.m./ml

Aktywność czynnika jest określana przy użyciu jednostopniowego testu wykrzepiania zgodnie z Farmakopeą Europejską. Swoista aktywność produktu wynosi około 54-85 j.m. na mg białka. Albutrepenonakog alfa jest produkowany przy użyciu technologii rekombinowanego DNA – genetyczne połączenie cDNA ludzkiej albuminy z cDNA ludzkiego czynnika krzepnięcia IX umożliwia produkcję jednorodnego białka fuzyjnego. Część zawierająca rekombinowany czynnik IX jest identyczna z formą alleliczną Thr148 czynnika IX występującego naturalnie w osoczu.

Substancje pomocnicze w proszku:

• Sodu cytrynian – substancja buforująca pH roztworu
• Polisorbat 80 – niejonowy środek powierzchniowo czynny
• Mannitol – stabilizator białka
• Sacharoza – substancja chroniąca strukturę białka
• Kwas chlorowodorowy – do ustalenia odpowiedniego pH

Każda fiolka 250, 500 lub 1000 j.m. po rekonstytucji zawiera 4,3 mg sodu, co odpowiada około 0,2% zalecanego maksymalnego dziennego spożycia dla osoby dorosłej. Fiolki 2000 i 3500 j.m. zawierają po rekonstytucji 8,6 mg sodu, co stanowi około 0,4% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia.

Do rozpuszczalnika stosuje się wodę do wstrzykiwań – sterylną, bezpirogennową wodę o jakości farmaceutycznej. Produkt po rekonstytucji powinien mieć pH w zakresie 6,6-7,2 oraz osmolalność dostosowaną do mocy preparatu (od 175-215 mOsm/kg dla mocy 250 j.m. do 260-300 mOsm/kg dla pozostałych mocy).

Postać farmaceutyczna to proszek o zabarwieniu bladożółtym do białego oraz przezroczysty, bezbarwny rozpuszczalnik, przeznaczone do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rekonstytucji roztwór powinien być przezroczysty lub lekko opalizujący, o zabarwieniu od żółtego do bezbarwnego.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Idelvion?

W dokumentacji medycznej nie zgłoszono dotychczas objawów przedawkowania produktu. Teoretycznie podanie bardzo dużych dawek czynnika krzepnięcia IX mogłoby zwiększyć ryzyko powikłań zakrzepowo-zatorowych, szczególnie u pacjentów z dodatkowymi czynnikami ryzyka chorób układu sercowo-naczyniowego.

W przypadku podania większej ilości leku niż zalecana należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub ośrodkiem leczenia hemofilii. Lekarz może zdecydować o konieczności przeprowadzenia badań kontrolnych poziomu aktywności czynnika IX w osoczu oraz monitorowania parametrów krzepnięcia.

Ze względu na potencjalne ryzyko zakrzepicy podczas stosowania produktu u pacjentów z chorobami wątroby, po zabiegach chirurgicznych, u noworodków oraz u pacjentów z grup ryzyka zdarzeń zakrzepowych powinien być prowadzony nadzór kliniczny w kierunku wczesnych oznak nadmiernego krzepnięcia. Istotne jest również monitorowanie pacjentów z chorobami sercowo-naczyniowymi, u których terapia substytucyjna czynnikiem IX może zwiększać ryzyko incydentów sercowych.

Nie należy przerywać regularnego leczenia ani modyfikować schematu dawkowania bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem specjalistą. Każda zmiana w dawkowaniu powinna być uzgodniona z lekarzem prowadzącym terapię.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Idelvion – czy mogę spożywać alkohol?

Nie odnotowano specyficznych interakcji preparatu z pokarmami czy napojami. Pacjenci mogą kontynuować zwykłą dietę podczas leczenia. W dokumentacji produktu nie wskazano na konieczność wprowadzania ograniczeń żywieniowych ani modyfikacji diety w trakcie terapii.

Odnośnie spożywania alkoholu – choć nie ma bezpośrednich przeciwwskazań farmakologicznych, pacjenci z hemofilią powinni zachować ostrożność. Alkohol może wpływać na układ krzepnięcia i funkcjonowanie wątroby, gdzie produkowane są czynniki krzepnięcia. Nadmierne spożycie alkoholu może również zwiększać ryzyko urazów i upadków, co u osób z hemofilią może prowadzić do krwawień.

Zaleca się umiarkowanie lub całkowitą abstynencję od alkoholu, szczególnie w przypadkach, gdy:

• Pacjent ma współistniejące choroby wątroby, które są przeciwwskazaniem do spożywania alkoholu
• Występuje zwiększone ryzyko krwawień lub niedawno miał miejsce epizod krwotoczny
• Pacjent przyjmuje dodatkowo inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z alkoholem
• Planowany jest zabieg chirurgiczny lub inwazyjny

Ogólne zalecenia dotyczące stylu życia dla pacjentów z hemofilią obejmują zbilansowaną dietę bogatą w witaminy i minerały wspierające ogólne zdrowie oraz utrzymanie prawidłowej masy ciała, co ma znaczenie przy ustalaniu dawek preparatu. Wartościowa dieta powinna zawierać produkty bogate w witaminę K (choć nie w nadmiarze), wapń i witaminę D dla zdrowia kości, co jest istotne u osób z hemofilią często doświadczających krwawień do stawów.

W razie wątpliwości dotyczących diety czy spożywania alkoholu podczas leczenia należy skonsultować się z lekarzem prowadzącym lub dietetykiem specjalizującym się w opiece nad pacjentami z zaburzeniami krzepnięcia.

Czy można stosować Idelvion w okresie ciąży i karmienia piersią?

Hemofilia B jest zaburzeniem związanym z chromosomem X, które występuje niemal wyłącznie u mężczyzn. Kobiety są zazwyczaj bezobjawowymi nosicielkami, chociaż w rzadkich przypadkach mogą wykazywać objawy choroby. Mimo niewielkiego ryzyka ciąży u pacjentek stosujących ten lek, producent włączył standardowe ostrzeżenia dotyczące stosowania w okresie ciąży i laktacji.

Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu czynnika IX na reprodukcję u zwierząt. Ze względu na rzadkie występowanie hemofilii B u kobiet dostępne są bardzo ograniczone dane kliniczne dotyczące stosowania preparatów czynnika IX podczas ciąży i karmienia piersią. W związku z brakiem wystarczających danych preparatu nie należy stosować w okresie ciąży i karmienia piersią, chyba że istnieją wyraźne wskazania kliniczne i potencjalne korzyści dla matki przewyższają możliwe ryzyko dla płodu lub niemowlęcia.

Decyzję o zastosowaniu preparatu u kobiety w ciąży powinna podjąć wielodyscyplinarna grupa specjalistów, w tym hematolog, położnik i neonatolog, po dokładnej ocenie stanu klinicznego. Konieczne jest szczególnie staranne monitorowanie matki i dziecka.

W okresie karmienia piersią należy rozważyć:

• Korzyści z karmienia piersią dla dziecka
• Korzyści z leczenia dla matki
• Potencjalne działania niepożądane leku na karmione dziecko
• Możliwe działania niepożądane związane z przerwaniem leczenia matki

Brak jest danych dotyczących wydzielania czynnika IX do mleka ludzkiego. Ze względu na dużą masę cząsteczkową białka fuzyjnego (czynnik IX połączony z albuminą) mało prawdopodobne jest, aby znaczące ilości przechodziły do mleka matki, a następnie były wchłaniane z przewodu pokarmowego niemowlęcia.

Nie ma dostępnych informacji dotyczących wpływu preparatu na płodność u ludzi ani u zwierząt. Teoretycznie nie oczekuje się negatywnego wpływu na płodność, ponieważ czynnik IX jest naturalnym białkiem występującym w organizmie. Przed planowaniem ciąży kobiety-nosicielki hemofilii B powinny zasięgnąć porady genetycznej oraz hematologicznej w celu oceny ryzyka przeniesienia choroby na potomstwo i zaplanowania odpowiedniej opieki medycznej.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)