Vyndaqel - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Vyndaqel?

Vyndaqel (tafamidis) jest lekiem stosowanym w leczeniu amyloidozy transtyretynowej – rzadkiej, postępującej choroby spowodowanej nieprawidłowym funkcjonowaniem białka transtyretyny (TTR). W warunkach prawidłowych TTR transportuje w organizmie hormony tarczycy i inne substancje. U pacjentów z tą chorobą białko to ulega rozpadowi, tworząc włókna zwane amyloidem, które odkładają się w różnych tkankach organizmu, zakłócając ich prawidłowe funkcjonowanie.

Lek jest wskazany w dwóch głównych zastosowaniach, w zależności od postaci preparatu. Vyndaqel 20 mg (megluminian tafamidisu) jest przeznaczony do leczenia dorosłych pacjentów z transtyretynową polineuropatią amyloidową (ATTR-PN), u których choroba znajduje się w stopniu 1. W tej postaci amyloid odkłada się głównie wokół nerwów obwodowych, powodując uszkodzenie układu nerwowego. Lek stosuje się w celu opóźnienia dalszych postępów zaburzeń neurologicznych.

Vyndaqel 61 mg (tafamidis) jest natomiast wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z kardiomiopatią amyloidową zależną od transtyretyny (ATTR-CM) – zarówno w formie dziedzicznej, jak i typu dzikiego. W tym przypadku złogi amyloidu odkładają się przede wszystkim w przestrzeni zewnątrzkomórkowej serca, prowadząc do zaburzeń funkcji serca i objawów niewydolności krążenia.

Mechanizm działania tafamidisu polega na selektywnej stabilizacji tetrameru TTR. Substancja czynna wiąże się z miejscami wiązania tyroksyny na natywnej, tetramerycznej formie transtyretyny, zapobiegając jej dysocjacji do monomerów – co jest kluczowym etapem w powstawaniu złogów amyloidowych. Dzięki hamowaniu tego procesu lek może spowolnić progresję choroby i opóźnić pojawianie się nowych objawów, zarówno neurologicznych, jak i kardiologicznych.

Ważne jest, że amyloidoza transtyretynowa może występować w różnych wariantach mutacyjnych białka TTR oraz w postaci typu dzikiego (bez mutacji). Badania wykazały, że tafamidis stabilizuje zarówno TTR typu dzikiego, jak i liczne warianty mutacyjne, co potwierdza jego szerokie zastosowanie w tej grupie chorób. Leczenie powinno być rozpoczynane pod nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z amyloidozą transtyretynową, który dokona prawidłowej diagnozy i kwalifikacji do terapii.

Należy podkreślić, że Vyndaqel nie leczy przyczyny choroby, ale spowalnia jej postęp poprzez stabilizację białka TTR i zmniejszenie odkładania się amyloidu. Lek stosuje się jako dodatek do standardowego leczenia objawowego, a decyzję o jego włączeniu podejmuje lekarz specjalista na podstawie szczegółowej oceny stanu pacjenta, stadium choroby oraz potencjalnych korzyści terapeutycznych.

Aktualna ulotka leku Vyndaqel

Jaki jest skład Vyndaqel, jakie substancje zawiera?

Vyndaqel 20 mg kapsułki miękkie zawierają jako substancję czynną 20 mg zmikronizowanego megluminianu tafamidisu, co odpowiada 12,2 mg tafamidisu. Każda kapsułka zawiera również nie więcej niż 44 mg sorbitolu (E 420) – substancji pomocniczej o znanym działaniu. Otoczka kapsułki składa się z żelatyny (E 441), gliceryny (E 422), żelaza tlenku żółtego (E 172), sorbitanu, sorbitolu (E 420), mannitolu (E 421), tytanu dwutlenku (E 171) oraz wody oczyszczonej. Zawartość kapsułki to makrogol 400 (E 1521), monooleinian sorbitanu (E 494) i polisorbat 80 (E 433). Barwnik nadruku (purpurowy Opacode) zawiera alkohol etylowy, alkohol izopropylowy, wodę oczyszczoną, makrogol 400 (E 1521), poliwinylowy octan ftalanu, glikol propylenowy (E 1520), karminę (E 120), błękit brylantowy FCF (E 133) oraz wodorotlenek amonowy (E 527).

Vyndaqel 61 mg kapsułki miękkie zawierają jako substancję czynną 61 mg zmikronizowanego tafamidisu. Również w tej postaci każda kapsułka zawiera nie więcej niż 44 mg sorbitolu (E 420). Otoczka kapsułki składa się z żelatyny (E 441), gliceryny (E 422), żelaza tlenku czerwonego (E 172), sorbitanu, sorbitolu (E 420), mannitolu (E 421) oraz wody oczyszczonej. Zawartość kapsułki to makrogol 400 (E 1521), polisorbat 20 (E 432), powidon (wartość K 90) oraz butylowany hydroksytoluen (E 321). Barwnik nadruku (biały Opacode) zawiera alkohol etylowy, alkohol izopropylowy, wodę oczyszczoną, makrogol 400 (E 1521), poliwinylowy octan ftalanu, glikol propylenowy (E 1520), dwutlenek tytanu (E 171) oraz wodorotlenek amonowy (E 527).

Co zrobić w przypadku przedawkowania Vyndaqel?

Doświadczenie kliniczne dotyczące przedawkowania lekiem Vyndaqel jest ograniczone. Podczas badań klinicznych dwóch pacjentów z ATTR-CM przypadkowo przyjęło pojedynczą dawkę 160 mg megluminianu tafamidisu i nie zaobserwowano u nich żadnych powiązanych działań niepożądanych. Największa dawka megluminianu tafamidisu podawana zdrowym ochotnikom w badaniu klinicznym wynosiła 480 mg w pojedynczej dawce – przy tej dawce zgłoszono jedno działanie niepożądane związane z leczeniem (jęczmień o przebiegu łagodnym).

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem. Zaleca się zastosowanie standardowego leczenia podtrzymującego w zależności od potrzeb pacjenta. Nie należy samodzielnie podejmować żadnych działań bez konsultacji z lekarzem lub farmaceutą.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Vyndaqel – czy mogę spożywać alkohol?

Lek Vyndaqel można przyjmować z posiłkiem lub bez posiłku. Badania wykazały, że jednoczesne spożywanie wysokotłuszczowego, wysokokalorycznego posiłku zmieniało szybkość wchłaniania, ale nie wpływało na stopień wchłaniania substancji czynnej. Oznacza to, że pacjent może przyjmować kapsułki niezależnie od posiłków, według własnych preferencji.

Ulotka produktu nie zawiera szczegółowych ostrzeżeń dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania tafamidisu. Niemniej jednak, u pacjentów z chorobami serca lub układu nerwowego (jakimi są ATTR-CM i ATTR-PN) alkohol może nasilać objawy choroby podstawowej. Zaleca się skonsultowanie z lekarzem prowadzącym indywidualnych zaleceń dotyczących diety i stylu życia, w tym spożywania alkoholu.

Należy pamiętać, że produkt zawiera sorbitol (E 420) – źródło fruktozy. Pacjenci z nietolerancją fruktozy powinni skonsultować się z lekarzem przed rozpoczęciem leczenia. Sorbitol może również wpływać na biodostępność innych jednocześnie stosowanych leków podawanych doustnie.

Czy można stosować Vyndaqel w okresie ciąży i karmienia piersią?

Nie zaleca się stosowania leku Vyndaqel w okresie ciąży ani u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących antykoncepcji. Nie ma danych dotyczących stosowania tafamidisu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczny wpływ na rozwój płodu, dlatego lek nie powinien być stosowany podczas ciąży.

Kobiety w wieku rozrodczym podczas stosowania tafamidisu powinny stosować skuteczne metody antykoncepcji i kontynuować ich stosowanie przez 1 miesiąc po zakończeniu leczenia. Wynika to z długiego okresu półtrwania leku w organizmie. Jeśli kobieta przypuszcza, że może być w ciąży, lub gdy planuje mieć dziecko, powinna niezwłocznie poradzić się lekarza przed zastosowaniem lub kontynuowaniem leczenia.

Tafamidisu nie należy stosować w okresie karmienia piersią. Dostępne dane uzyskane w badaniach na zwierzętach wykazały, że tafamidis przenika do mleka, dlatego nie można wykluczyć ryzyka dla noworodków i niemowląt karmionych piersią.

W badaniach nieklinicznych nie zaobserwowano zaburzeń płodności u zwierząt doświadczalnych. Niemniej jednak, z uwagi na brak doświadczenia klinicznego u ludzi, decyzje dotyczące planowania rodziny podczas stosowania leku powinny być podejmowane w porozumieniu z lekarzem.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)