Vimizim - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Vimizim?

Vimizim zawiera substancję czynną elosulfazę alfa i należy do grupy leków stosowanych w enzymatycznej terapii zastępczej. Preparat przeznaczony jest do leczenia mukopolisacharydozy typu IVA, znanej również jako zespół Morquio typu A (MPS IVA). Jest to rzadka choroba genetyczna, która może występować u pacjentów w każdym wieku – zarówno u dzieci, jak i osób dorosłych.

Mukopolisacharydoza typu IVA charakteryzuje się brakiem lub niewystarczającą ilością enzymu 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy w organizmie. Ten enzym odpowiada za rozkład specyficznych substancji, takich jak siarczan keratanu, występujących w wielu tkankach organizmu, w tym w tkance chrzęstnej i kostnej. Gdy enzym nie działa prawidłowo, te substancje nie są odpowiednio rozkładane i przetwarzane, lecz gromadzą się w tkankach, co prowadzi do zakłócenia ich normalnej czynności.

Nagromadzenie niewłaściwie przetworzonego siarczanu keratanu powoduje szereg charakterystycznych objawów MPS IVA, do których należą trudności z chodzeniem i poruszaniem się, problemy z oddychaniem, niski wzrost oraz stopniowa utrata słuchu. Pacjenci z tym schorzeniem często doświadczają również problemów ze szkieletem, deformacji klatki piersiowej oraz zmian w stawach, które ograniczają ich codzienną aktywność.

Vimizim działa jako lek zastępczy dla brakującego enzymu. Elosulfaza alfa dostarcza organizmowi zewnętrzne źródło 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy, umożliwiając prawidłowy rozkład substratów GAG (glikozaminoglikanów), w tym siarczanu keratanu i 6-siarczanu chondroityny. Wykazano, że regularne leczenie tym preparatem poprawia zdolność do chodzenia i zmniejsza stężenie siarczanu keratanu w organizmie, co może łagodzić objawy choroby i poprawiać jakość życia pacjentów.

Terapia Vimizimem stanowi długoterminowe leczenie wspierające, które należy prowadzić pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z MPS IVA lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi. Lek podawany jest dożylnie w postaci infuzji, które odbywają się regularnie raz w tygodniu. Istotne jest, aby leczenie rozpocząć jak najwcześniej, gdyż wczesne wdrożenie terapii może przyczynić się do lepszych długoterminowych efektów klinicznych i spowolnienia postępu choroby.

Aktualna ulotka leku Vimizim

Jaki jest skład Vimizim, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna: elosulfaza alfa. Każdy mililitr koncentratu zawiera 1 mg elosulfazy alfa. Pojedyncza fiolka o objętości 5 ml zawiera 5 mg substancji czynnej. Elosulfaza alfa jest rekombinowaną postacią ludzkiej 6-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy (rhGALNS), wytwarzaną w komórkach jajnika chińskiego chomika metodą technologii rekombinacji DNA.

Substancje pomocnicze:

• Octan sodu trójwodny
• Diwodorofosforan sodu jednowodny
• Chlorowodorek argininy
• Sorbitol (E420) – 100 mg w każdej fiolce 5 ml
• Polisorbat 20
• Woda do wstrzykiwań

Każda fiolka 5 ml zawiera również 8 mg sodu, co odpowiada 0,4% zalecanego dziennego spożycia sodu dla osoby dorosłej. Preparat podaje się w roztworze chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do sporządzenia roztworu do infuzji.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Vimizim?

W badaniach klinicznych testowano dawki elosulfazy alfa do 4 mg/kg masy ciała na tydzień. Nie wykazano żadnych specyficznych objawów podmiotowych lub przedmiotowych przedawkowania po podaniu większych dawek. Nie zaobserwowano różnic w profilu bezpieczeństwa przy stosowaniu wyższych dawek w porównaniu z dawką zalecaną.

W przypadku podejrzenia przedawkowania należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub personelem medycznym prowadzącym infuzję. Postępowanie polega na monitorowaniu stanu pacjenta oraz obserwacji pod kątem ewentualnych reakcji niepożądanych. W razie ich wystąpienia stosuje się odpowiednie leczenie objawowe zgodnie z wytycznymi dotyczącymi reakcji związanych z infuzją.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Vimizim – czy mogę spożywać alkohol?

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji Vimizimu z pokarmami lub alkoholem. Nie ma szczególnych ograniczeń dotyczących diety podczas stosowania tego preparatu. Należy jednak pamiętać, że preparat zawiera sorbitol (E420) – 100 mg w każdej fiolce 5 ml, co odpowiada 40 mg/kg masy ciała.

Pacjentom z dziedziczną nietolerancją fruktozy (HFI) nie należy podawać tego produktu leczniczego, chyba że jest to bezwzględnie konieczne. U niemowląt i małych dzieci (poniżej 2. roku życia) HFI może nie być jeszcze zdiagnozowana, a produkty lecznicze zawierające sorbitol/fruktozę podawane dożylnie mogą stanowić zagrożenie dla życia takich pacjentów. Przed podaniem preparatu należy u każdego pacjenta przeprowadzić szczegółowy wywiad chorobowy dotyczący objawów HFI.

Preparat zawiera również 8 mg sodu w każdej fiolce, co należy uwzględnić u pacjentów na diecie niskosodowej. Całkowita ilość sodu po rozcieńczeniu w roztworze chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) może być istotna dla osób wymagających ograniczonego spożycia soli.

Czy można stosować Vimizim w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża: Brak danych dotyczących stosowania Vimizimu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego ani pośredniego szkodliwego wpływu na ciążę lub rozwój zarodkowy i płodowy, jednak badania te mają ograniczone znaczenie. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania Vimizimu w okresie ciąży, chyba że jest to bezwzględnie konieczne i potencjalne korzyści przewyższają możliwe ryzyko.

Karmienie piersią: Dostępne dane dotyczące reprodukcji u zwierząt wykazały przenikanie elosulfazy alfa do mleka. Nie wiadomo, czy elosulfaza alfa przenika do mleka ludzkiego, ale nie oczekuje się układowej ekspozycji na lek podczas karmienia piersią. Ze względu na brak danych dotyczących ludzi, Vimizim powinno się podawać kobietom karmiącym piersią tylko wtedy, gdy potencjalne korzyści przewyższają potencjalne zagrożenie dla dziecka. Należy omówić z lekarzem, czy kontynuować karmienie piersią, czy też przerwać leczenie.

Płodność: W badaniach nieklinicznych nie zaobserwowano żadnego upośledzenia płodności podczas stosowania elosulfazy alfa. Przeprowadzono badania dotyczące reprodukcji u szczurów z zastosowaniem dawek do 10 razy większych od dawek przeznaczonych dla człowieka, które nie wykazały zaburzeń płodności ani zdolności do reprodukcji.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)