Kanuma - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Kanuma?

Kanuma to enzym zastępujący naturalnie występującą w organizmie kwaśną lipazę lizosomalną. Lek przeznaczony jest do leczenia pacjentów w każdym wieku z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), który stanowi rzadką chorobę genetyczną.

Niedobór LAL prowadzi do poważnych konsekwencji zdrowotnych wynikających z nieprawidłowego rozkładu tłuszczów w organizmie. W warunkach prawidłowych enzym LAL odpowiada za rozpad estrów cholesterolu i triglicerydów w lizosomach komórkowych. Gdy enzym ten jest nieobecny lub wykazuje zbyt małą aktywność, dochodzi do nagromadzenia się określonych typów tłuszczów w komórkach różnych narządów, co wywołuje szereg powikłań medycznych.

Do głównych problemów zdrowotnych związanych z niedoborem LAL należą:

• Uszkodzenie wątroby - progresywne zmiany w strukturze i funkcji wątroby spowodowane odkładaniem się lipidów w hepatocytach
• Zaburzenia profilu lipidowego - podwyższone stężenie cholesterolu LDL (określanego jako "zły" cholesterol) oraz triglicerydów we krwi
• Spowolnienie wzrostu - szczególnie istotne u pacjentów pediatrycznych, u których choroba manifestuje się we wczesnym okresie życia
• Powikłania ze strony układu sercowo-naczyniowego - wynikające z przewlekłych zaburzeń metabolizmu lipidów

Mechanizm działania Kanuma opiera się na enzymatycznej terapii zastępczej. Sebelipaza alfa, substancja czynna leku, jest rekombinowaną formą ludzkiego enzymu LAL, która po podaniu dożylnym zastępuje brakujący lub niewystarczająco aktywny enzym naturalny. Dzięki temu możliwe staje się:

• Zmniejszenie ilości nagromadzonych tłuszczów w komórkach narządów wewnętrznych
• Poprawa profilu lipidowego krwi poprzez redukcję stężenia cholesterolu LDL i triglicerydów
• Zahamowanie progresji uszkodzenia wątroby
• Zmniejszenie ryzyka powikłań sercowo-naczyniowych
• Poprawa ogólnego stanu klinicznego i jakości życia pacjentów

Niedobór LAL może manifestować się w różnym wieku. U niemowląt objawy często pojawiają się w ciągu pierwszych miesięcy życia i charakteryzują się szczególnie ciężkim przebiegiem. U starszych dzieci i dorosłych choroba może mieć łagodniejszy przebieg, ale prowadzi do przewlekłych powikłań wątrobowych i zaburzeń lipidowych.

Kanuma stanowi terapię przyczynową, która adresuje podstawowy defekt enzymatyczny w tej chorobie. Lek przeznaczony jest do długotrwałego, regularnego stosowania, ponieważ niedobór LAL jest schorzeniem przewlekłym wymagającym ciągłej suplementacji brakującego enzymu. Leczenie powinno być rozpoczęte możliwie wcześnie po rozpoznaniu choroby, aby zapobiec rozwojowi nieodwracalnych zmian narządowych.

Aktualna ulotka leku Kanuma

Jaki jest skład Kanuma, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Sebelipaza alfa - każdy ml koncentratu zawiera 2 mg sebelipazy alfa
• Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu

Substancje pomocnicze:

• Sodu cytrynian
• Kwas cytrynowy jednowodny
• Albumina surowicy ludzkiej
• Woda do wstrzykiwań

Lek dostarczany jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji. Przed podaniem pacjentowi koncentrat rozcieńcza się 0,9% roztworem chlorku sodu do infuzji. Preparat ma postać roztworu przezroczystego do lekko opalizującego, bezbarwnego do nieznacznie zabarwionego na żółto.

Uwaga dotycząca zawartości sodu: Po rozcieńczeniu 0,9% roztworem chlorku sodu lek zawiera 33 mg sodu w zalecanej dawce, co odpowiada 1,7% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Informacja ta jest istotna dla pacjentów kontrolujących zawartość sodu w diecie.

Uwaga dotycząca białek jaja: Preparat może zawierać białka jaja, co wymaga szczególnej ostrożności u osób z uczuleniem na jaja w wywiadzie.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Kanuma?

Ulotka leku nie zawiera szczegółowych informacji na temat postępowania w przypadku przedawkowania Kanuma. Ze względu na specyfikę podawania leku (wyłącznie dożylnie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych lub ambulatoryjnych), ryzyko niezamierzonego przedawkowania jest minimalne.

Każda dawka leku jest starannie obliczana na podstawie aktualnej masy ciała pacjenta i przygotowywana indywidualnie przed każdym podaniem. Lek znajduje się pod stałą kontrolą personelu medycznego podczas całego procesu przygotowania i podawania infuzji.

W razie jakichkolwiek wątpliwości lub obaw związanych z podaną dawką leku należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym lub personelem medycznym odpowiedzialnym za podawanie infuzji.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Kanuma – czy mogę spożywać alkohol?

Ulotka leku Kanuma nie zawiera szczególnych zaleceń ani ograniczeń dotyczących diety lub spożywania alkoholu podczas terapii tym lekiem.

Niemniej jednak warto pamiętać, że:

• Niedobór LAL często wiąże się z zaburzeniami profilu lipidowego (podwyższonym stężeniem cholesterolu i triglicerydów), dlatego pacjenci mogą być objęci dietą niskotłuszczową lub innymi zaleceniami dietetycznymi niezależnie od stosowania leku
• U pacjentów z zajęciem wątroby związanym z niedoborem LAL spożywanie alkoholu może być niewskazane ze względu na dodatkowe obciążenie dla tego narządu
• Pacjenci kontrolujący zawartość sodu w diecie powinni być świadomi, że lek po rozcieńczeniu zawiera 33 mg sodu w zalecanej dawce

Wszelkie wątpliwości dotyczące diety i stylu życia podczas leczenia Kanuma należy skonsultować z lekarzem prowadzącym, który uwzględni indywidualną sytuację kliniczną pacjenta.

Czy można stosować Kanuma w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Brak danych dotyczących stosowania sebelipazy alfa u kobiet w okresie ciąży. Ze względu na niedostateczną ilość informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku w tym okresie, w celu zachowania ostrożności nie należy podawać Kanuma kobiecie w ciąży.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna koniecznie poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Lekarz oceni potencjalne korzyści i ryzyka związane ze stosowaniem leku w indywidualnej sytuacji pacjentki.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa przenika do mleka ludzkiego. Ze względu na brak danych dotyczących wpływu leku na karmione piersią niemowlę oraz brak informacji o wydzielaniu leku z mlekiem matki, należy zachować ostrożność podczas stosowania Kanuma u kobiet karmiących piersią.

Kobieta karmiąca piersią lub planująca karmić piersią powinna poinformować o tym lekarza. Lekarz pomoże podjąć decyzję o zaprzestaniu karmienia piersią lub przerwaniu stosowania Kanuma, biorąc pod uwagę:

• Korzyści wynikające z karmienia piersią dla dziecka
• Korzyści dla matki związane z kontynuowaniem leczenia lekiem Kanuma
• Potencjalne ryzyko dla dziecka
• Dostępność alternatywnych metod żywienia niemowlęcia

Płodność:

Ulotka nie zawiera szczegółowych informacji dotyczących wpływu leku na płodność u kobiet i mężczyzn. Wszelkie pytania w tym zakresie należy kierować do lekarza prowadzącego.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)