Carbaglu - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Carbaglu?

Carbaglu to specjalistyczny preparat przeznaczony do leczenia hiperamonemii, czyli stanu podwyższonego stężenia amoniaku we krwi. Amoniak jest substancją szczególnie toksyczną dla mózgu, a w ciężkich przypadkach może prowadzić do zaburzeń świadomości oraz śpiączki. Lek działa poprzez ułatwienie usuwania nadmiernej ilości amoniaku z osocza, co zapobiega jego szkodliwemu działaniu na układ nerwowy.

Głównym wskazaniem do stosowania preparatu jest hiperamonemia spowodowana pierwotnym niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej. To rzadkie zaburzenie genetyczne sprawia, że pacjenci nie są w stanie prawidłowo wydalać produktu przemiany azotu, który gromadzi się w organizmie po spożyciu białka. Choroba ma charakter przewlekły i utrzymuje się przez całe życie pacjenta, dlatego wymaga stałego leczenia farmakologicznego.

Preparat jest również wskazany w leczeniu hiperamonemii towarzyszącej trzem rodzajom kwasic organicznych: kwasicy izowalerianowej, kwasicy metylomalonowej oraz kwasicy propionowej. Pacjenci cierpiący na te zaburzenia metaboliczne wymagają leczenia szczególnie w czasie ostrych napadów hiperamonemii, gdy stężenie amoniaku gwałtownie wzrasta i zagraża prawidłowemu funkcjonowaniu organizmu.

Mechanizm działania leku polega na naśladowaniu funkcji naturalnie występującego w organizmie N-acetyloglutaminianu, który jest aktywatorem syntetazy karbamoilofosforanowej – pierwszego enzymu w cyklu mocznikowym. Kwas kargluminowy, mimo że wykazuje mniejsze powinowactwo do enzymu niż naturalny aktywator, jest bardziej odporny na rozkład w komórkach i lepiej przenika przez błony mitochondrialne, co czyni go substancją o wysokiej aktywności biologicznej.

Leczenie preparatem musi być prowadzone pod nadzorem lekarza doświadczonego w terapii chorób metabolicznych. U pacjentów z niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej lek może być stosowany już od pierwszego dnia życia, co pozwala na szybką kontrolę stężenia amoniaku i zapobiega nieodwracalnym uszkodzeniom mózgu. Przy odpowiednio wczesnym wdrożeniu terapii możliwy jest prawidłowy wzrost i rozwój psychoruchowy dziecka.

W przypadku kwasic organicznych lek stosuje się w momencie stwierdzenia hiperamonemii, co pozwala na zmniejszenie ryzyka powikłań neurologicznych. Terapia wymaga regularnego monitorowania stężenia amoniaku w osoczu oraz indywidualnego dostosowania dawki do potrzeb pacjenta. Może być konieczne połączenie leczenia z dietą o kontrolowanej zawartości białka oraz suplementacją argininy.

Aktualna ulotka leku Carbaglu

Jaki jest skład Carbaglu, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest kwas kargluminowy. Każda tabletka do sporządzania zawiesiny doustnej zawiera 200 mg kwasu kargluminowego. Jest to syntetyczny analog naturalnie występującego w organizmie N-acetyloglutaminianu.

Preparat zawiera następujące substancje pomocnicze:

• celuloza mikrokrystaliczna
• sodu laurylosiarczan
• hypromeloza
• kroskarmeloza sodowa
• krzemionka koloidalna bezwodna
• sodu stearylofumaran

Tabletki mają postać białych, wydłużonych tabletek z trzema rowkami ułatwiającymi dzielenie oraz wytłoczonym oznakowaniem po jednej stronie. Tabletkę można podzielić na równe dawki, co ułatwia indywidualne dostosowanie dawkowania do masy ciała pacjenta.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Carbaglu?

U jednego pacjenta, u którego dawka została zwiększona do 750 mg/kg masy ciała na dobę, zaobserwowano objawy zatrucia o charakterze reakcji sympatykomimetycznej. Wystąpiły następujące objawy:

• tachykardia (przyspieszone bicie serca)
• obfite pocenie się
• wzmożone wydzielanie śluzu w oskrzelach
• podwyższona temperatura ciała
• niepokój ruchowy

Objawy te ustąpiły po obniżeniu dawki preparatu. W razie podejrzenia przedawkowania należy niezwłocznie zasięgnąć porady lekarza prowadzącego lub farmaceuty. Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Carbaglu – czy mogę spożywać alkohol?

Preparat należy przyjmować doustnie przed posiłkiem lub przyjęciem odżywki. Tabletki należy rozpuścić w wodzie i przyjąć bezpośrednio po rozpuszczeniu. W ulotce nie podano szczególnych ograniczeń dotyczących jednoczesnego spożywania określonych rodzajów żywności.

W przypadku złej tolerancji białka może być wskazane ograniczenie jego podaży oraz suplementacja argininy – te zalecenia dietetyczne powinny być jednak ustalone indywidualnie przez lekarza prowadzącego.

Ulotka nie zawiera bezpośrednich informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania preparatu. Ze względu na specyfikę choroby oraz grupę docelową pacjentów (często małe dzieci i niemowlęta) kwestia ta nie jest szczegółowo omawiana. Wszelkie wątpliwości dotyczące diety i stylu życia podczas leczenia należy przedyskutować z lekarzem.

Czy można stosować Carbaglu w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Brak jest danych klinicznych dotyczących stosowania kwasu kargluminowego w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały minimalny wpływ na rozwój płodu. Należy zachować ostrożność w przypadku przepisywania preparatu kobietom w ciąży. Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem preparatu.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy kwas kargluminowy przenika do mleka matki u ludzi. Wykazano jednak jego obecność w mleku samic szczura w okresie laktacji, z potencjalnymi oddziaływaniami toksycznymi na potomstwo karmione mlekiem matki. Z tego względu w czasie zażywania kwasu kargluminowego przeciwwskazane jest karmienie dziecka piersią. Jest to bezwzględne przeciwwskazanie wymienione w charakterystyce produktu.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)