Brineura - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Brineura?

Brineura to lek zawierający cerliponazę alfa, która należy do grupy enzymatycznych terapii zastępczych. Preparat jest przeznaczony do leczenia pacjentów z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2), schorzeniem znanym również jako niedobór tripeptydylo-peptydazy 1 (TPP1).

CLN2 to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu TPP1 lub nie produkuje go wcale. Niedobór tego enzymu prowadzi do nieprawidłowego gromadzenia się różnych substancji w lizosomach, które są małymi strukturami wewnątrz komórek odpowiedzialnymi za rozkład niepotrzebnych substancji. U osób z CLN2 te substancje odkładają się głównie w komórkach mózgu, co prowadzi do postępującego uszkodzenia układu nerwowego.

Mechanizm działania leku polega na zastąpieniu brakującego enzymu TPP1, co pozwala na zmniejszenie gromadzenia się szkodliwych substancji w lizosomach. Dzięki temu lek spowalnia postęp choroby i pomaga zachować funkcje neurologiczne u pacjentów z CLN2.

Preparat jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego poprzez specjalnie wszczepione urządzenie, co umożliwia dotarcie leku do miejsc, gdzie jest najbardziej potrzebny. Leczenie prowadzone jest w szpitalach lub przychodniach specjalistycznych przez personel medyczny przeszkolony w technikach podawania leków do komory mózgowej.

Lek nie był stosowany u pacjentów z zaawansowaną postacią choroby w momencie rozpoczęcia terapii ani u dzieci poniżej 1 roku życia. Decyzję o rozpoczęciu leczenia podejmuje lekarz po dokładnej ocenie stanu pacjenta.

Aktualna ulotka leku Brineura

Jaki jest skład Brineura, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Każda fiolka zawiera 150 mg cerliponazy alfa w 5 ml roztworu
• Stężenie substancji czynnej wynosi 30 mg/ml

Substancje pomocnicze:

• disodu fosforan siedmiowodny
• sodu diwodorofosforan jednowodny
• sodu chlorek
• potasu chlorek
• magnezu chlorek sześciowodny
• wapnia chlorek dwuwodny
• woda do wstrzykiwań

Lek zawiera 17,4 mg sodu w każdej fiolce, co odpowiada 0,87% maksymalnej zalecanej dobowej dawki sodu w diecie u osób dorosłych. Zawiera mniej niż 1 mmol (39 mg) potasu na fiolkę.

Postać farmaceutyczna: Roztwór do infuzji o wyglądzie przezroczystym do lekko opalizującego, bezbarwnym do bladożółtego. Może zawierać cienkie, półprzezroczyste włókna lub nieprzezroczyste cząstki.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Brineura?

Ponieważ lek jest podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych lub przychodnianej opieki specjalistycznej, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Dawka jest każdorazowo precyzyjnie odmierzana i kontrolowana przez lekarza lub pielęgniarkę odpowiedzialnych za podanie infuzji.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości lub niepokojących objawów po podaniu leku należy natychmiast poinformować o tym personel medyczny prowadzący leczenie.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Brineura – czy mogę spożywać alkohol?

W ulotce produktu leczniczego nie podano szczególnych ograniczeń dotyczących spożywania pokarmów czy napojów podczas stosowania leku. Nie wskazano również bezpośrednich informacji dotyczących interakcji z alkoholem.

Należy jednak pamiętać, że lek jest stosowany głównie u dzieci z rzadką chorobą neurologiczną, u których spożywanie alkoholu jest nieodpowiednie ze względu na wiek. W przypadku starszych pacjentów wszelkie decyzje dotyczące diety i stylu życia podczas leczenia należy skonsultować z lekarzem prowadzącym, który zna pełny obraz kliniczny i może udzielić indywidualnych zaleceń.

Czy można stosować Brineura w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Nie należy stosować leku podczas ciąży, chyba że jest to całkowicie niezbędne. Brak jest wystarczających danych dotyczących wpływu leku na przebieg ciąży i rozwój płodu. Nie wiadomo, czy lek może zaszkodzić nienarodzonemu dziecku.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub planuje zajście w ciążę, powinna przed zastosowaniem leku zasięgnąć porady lekarza. Lekarz oceni stosunek korzyści do ryzyka i podejmie decyzję o ewentualnym kontynuowaniu lub rozpoczęciu terapii.

Karmienie piersią:

Nie należy przyjmować leku podczas karmienia piersią. Brak jest informacji, czy cerliponaza alfa przenika do mleka matki i jakie mogłoby to mieć skutki dla karmionego dziecka. W przypadku konieczności stosowania leku należy rozważyć z lekarzem przerwanie karmienia piersią na okres terapii.

Płodność:

Nie jest znany wpływ leku na płodność u ludzi. Brak jest dostępnych danych dotyczących tego aspektu terapii.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)