Kanuma to lek na receptę, który jest stosowany do leczenia pacjentów z lizosomalną kwasową lipazą (LAL). Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach ciała, co prowadzi do poważnych problemów zdrowotnych. Lek Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa, która zastępuje brakujący enzym LAL, pomagając organizmowi prawidłowo metabolizować tłuszcze.
Sebelipaza alfa to substancja aktywna wprowadzona na rynek w 2015 roku. Jest to enzym, który zmniejsza stężenie “złego” cholesterolu (LDL), zwiększa stężenie “dobrego” cholesterolu (HDL), zmniejsza stężenie triglicerydów, zmniejsza zawartość tłuszczu w wątrobie, zmniejsza aktywność aminotransferaz, zmniejsza stężenie cholesterolu (nie-HDL).
Sebelipaza alfa jest stosowana w długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej (ang. enzyme replacement therapy, ERT), bez ograniczeń wiekowych u małych dzieci oraz u osób dorosłych, u których organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang. lysosomal acid lipase, LAL).
Sebelipaza alfa jest przeznaczona do podawania w infuzji dożylnej (kroplówki) przez wykwalifikowany personel medyczny, pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu niedoboru kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL), innych zaburzeń metabolicznych lub przewlekłych chorób wątroby. Dawka stosowana w leczeniu dobierana jest indywidualnie, w zależności od wieku, masy ciała, nasilenia objawów, odpowiedzi klinicznej na leczenie.
Przeciwwskazaniem jest zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) w odpowiedzi na kolejne próby podania sebelipazy alfa.
