Xenpozyme to lek zawierający olipudazę alfa, stosowany w leczeniu dziedzicznego niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) typu A/B lub B u dzieci i dorosłych. ASMD prowadzi do gromadzenia się sfingomieliny, uszkadzającej narządy. Olipudaza alfa działa jako zamiennik naturalnego enzymu, zmniejszając ilość sfingomieliny i łagodząc objawy choroby.
Olipudaza alfa jest rekombinowaną ludzką kwaśną sfingomielinazą, wytwarzaną metodą rekombinacji DNA w linii komórkowej jajnika chomika chińskiego (CHO). Jest to enzym stosowany w enzymatycznej terapii zastępczej.
Mechanizm działania:
Olipudaza alfa zmniejsza nagromadzenie sfingomieliny (SM) w narządach u pacjentów z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy (ASMD).
Właściwości farmakokinetyczne:
– Lek podawany jest dożylnie
– Średnia objętość dystrybucji wynosi 13,1 l
– Klirens: 0,33 l/h
– Okres półtrwania: 31,9-37,6 godzin
– Metabolizm: rozkład proteolityczny na małe peptydy i aminokwasy
– Wykazuje farmakokinetykę liniową w zakresie dawek 0,03-3 mg/kg mc.
Wskazania:
Lek jest wskazany do stosowania u dzieci, młodzieży i dorosłych jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym.
Skuteczność kliniczna:
Badania kliniczne wykazały, że lek:
– Poprawia funkcję płuc (mierzoną jako DLco)
– Zmniejsza objętość śledziony i wątroby
– Zwiększa liczbę płytek krwi
– U dzieci dodatkowo wpływa pozytywnie na wzrost liniowy
Przeciwwskazaniem do stosowania jest zagrażająca życiu nadwrażliwość (reakcja anafilaktyczna) na olipudazę alfa lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
