ZTALMY to lek zawierający ganaksolon, steroid neuroaktywny, który działa poprzez przyłączanie się do określonych receptorów i powstrzymuje mózg przed napadami padaczkowymi. Stosowany jest w leczeniu rzadkiego zaburzenia związanego z niedoborem kinazy cyklinozależnej typu 5 (CDKL5) u pacjentów w wieku od 2 do 17 lat, a także może być kontynuowany po osiągnięciu pełnoletności. Lek ZTALMY jest stosowany w połączeniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi i zmniejsza liczbę codziennych napadów padaczkowych.
Ganaksolon jest substancją czynną o następujących właściwościach:
1. Budowa chemiczna i pochodzenie:
– Jest metylowym analogiem endogennego neurosteroidu allopregnanolonu
– Należy do grupy neuroaktywnych steroidów
2. Mechanizm działania:
– Działa jako pozytywny modulator allosteryczny receptorów GABAA w ośrodkowym układzie nerwowym
– Moduluje te receptory poprzez specyficzne miejsce wiązania, odmienne od innych modulatorów allosterycznych GABAA
– Mechanizm przeciwdrgawkowy najprawdopodobniej wynika z modulacji funkcji receptora GABAA, zapewniającej stałą lub toniczną modulację neurotransmisji hamującej GABA
3. Właściwości farmakokinetyczne:
– Szybko się wchłania (Tmax 2-3 godziny)
– Osiąga stan stacjonarny w ciągu 2-3 dni
– Biodostępność bezwzględna zawiesiny wynosi około 13%
– Wysoki stopień wiązania z białkami osocza (około 99%)
– Szeroka dystrybucja w organizmie (objętość dystrybucji około 580 l)
– Okres półtrwania w stanie stacjonarnym wynosi 7,8-10,1 godziny
– Jest intensywnie metabolizowany (wykryto ponad 50 metabolitów fazy 1 i 2)
– Metabolizowany głównie przez enzymy CYP3A4 i CYP3A5 oraz inne enzymy
4. Wskazania:
– Stosowany w leczeniu uzupełniającym napadów padaczkowych związanych z zaburzeniami niedoboru kinazy cyklinozależnej typu 5 (CDKL5) u pacjentów w wieku 2-17 lat
5. Eliminacja:
– 55% dawki wydalane z kałem (2% w postaci niezmienionej)
– 18% dawki wydalane z moczem
– Przenika do mleka kobiecego w stężeniach około 4-krotnie wyższych niż w osoczu
6. Szczególne właściwości:
– Może wykazywać własności wzmacniające podobne do benzodiazepin
– Może powodować objawy odstawienne przy nagłym przerwaniu stosowania
– Wykazuje liniową farmakokinetykę w zakresie dawek 200-600 mg
