Lek WELIREG, zawierający belzutyfan, to preparat przeciwnowotworowy przeznaczony dla dorosłych. Stosowany jest w leczeniu zaawansowanego raka nerkowokomórkowego (RCC) oraz choroby von Hippel-Lindau (VHL), gdy operacja lub inne zabiegi miejscowe nie są odpowiednie. Substancja czynna blokuje białko HIF-2α, co ogranicza wzrost komórek i naczyń krwionośnych, spowalniając rozwój nowotworów.
Belzutyfan to innowacyjny lek przeciwnowotworowy, który działa w sposób odmienny od tradycyjnych terapii onkologicznych. Jest to inhibitor specjalnego białka nazywanego HIF-2α (czynnik transkrypcyjny indukowany niedotlenieniem 2 alfa), które odgrywa kluczową rolę w rozwoju niektórych nowotworów.
Jak działa belzutyfan?
W normalnych warunkach, gdy w komórkach jest wystarczająca ilość tlenu, białko HIF-2α jest rozkładane przez organizm. Jednak gdy dochodzi do uszkodzenia mechanizmów kontrolnych (na przykład w wyniku mutacji genu VHL), HIF-2α gromadzi się w komórkach i rozpoczyna produkcję białek, które:
- Stymulują wzrost naczyń krwionośnych (angiogenezę)
- Pobudzają podział komórek nowotworowych
- Przyczyniają się do rozwoju guza
Belzutyfan blokuje działanie HIF-2α, przez co hamuje te niekorzystne procesy i spowalnia rozwój nowotworu.
W jakich chorobach stosuje się belzutyfan?
Zaawansowany rak nerkowokomórkowy (jasnokomórkowy)
Lek jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym rakiem nerki typu jasnokomórkowego, u których:
- Choroba postępuje mimo wcześniejszego leczenia
- Otrzymali już co najmniej dwie linie terapii, w tym leczenie inhibitorem PD-(L)1 i co najmniej dwie terapie ukierunkowane na VEGF
Choroba von Hippel-Lindau (VHL)
Belzutyfan jest również wskazany u dorosłych pacjentów z chorobą von Hippel-Lindau, którzy wymagają leczenia z powodu:
- Miejscowego raka nerkowokomórkowego
- Naczyniaków krwionośnych zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego
- Nowotworów neuroendokrynnych trzustki
gdy zabiegi miejscowe (jak operacja) nie są możliwe lub odpowiednie.
Jak przyjmować belzutyfan?
Dawkowanie: Standardowa dawka to 120 mg (trzy tabletki po 40 mg) raz dziennie, o tej samej porze każdego dnia.
Sposób przyjmowania:
- Tabletki należy połykać w całości, zapijając wodą
- Można przyjmować niezależnie od posiłków
- Nie wolno dzielić, kruszyć ani żuć tabletek
Czas leczenia: Leczenie kontynuuje się do momentu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnych działań niepożądanych.
Najważniejsze działania niepożądane
Belzutyfan może powodować specyficzne działania niepożądane, które wymagają regularnego monitorowania:
Niedokrwistość (bardzo częsta)
- Występuje u około 84% pacjentów
- Objawia się zmęczeniem, osłabieniem, bladością
- Wymaga regularnych badań krwi
- Może wymagać leczenia wspomagającego lub transfuzji
Niedotlenienie (częste)
- Występuje u około 16% pacjentów
- Objawia się dusznością, spadkiem saturacji krwi
- Może wymagać podawania tlenu
- Wymaga regularnego monitorowania saturacji
Inne częste działania niepożądane
- Zmęczenie (43% pacjentów)
- Nudności (24%)
- Duszność (21%)
- Zawroty głowy (18%)
Szczególne środki ostrożności
Dla kobiet w wieku rozrodczym
- Konieczne wykluczenie ciąży przed rozpoczęciem leczenia
- Obowiązkowe stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i przez tydzień po zakończeniu
- Belzutyfan może zmniejszać skuteczność hormonalnych środków antykoncepcyjnych
Ciąża i karmienie piersią
- Rak nerki: unikać w ciąży, chyba że stan pacjentki bezwzględnie wymaga leczenia
- Choroba VHL: bezwzględnie przeciwwskazane w ciąży
- Należy przerwać karmienie piersią podczas leczenia
Monitorowanie podczas leczenia
Regularnie kontrolowane powinny być:
- Morfologia krwi (poziom hemoglobiny)
- Saturacja krwi (pulsoksymetr)
- Ogólny stan pacjenta
Interakcje z innymi lekami
Belzutyfan może wpływać na skuteczność innych leków, szczególnie:
- Hormonalnych środków antykoncepcyjnych
- Leków metabolizowanych przez enzymy CYP3A4
Należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, suplementach i preparatach ziołowych.
Modyfikacja dawkowania
W przypadku wystąpienia działań niepożądanych lekarz może:
- Tymczasowo przerwać leczenie
- Zmniejszyć dawkę o 40 mg
- W ciężkich przypadkach zakończyć leczenie
Skuteczność leczenia
Badania kliniczne wykazały, że belzutyfan:
- U pacjentów z rakiem nerki: wydłuża czas bez progresji choroby w porównaniu z eworolizmusem
- U pacjentów z chorobą VHL: powoduje zmniejszenie guzów u 67% pacjentów z rakiem nerki, 48% z naczyniakami OUN i 91% z nowotworami trzustki
Podsumowanie
Belzutyfan reprezentuje nowoczesne podejście do leczenia określonych typów nowotworów, działając na molekularnym poziomie poprzez blokowanie białka HIF-2α. Choć może powodować specyficzne działania niepożądane, szczególnie niedokrwistość i niedotlenienie, oferuje nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zaawansowanym rakiem nerki i chorobą von Hippel-Lindau. Kluczowe znaczenie ma regularne monitorowanie stanu pacjenta i współpraca z doświadczonym zespołem onkologicznym.