ROCTAVIAN

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest ROCTAVIAN?

ROCTAVIAN (waloktokogen roksaparwoweku) to produkt leczniczy stosowany w terapii genowej ciężkiej hemofilii A u dorosłych pacjentów. Jest to innowacyjny lek, który dostarcza do organizmu działającą kopię genu czynnika VIII do komórek wątroby. Terapia ta umożliwia komórkom wątroby wytwarzanie białka czynnika VIII, które jest niezbędne do prawidłowego krzepnięcia krwi.

Leczenie ROCTAVIAN polega na jednorazowej infuzji dożylnej. Produkt jest przeznaczony dla pacjentów, u których obecnie ani w przeszłości nie występowały inhibitory czynnika VIII oraz nie występują przeciwciała przeciwko wektorowi wirusa AAV5. Mechanizm działania leku opiera się na wykorzystaniu zmodyfikowanego wirusa, który nie powoduje choroby u ludzi, ale służy jako nośnik prawidłowej kopii genu do komórek wątroby.

Jaki jest skład ROCTAVIAN, jakie substancje zawiera?

ROCTAVIAN jest dostarczany w postaci roztworu do infuzji zawierającego 2 × 1013 genomów wektora/ml. Substancją czynną leku jest waloktokogen roksaparwoweku. Pozostałe składniki to:

• disodu fosforan dwunastowodny (E339)
• mannitol (E421)
• poloksamer 188
• sodu chlorek
• sodu diwodorofosforan dwuwodny (E339)
• woda do wstrzykiwań

Jak dawkować ROCTAVIAN?

ROCTAVIAN jest podawany w warunkach szpitalnych przez lekarza specjalistę. Leczenie obejmuje pojedynczą infuzję dożylną, której czas trwania może wynosić kilka godzin. Dawka jest ustalana indywidualnie przez lekarza na podstawie masy ciała pacjenta.

Po infuzji pacjent pozostaje pod obserwacją w placówce medycznej. Może być konieczne stosowanie dodatkowego leku (kortykosteroidów) przez dłuższy okres (np. 2 miesiące lub dłużej) w celu poprawy odpowiedzi na leczenie.

Co zrobić w przypadku przedawkowania ROCTAVIAN?

Ze względu na to, że lek jest podawany w warunkach szpitalnych przez wykwalifikowany personel medyczny, ryzyko przedawkowania jest minimalne. W przypadku podania większej dawki niż zalecana, może dojść do zwiększenia stężenia czynnika VIII powyżej prawidłowego poziomu, co teoretycznie może zwiększać ryzyko wystąpienia zakrzepów. W takiej sytuacji lekarz wdroży odpowiednie postępowanie medyczne.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania ROCTAVIAN – czy mogę spożywać alkohol?

Spożywanie alkoholu może wpływać na zdolność wątroby do wytwarzania czynnika VIII po leczeniu produktem ROCTAVIAN. Należy całkowicie unikać alkoholu przez co najmniej rok po leczeniu. Po tym okresie konieczna jest konsultacja z lekarzem w celu ustalenia dopuszczalnej ilości alkoholu.

Czy można stosować ROCTAVIAN w okresie ciąży i karmienia piersią?

ROCTAVIAN nie jest zalecany do stosowania u kobiet w wieku rozrodczym. Nie przeprowadzono wystarczających badań dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku w czasie ciąży i jego wpływu na nienarodzone dziecko. Nie wiadomo również, czy lek przenika do mleka matki.

Po leczeniu produktem ROCTAVIAN pacjent i jego partnerki muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez okres 6 miesięcy. Zaleca się stosowanie podwójnej metody barierowej (np. prezerwatywa i krążek maciczny). W tym okresie pacjenci nie powinni również oddawać nasienia.

Jakie są skutki uboczne ROCTAVIAN?

Podczas stosowania leku ROCTAVIAN mogą wystąpić różne działania niepożądane. Oto najważniejsze z nich:

• Bardzo często występujące (u więcej niż 1 na 10 osób):
  • podwyższone stężenie enzymów wątrobowych
  • nudności
  • bóle głowy
  • podwyższony poziom czynnika VIII
  • zmęczenie
  • biegunka
  • bóle brzucha
  • wymioty
• Często występujące (u maksymalnie 1 na 10 osób):
  • wysypki skórne (w tym pokrzywka)
  • zgaga
  • bóle mięśni
  • objawy grypopodobne
  • zawroty głowy
  • świąd
  • nadciśnienie
  • reakcje alergiczne

Czy mogę łączyć ROCTAVIAN z innymi lekami?

Przed rozpoczęciem terapii ROCTAVIAN należy poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym produktach ziołowych i suplementach diety. Szczególnie ważne jest unikanie produktów, które mogą wpływać na funkcję wątroby lub odpowiedź na kortykosteroidy, takich jak:

• izotretynoina (lek stosowany w leczeniu trądziku)
• niektóre leki stosowane w leczeniu HIV
• leki wpływające na układ odpornościowy

W czasie stosowania kortykosteroidów lekarz może dostosować harmonogram szczepień i zalecić unikanie niektórych szczepionek.

Aktualna ulotka leku ROCTAVIAN

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)