Miglustat Accord - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Miglustat Accord?

Miglustat Accord to lek zawierający substancję czynną miglustat, która należy do grupy leków wpływających na procesy metaboliczne. Preparat stosowany jest w leczeniu dwóch rzadkich chorób genetycznych: choroby Gauchera typu I oraz choroby Niemanna-Picka typu C. Obie jednostki chorobowe charakteryzują się nieprawidłowym magazynowaniem substancji tłuszczowych w komórkach organizmu, co prowadzi do postępującego uszkodzenia różnych narządów i układów.

W chorobie Gauchera typu I o przebiegu łagodnym i umiarkowanym lek stosuje się u dorosłych pacjentów. U osób z tym schorzeniem substancja zwana glukozyloceramidem nie jest prawidłowo usuwana z organizmu, lecz odkłada się w pewnych komórkach układu immunologicznego. Prowadzi to do charakterystycznych objawów: powiększenia wątroby i śledziony, zmian w składzie krwi oraz choroby kości. Miglustat Accord stosuje się jednak jedynie u pacjentów, u których standardowe leczenie za pomocą enzymatycznej terapii zastępczej nie jest możliwe do przeprowadzenia.

Drugi obszar zastosowania to leczenie postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dorosłych i dzieci. U osób z tym schorzeniem tłuszcze, takie jak glikosfingolipidy, odkładają się w komórkach mózgu, co powoduje zaburzenia funkcji neurologicznych. Mogą to być problemy z ruchem gałek ocznych (spowolniony ruch), zaburzenia równowagi, trudności w połykaniu, problemy z pamięcią oraz napady drgawkowe.

Mechanizm działania miglustatu polega na blokowaniu enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidu, który jest odpowiedzialny za pierwszą fazę syntezy większości glikosfingolipidów. Blokując ten enzym, lek hamuje powstawanie substancji tłuszczowych gromadzących się w komórkach. W chorobie Gauchera typu I zmniejsza to akumulację glukozyloceramidu w komórkach układu immunologicznego, co przyczynia się do łagodzenia objawów choroby. W chorobie Niemanna-Picka typu C hamowanie syntezy glikosfingolipidów może spowolnić postęp objawów neurologicznych.

Preparat stosowany jest jako terapia długoterminowa w ramach kompleksowego leczenia obu schorzeń. W przypadku choroby Gauchera typu I miglustat stanowi alternatywę dla enzymatycznej terapii zastępczej, natomiast w chorobie Niemanna-Picka typu C jest obecnie jednym z niewielu dostępnych sposobów leczenia objawów neurologicznych. Decyzję o włączeniu leku podejmuje lekarz specjalista na podstawie dokładnej oceny stanu pacjenta, przebiegu choroby oraz dostępnych opcji terapeutycznych. Lek wymaga regularnego monitorowania stanu zdrowia pacjenta w trakcie terapii.

Aktualna ulotka leku Miglustat Accord

Jaki jest skład Miglustat Accord, jakie substancje zawiera?

Substancją czynną preparatu jest miglustat. Jedna kapsułka twarda zawiera 100 mg miglustatu.

Pozostałe składniki to:

• karboksymetyloskrobia sodowa (typ A)
• powidon K30
• magnezu stearynian
• żelatyna
• tytanu dwutlenek (E171)

Preparat występuje w postaci białych, żelatynowych kapsułek twardych, wypełnionych granulatem koloru białego do białawego. Kapsułki pakowane są w blistry PVC/PE/PCTFE/Aluminium w tekturowym pudełku. Dostępne są opakowania zawierające 14 x 1 lub 84 x 1 kapsułki.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Miglustat Accord?

W przypadku zażycia większej liczby kapsułek niż zalecana należy natychmiast powiadomić lekarza. Miglustat stosowany w badaniach klinicznych w dawkach do 3000 mg powodował zmniejszenie liczby białych krwinek oraz inne działania niepożądane podobne do występujących przy zalecanym dawkowaniu. Objawy przedawkowania mogą obejmować nasilenie typowych działań niepożądanych leku. Nie należy próbować samodzielnie leczyć przedawkowania – wymagana jest natychmiastowa pomoc medyczna i monitorowanie stanu pacjenta przez personel medyczny.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Miglustat Accord – czy mogę spożywać alkohol?

Preparat można przyjmować z jedzeniem lub bez jedzenia. Jeżeli wystąpi biegunka podczas leczenia, lekarz może zalecić zmianę diety polegającą na zmniejszeniu spożycia laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier zwykły). Dieta uboga w węglowodany może pomóc w zmniejszeniu dolegliwości ze strony układu pokarmowego. Alternatywnie, lekarz może zalecić przyjmowanie leku między posiłkami zamiast podczas posiłków.

W ulotce nie zawarto szczegółowych informacji dotyczących spożywania alkoholu podczas stosowania miglustatu. Ze względu na brak konkretnych danych, każdorazowo należy skonsultować z lekarzem możliwość spożywania alkoholu w trakcie terapii tym preparatem.

Czy można stosować Miglustat Accord w okresie ciąży i karmienia piersią?

Nie należy przyjmować tego leku w czasie ciąży ani gdy pacjentka planuje zajście w ciążę. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję w czasie przyjmowania preparatu. W przypadku zajścia w ciążę lub podejrzenia ciąży należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w celu omówienia dalszego postępowania.

W czasie przyjmowania leku nie wolno karmić piersią. Substancja czynna może przenikać do pokarmu i potencjalnie wpływać na dziecko.

Mężczyźni przyjmujący preparat powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku oraz przez okres 3 miesięcy po zakończeniu leczenia. Jest to istotne ze względu na potencjalny wpływ miglustatu na płodność męską.

Przed rozpoczęciem leczenia wszystkie kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy mężczyźni powinni omówić z lekarzem kwestie dotyczące planowania rodziny i konieczności stosowania właściwych metod antykoncepcyjnych.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)