Mepsevii - ulotka, wskazania, zamienniki

Jakie są wskazania? Na co stosowany jest Mepsevii?

Mepsevii to lek enzymatyczny zawierający westronidazę alfa, przeznaczony do leczenia mukopolisacharydozy typu VII (MPS VII), znanej również jako zespół Sly'ego. Jest stosowany u pacjentów w każdym wieku – zarówno dorosłych, jak i dzieci – w celu opanowania pozaneurologicznych objawów tej rzadkiej choroby genetycznej.

Mukopolisacharydoza typu VII to choroba dziedziczna, która polega na niedoborze enzymu beta-glukuronidazy. Enzym ten pełni kluczową rolę w procesie rozkładania mukopolisacharydów – specyficznych cukrów wytwarzanych przez organizm, które są niezbędne do budowy kości, chrząstek, skóry i ścięgien. U osób zdrowych mukopolisacharydy podlegają ciągłym przemianom – nowe są wytwarzane, a stare systematycznie rozkładane. Jednak w przypadku niedoboru beta-glukuronidazy proces rozkładu tych cukrów jest zaburzony, co prowadzi do ich patologicznego odkładania się w komórkach organizmu.

Gromadzenie się mukopolisacharydów w tkankach wywołuje progresywne uszkodzenia w wielu układach organizmu. Pacjenci z MPS VII mogą doświadczać trudności w poruszaniu się, przewlekłego zmęczenia oraz szeregu innych objawów wynikających z postępującego charakteru choroby. Nieleczony przebieg mukopolisacharydozy typu VII prowadzi zazwyczaj do narastających, trwałych uszkodzeń narządowych.

Mepsevii działa jako enzymatyczna terapia zastępcza – dostarcza organizmowi brakującą beta-glukuronidazę w postaci westronidazy alfa. Dzięki temu możliwe staje się rozkładanie nagromadzonych mukopolisacharydów w tkankach pacjentów z MPS VII. Regularne stosowanie preparatu może prowadzić do złagodzenia różnych oznak i objawów choroby, takich jak ograniczenia w chodzeniu czy uczucie wyczerpania.

Szczególnie istotne jest wczesne rozpoczęcie terapii u dzieci, ponieważ może to zapobiec progresji choroby oraz zmniejszyć ryzyko wystąpienia nieodwracalnych uszkodzeń narządowych. Leczenie jest prowadzone długoterminowo, a jego efekty powinny być regularnie oceniane przez lekarza prowadzącego. W sytuacjach, gdy nie obserwuje się wyraźnych korzyści klinicznych lub stabilizacji objawów, może być rozważane przerwanie terapii, jednak należy mieć na uwadze, że może to skutkować znacznym pogorszeniem stanu zdrowia pacjenta.

Aktualna ulotka leku Mepsevii

Jaki jest skład Mepsevii, jakie substancje zawiera?

Substancja czynna:

• Westronidaza alfa – jeden ml koncentratu zawiera 2 mg westronidazy alfa. Jedna fiolka o pojemności 5 ml zawiera łącznie 10 mg substancji czynnej.

Substancje pomocnicze:

• Sodu diwodorofosforan dwuwodny
• Sodu chlorek
• Histydyna
• Polisorbat 20
• Woda do wstrzykiwań

Preparat zawiera 17,8 mg sodu w każdej fiolce 5 ml, co stanowi równowartość 1,8% zalecanego maksymalnego dziennego spożycia sodu dla osoby dorosłej. Ponieważ lek jest dodatkowo podawany z roztworem chlorku sodu jako rozpuszczalnikiem, pacjenci na diecie o kontrolowanej zawartości sodu powinni wziąć to pod uwagę.

Preparat jest dostarczany w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji – jałowego koncentratu o bezbarwnej do jasnożółtej barwie, który przed podaniem musi zostać odpowiednio rozcieńczony.

Co zrobić w przypadku przedawkowania Mepsevii?

Ponieważ Mepsevii jest podawany wyłącznie przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach szpitalnych lub klinicznych, ryzyko przedawkowania jest minimalne. Lek jest ściśle monitorowany podczas całego procesu przygotowania i podawania, co zapewnia, że pacjent otrzymuje dokładnie odmierzoną, prawidłową dawkę.

Lekarz prowadzący oraz personel pielęgniarski nadzorują cały proces infuzji i w razie jakichkolwiek nieprawidłowości natychmiast podejmą niezbędne działania korekcyjne. Każda dawka jest obliczana indywidualnie na podstawie aktualnej masy ciała pacjenta, a następnie odpowiednio rozcieńczana przed podaniem.

W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących dawkowania lub przebiegu infuzji, pacjent lub opiekun powinien niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym leczenie.

Co mogę jeść i pić podczas stosowania Mepsevii – czy mogę spożywać alkohol?

W materiałach producenta dotyczących preparatu Mepsevii nie określono specyficznych ograniczeń dotyczących diety ani spożywania alkoholu podczas terapii. Nie wskazano na interakcje leku z pokarmami czy napojami, które wymagałyby szczególnych restrykcji żywieniowych.

Niemniej jednak pacjenci na diecie o kontrolowanej zawartości sodu powinni mieć na uwadze, że każda fiolka preparatu zawiera 17,8 mg sodu, a dodatkowo lek jest podawany z roztworem chlorku sodu jako rozpuszczalnikiem. Oznacza to, że każda podana fiolka jest równoważna 1,8% zalecanego maksymalnego dziennego spożycia soli dla osoby dorosłej.

W kwestii spożywania alkoholu oraz ogólnych zaleceń dietetycznych warto skonsultować się z lekarzem prowadzącym, który uwzględniając indywidualną sytuację kliniczną pacjenta i ewentualne inne stosowane leki, udzieli spersonalizowanych rekomendacji.

Czy można stosować Mepsevii w okresie ciąży i karmienia piersią?

Ciąża:

Preparatu Mepsevii nie należy stosować w okresie ciąży, o ile nie jest to bezwzględnie konieczne. Ograniczenie to wynika z braku wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania westronidazy alfa u kobiet w ciąży. Nie przeprowadzono odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań klinicznych w tej grupie pacjentek.

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza że może być w ciąży lub planuje zajście w ciążę, powinna koniecznie skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku. Lekarz prowadzący dokona indywidualnej oceny sytuacji, porównując potencjalne korzyści związane ze stosowaniem preparatu z możliwym ryzykiem dla rozwijającego się płodu. Decyzja o kontynuowaniu lub rozpoczęciu terapii w czasie ciąży powinna być podejmowana bardzo ostrożnie i tylko w sytuacjach, gdy oczekiwane korzyści zdecydowanie przewyższają potencjalne zagrożenia.

Karmienie piersią:

Nie wiadomo, czy westronidaza alfa przenika do mleka matki. Jednak ze względu na właściwości farmakologiczne substancji czynnej nie przewiduje się, że lek będzie przekazany dziecku karmionemu piersią w znaczących ilościach.

Pomimo tego, decyzja o kontynuowaniu lub zaprzestaniu karmienia piersią podczas terapii powinna zostać podjęta po konsultacji z lekarzem. Należy poradzić się lekarza prowadzącego, czy korzyści związane ze stosowaniem preparatu Mepsevii przewyższają potencjalne zagrożenia dla dziecka karmionego naturalnie. Lekarz uwzględni znaczenie leczenia dla matki oraz potencjalne korzyści płynące z karmienia piersią dla niemowlęcia.

Aktualna charakterystyka produktu leczniczego (ChPL)